11月27日，美國多平臺基因療法公司Rocket Pharmaceuticals表示，公司旗下基于慢病毒載體（LVV）用于范可尼貧血（FA）治療的基因療法RP-L102獲得了美國FDA再生醫學(xué)先進(jìn)療法（RMAT*）以及快速通道認定。RMAT是根據RP-L102在歐洲進(jìn)行的1/2期臨床試驗的積極療效和安全性結果而授予的。
Rocket總裁兼首席執行官Gaurav Shah博士表示：“RMAT認定與CBER（生物制品評價(jià)與研究中心）突破性療法具有等同地位，快速通道的授予則是范可尼貧血項目的重要里程碑事件，標志著(zhù)RP-L102具有治療這一毀滅性疾病的潛力。這些里程碑的實(shí)現進(jìn)一步反映了為受FA影響的幼兒開(kāi)發(fā)新療法的迫切需求。這些患兒沒(méi)有有效的治療將會(huì )導致骨髓衰竭，并在沒(méi)有造血干細胞移植的情況下死亡。我們期待與FDA緊密合作，同時(shí)將制定我們的開(kāi)發(fā)計劃，迅速推進(jìn)RP-L102的批準進(jìn)程。”
Rocket計劃在2019年年初為FA治療啟動(dòng)RP-L102不使用任何條件和“工藝B”的臨床試驗，新工藝將包括更高的細胞劑量、轉導增強劑，以及商業(yè)級載體的制造和細胞處理。這項全球試驗預計將在斯坦福大學(xué)醫學(xué)院、Hospital Ni?o Jesús/CIEMAT和其他美國領(lǐng)先中心招募約12名FA患者。
RP-L102是Rocket公司基于LVV的治療FA的基因療法。該公司合作者為國際范可尼貧血基因治療工作組，該工作組幫助開(kāi)發(fā)了新一代的HIV-1衍生自失活慢病毒載體FA基因治療方案。RP-L102的慢病毒載體攜帶FANC-A基因作為PGK-FANCA-WPRE表達盒的一部分。ex vivo給藥從使用CD34+選擇工藝去除和分離造血干細胞開(kāi)始。自體基因修飾的CD34+濃縮造血細胞（新鮮或冷凍）可被注入患者體內以恢復功能。
RP-L102目前正在歐洲進(jìn)行1/2期臨床試驗，并與西班牙藥品和保健品機構建立了調查藥品檔案（Impd）。美FDA已經(jīng)接受了RP-L102利用工藝B給藥的IND申請。RP-L102除了本次授予快速通道和再生醫學(xué)先進(jìn)療法外，同時(shí)被FDA指定為用于范可尼A型貧血的孤兒藥物，在歐洲也被授予了孤兒藥資格。
范可尼貧血（FA）是一種罕見(jiàn)的以骨髓衰竭、畸形和癌癥易感性為特征的兒科疾病?；颊咧饕乃酪蚴枪撬杷ソ?，這通常發(fā)生在生命的第一個(gè)十年。大約60%-70%的FA患者有FANC-A基因突變，它編碼DNA修復所必需的一種蛋白質(zhì)。FANC-A基因的突變會(huì )導致染色體斷裂，增加對氧化和環(huán)境壓力的敏感性。
*RMAT項目是根據21世紀治愈法案建立的，目的是幫助加快再生醫學(xué)產(chǎn)品（包括細胞和基因療法）的開(kāi)發(fā)和批準。獲得RMAT的產(chǎn)品必須用于治療、修改、逆轉嚴重或危及生命的疾病，并提供初步的臨床證據，表明該產(chǎn)品具有解決未滿(mǎn)足的醫療需求的潛力。該指定允許公司在項目的開(kāi)發(fā)上與FDA密切合作，并享有FDA快速通道和突破性療法指定的所有好處。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
