每到年底，生物制藥行業(yè)的高管們都會(huì )被要求預測明年會(huì )發(fā)生什么。今年又到這個(gè)時(shí)候了！
例如2017年快結束時(shí)，政府忙于完成稅收改革來(lái)削減公司稅，許多人認為2018年將是并購大年。BioPharmaDive網(wǎng)站的一項調查挑選了Spark Therapeutics、Tesaro、Axovant Sciences和Biogen等公司作為最明顯的收購目標。盡管2018這并不是并購領(lǐng)域糟糕的一年，但沒(méi)有一家預測公司被收購。2018年始于賽諾菲的一項大型且意想不到的交易，該公司以約合116億美元收購了Bioverativ，并在一周后以48億美元收購了比利時(shí)公司Ablynx；1月份新基（Celgene）以約90億美元收購了Juno Therapeutics。仍懸而未決的交易案是Shire被武田制藥以約622億美元收購。而信諾集團在3月以670億美元的價(jià)格收購Express Scripts，沒(méi)人預料到。
今年受調查的高管們對藥品福利管理機構（PBM）做出的變化頗感興趣，例如Express Scripts從2018年的處方集中刪除了64種品牌藥物，CVS Health從處方集中刪除了17種品牌藥物。許多生物制藥企業(yè)的高管，包括再生元聯(lián)合創(chuàng )始人Leonard Schleifer和輝瑞CEO Ian Read，強烈批評PBMs在高價(jià)藥中扮演的角色，特別是在PBMs轉加給患者的所謂回扣方面，更像是以回扣鼓勵PBMs將某些藥物納入其處方集。
來(lái)看看一些高管們對2019年的所思所想及重點(diǎn)關(guān)注方面：
基因療法
Axovant Sciences公司首席執行官Pavan Cheruvu認為，2019年將是基因療法的熱門(mén)年。“我相信2019年將成為基因治療靶向神經(jīng)和神經(jīng)肌肉疾病的黃金年。我們對神經(jīng)系統疾病的基礎生物學(xué)（包括遺傳基因）的了解遠遠超過(guò)兩年前，這引發(fā)了第三波集中在基因插入、沉默或修飾方面的治療和研發(fā)。”
Cheruvu是抱有希望的。今年6月，該公司從Oxford BioMedica獲得了AXO-Lenti-PD（曾用名OXB-102）的全球獨家授權，這是針對帕金森病的一項研究性基因療法。該公司于10月在一項針對晚期帕金森病的臨床I/II期劑量遞增試驗中對首位患者進(jìn)行了給藥，并預計2019年上半年在第一批患者中獲得初步數據。
CRISPR基因編輯
11月26日消息，賀建奎使用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)對中國7對夫婦的胚胎DNA進(jìn)行了改變。他得到了休斯敦賴(lài)斯大學(xué)其中一位研究生導師Michael Deems的協(xié)助。Deems還持有賀建奎在中國成立的兩家商業(yè)基因公司的少量股份。兩者所做的是在人類(lèi)胚胎上使用CRISPR基因編輯技術(shù)敲除一種叫做CCR5的基因，該基因產(chǎn)生的一種蛋白質(zhì)可以讓HIV進(jìn)入細胞。7對入組夫婦中的所有父親攜帶艾滋病毒，而母親沒(méi)有。目標不是防止艾滋病病毒的傳播，因為所有7名父親的艾滋病毒感染都被標準化的艾滋病毒 藥物進(jìn)行了強烈抑制。
該CRISPR編輯在體外受精（IVF）期間進(jìn)行。將精子從有HIV的精液中分離后，將單個(gè)精子插入單個(gè)卵子中以產(chǎn)生胚胎。當胚胎發(fā)育3-5天時(shí)，應用CRISPR-Cas9基因編輯工具對幾個(gè)細胞進(jìn)行檢查并編輯。在那時(shí)，夫婦可以選擇是否繼續使用已編輯或未經(jīng)編輯的胚胎進(jìn)行嘗試妊娠?？傆?，22個(gè)胚胎中編輯了16個(gè)胚胎，并且在6次植入嘗試中使用了11個(gè)胚胎。賀建奎宣布了該研究結果，以及從一組父母那里似乎成功誕生的雙胞胎露露和娜娜。盡管一些研究者們對此進(jìn)行了審評，但該研究尚未在同行評審技術(shù)期刊上發(fā)表。
