這兩天被兩件事刷屏，一個(gè)是基因改造過(guò)的嬰兒出生，另一件就是能治愈率達75%的“廣譜抗癌藥”問(wèn)世。前一件震驚科學(xué)界，后一件震驚科普屆。第二件的內容發(fā)布者是幾個(gè)不知名的公眾號，但起的文章題目卻不小，“重大突破! 昨日，美國FDA正式上市“廣譜”抗癌藥,治愈率高達75%!”，光看題目，Vitrakvi（又名Larotrectinib，曾用名為L(cháng)OXO-101）這藥可獲諾貝爾獎啊。定睛細看內容，原來(lái)此藥針對17種腫瘤，有效率高達75%，治愈率變有效率的話(huà)，那也就發(fā)個(gè)《Nature》《Science》。
再仔細一瞧，這種藥針對的是癌癥患者中有罕見(jiàn)基因類(lèi)型（NTRK融合基因突變）的靶向藥，心里有些許涼涼，但是還是要恭喜存在這種基因突變的同學(xué)，另一方面這個(gè)藥也是真藥，只是對文題表述方式不敢茍同，博人眼球也不可太標題黨呀！文后留言就可見(jiàn)到很多被誤導的讀者表達了對此藥的期盼以及對該藥未能早上市，親人已故的哀嘆。
自媒體原文如下：
第一款
文內宣稱(chēng)是“第一款廣譜抗癌藥”，這里的“第一款”畫(huà)個(gè)問(wèn)號，如果這里的廣譜指的是針對的癌癥類(lèi)型多的話(huà)，這把11月26日之前上市的可以一藥治療多種癌癥的靶向藥和免疫藥置于何地呢？很多靶向和免疫藥物都不是針對特定類(lèi)型腫瘤的藥物，都可以叫“廣譜抗癌藥”。
該藥只是研究設計時(shí)使用了“籃式試驗”，即入組患者時(shí)不區分所患腫瘤的種類(lèi)，研究結果顯示，該藥對NTRK融合基因陽(yáng)性癌癥患者有效率達75%，FDA依據這個(gè)臨床試驗以及這個(gè)藥是“孤兒藥”加速批準了該藥。
該藥是經(jīng)過(guò)FDA官宣的“孤兒藥”
作為該藥的聯(lián)合研發(fā)者之一Loxo Oncology公司（另一研發(fā)者為拜耳公司）在2017年5月就在其官網(wǎng)上宣布Larotrectinib是美國FDA批準的孤兒藥，指定用于治療NTRK融合基因的實(shí)體腫瘤。
孤兒藥，相信讀者并不陌生，百度詞條解釋——“孤兒藥”又稱(chēng)為罕見(jiàn)藥，用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，由于罕見(jiàn)病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱(chēng)為“孤兒藥”。
根據世界衛生組織（WHO）給出的定義，罕見(jiàn)病指的是患病人數占總人口0.65‰~1‰的疾病，從這個(gè)角度說(shuō)，對這個(gè)藥物抱有希望的多數癌癥患者要失望了。
NTRK融合基因突變是啥？
什么情況下可用這種藥？
該藥在臨床應用有兩個(gè)明確的限定，而標題黨只宣稱(chēng)是廣譜。對眾多癌癥病人來(lái)說(shuō)，是一種誤導，在給病人點(diǎn)燃希望，然后進(jìn)行基因檢查后，極有可能不能用這種藥物。
兩個(gè)明確的限定是什么呢？一是病人帶有NTRK基因融合；第二個(gè)是患者應為局部晚期或轉移性實(shí)體瘤患者，沒(méi)有有效替代治療方案的。換句話(huà)說(shuō)，也就是在目前常規抗癌治療手術(shù)、靶向，放療、免疫都無(wú)效的情況下，才推薦選擇該藥。
拜耳的官網(wǎng)昨天也發(fā)了一條新聞，如下：
NTRK融合基因是一種癌基因，它在腫瘤里面的發(fā)生率極低，腦瘤相對高一些，也都低于1.4%，而且人種差異性很大，肺癌為例，亞洲人的攜帶NTRK融合基因的比例遠遠低于高加索人種（生命科學(xué)搜狐號）。
《Nature Reviews Clinical Oncology》上2018年10月17日的一篇文章解釋了NTRK融合陽(yáng)性癌癥和TRK抑制劑治療。
NTRK中文全稱(chēng)是“神經(jīng)營(yíng)養因子受體酪氨酸激酶基因”，它分為NTRK1、2、3，分別編碼酪氨酸激酶（TRK）A、B、C蛋白。NTRKs基因及其表達的蛋白質(zhì)TRKs，都是身體內的正?；蚝偷鞍?，但當NTRKs基因與另一個(gè)不相關(guān)的基因融合在一起，會(huì )導致TRK融合腫瘤的擴散和生長(cháng)。
TRK抑制劑（TKI）分為廣譜型和特異型，本文主角就是特異性TKI，larotrectinib。臨床研究結果顯示，larotrectinib帶來(lái)的NTRK融合基因突變癌癥患者的客觀(guān)緩解率（ORR）達到75%，患者出現緩解的中位時(shí)間為1.8個(gè)月。并且，緩解與NTRK融合類(lèi)型和患者年齡無(wú)關(guān)。截至成文時(shí)，55%的患者在治療一年后仍處于無(wú)進(jìn)展生存期，并且71%的患者仍處于緩解中。更驚人的是，larotrectinib在治療攜帶TRK融合腫瘤的兒童患者時(shí)，總體緩解率高達93％。同時(shí)它在中樞神經(jīng)系統中也表現出療效。
結語(yǔ)
總之，這對于少部分癌癥患者來(lái)說(shuō)是一個(gè)重要信息，也是能救命的信息，但過(guò)分強調靶向藥治愈率卻不科學(xué)，因為靶向藥如果用在合適患者身上，它有效率高，而且起效快，一定時(shí)期內能顯著(zhù)提高生存質(zhì)量和存活率。但由于腫瘤的異質(zhì)性和進(jìn)化，一段時(shí)間后幾乎無(wú)一例外會(huì )出現耐藥性，需要換藥，極少出現長(cháng)期存活或治愈。
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