這一消息在世界各地的科學(xué)家和倫理學(xué)家中引起軒然大波。南方大學(xué)計劃調查賀建奎，萊斯大學(xué)正在計劃調查Michael Deems。100多位中國科學(xué)家簽署了一封信來(lái)譴責這項研究。信中部分說(shuō)到，“生物倫理學(xué)對這項所謂 ‘研究’ 的批準是不夠的，我們只能用 ‘瘋狂’ 來(lái)形容這個(gè)直接在人身上進(jìn)行的實(shí)驗?？茖W(xué)界有很多關(guān)于CRISPR帶來(lái)的準確性和脫靶效應的討論，任何試圖改變人類(lèi)胚胎并讓生育嬰兒攜帶巨大風(fēng)險的行為都沒(méi)有事先經(jīng)過(guò)嚴格的檢查。”大多數研究人員認為這項工作是不必要的、不道德的和不成熟的，并且對嬰兒來(lái)說(shuō)可能會(huì )非常危險。
但這個(gè)技術(shù)不會(huì )消失，CRISPR基因編輯有很大的潛力可對醫療健康和生物制藥產(chǎn)生積極的影響。在美國、中國和歐洲有許多正在進(jìn)行的臨床試驗都利用該技術(shù)，其中一些無(wú)疑將在2019年顯示結果。期待CRISPR在2019年是生物藥界的重要新聞。
腫瘤微環(huán)境和下一代免疫腫瘤學(xué)
Infinity制藥公司首席執行官兼董事Adelene Perkins認為，作為免疫腫瘤學(xué)的一個(gè)新方向，腫瘤微環(huán)境對腫瘤進(jìn)展的影響將成為該行業(yè)的前沿。
Perkins表示，“雖然檢查點(diǎn)抑制劑為一些患者提供了顯著(zhù)的益處，但很多患者對這種療法沒(méi)有反應，有些患者最終會(huì )復發(fā)。該新問(wèn)題以及針對解決方案的開(kāi)創(chuàng )性研究表明，即使存在檢查點(diǎn)抑制劑，腫瘤微環(huán)境也可以對抗和抑制免疫應答。換句話(huà)說(shuō)，對某些患者僅使用檢查點(diǎn)抑制劑療法來(lái)激活免疫系統是不夠的。”
11月10日，Infinity在第33屆癌癥免疫治療學(xué)會(huì )（SITC）年度會(huì )議上發(fā)表了該公司IPI-549聯(lián)合Opdivo的Ib期臨床試驗積極數據，用于治療耐化療三陰性乳腺癌和晚期實(shí)體瘤，如微衛星穩定性膽囊癌和腎上腺皮質(zhì)癌。IPI-549是一種研究性的首創(chuàng )口服免疫腫瘤候選藥物，通過(guò)選擇性磷酸肌醇-3-激酶-γ（PI3K-γ）的抑制靶向腫瘤相關(guān)的骨髓細胞，有效地降低了腫瘤前巨噬細胞的活性并增加了抗腫瘤巨噬細胞的功能。
11月6日，輝瑞與Nektar Therapeutics合作，評估后者的主要免疫腫瘤學(xué)候選藥物NKTR-214聯(lián)合avelumab在各種癌癥中的療效，包括轉移性去勢難治性前列腺癌和頭頸部鱗狀細胞癌，NKTR-214聯(lián)合輝瑞talazoparib[一種聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制劑]，以及NKTR-214聯(lián)合enzalutamide（一種由輝瑞和安斯泰來(lái)開(kāi)發(fā)的雄激素受體抑制劑）。NKTR-214是一種CD122偏向激動(dòng)劑，旨在擴展腫瘤微環(huán)境中特定的抗癌CD8 +效應T細胞和自然殺傷（NK）細胞，還增加免疫細胞上PD-1的表達。Avelumab是一種人類(lèi)抗PD-L1抗體，由默克和輝瑞聯(lián)合開(kāi)發(fā)。
鐮狀細胞病
Global Blood Therapeutics（GBT）總裁兼首席執行官Ted Love認為，大型或小型企業(yè)都在提出治療鐮狀細胞?。⊿CD）的方法。“最近SCD研究的涌入，部分原因在于FDA支持、倡議更好地了解如何在臨床試驗中恰當評估這種疾病的復雜表現。”
GBT公司在6月份報告了其SCD藥物voxelotor（血紅蛋白氧親和調節抑制HbS聚合酶化）在臨床III期HOPE研究中A部分的良好試驗數據。該藥通過(guò)增加血紅蛋白對氧的親和力發(fā)揮作用。該藥已獲得美FDA突破療法、快速通道、孤兒藥和罕見(jiàn)兒科疾病指定。
此外，11月27日，Roivant Sciences與辛辛那提兒童醫院醫療中心合作成立Aruvant Sciences，專(zhuān)注于鐮狀細胞病和β地中海貧血的基因治療。他們還成立了一個(gè)新的非營(yíng)利基金會(huì )（Roivant基金），致力于在發(fā)展中國家改善鐮狀細胞病患者的醫療服務(wù)。
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