1. mRNA療法新銳Moderna遞交IPO申請，擬募資5億美元
11月9日，廣受業(yè)界矚目的mRNA療法新銳Moderna Therapeutics向SEC遞交了監管文件，計劃登陸納斯達克（Nasdaq）市場(chǎng)，擬IPO募資5億美元。如果Moderna IPO成功達到預期值，將成為生物科技板塊有史以來(lái)IPO。
Moderna公司創(chuàng )建于2010年，該公司致力于研發(fā)mRNA作為治療一系列疾病的創(chuàng )新療法。該公司的療法理念是使用mRNA讓患者體內的細胞成為產(chǎn)生藥物療法的“體內工廠(chǎng)”。該公司目前的mRNA療法研發(fā)管線(xiàn)中有21個(gè)研發(fā)項目，編碼24種不同的蛋白。目前，在這21個(gè)研發(fā)項目中已有10個(gè)項目進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段。所有進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段的項目在安全性上的表現都證明它們值得進(jìn)一步進(jìn)行臨床研究。Moderna在其中6個(gè)項目中已經(jīng)觀(guān)察到了mRNA療法的活性。
2. 攜手禮來(lái)，Dicerna再簽3.5億美元RNAi研發(fā)合作
禮來(lái)公司（Eli Lilly and Company）與Dicerna Pharmaceuticals宣布達成全球許可和研發(fā)合作，重點(diǎn)關(guān)注心臟代謝疾病、神經(jīng)退行性疾病和疼痛領(lǐng)域潛在新藥的發(fā)現、開(kāi)發(fā)和推廣。兩家公司將利用Dicerna專(zhuān)有的GalXC?RNAi技術(shù)平臺，將新藥推向臨床開(kāi)發(fā)和推廣。此外，兩家公司還將合作超越當前的技術(shù)模式，生產(chǎn)下一代寡核苷酸療法。根據協(xié)議條款，Dicerna將獲得1億美元的預付款，以及1億美元的股權投資。Dicerna將有資格獲得高達3.5億美元的開(kāi)發(fā)和推廣里程碑付款，以及產(chǎn)品銷(xiāo)售分成。Dicerna將專(zhuān)門(mén)與禮來(lái)在神經(jīng)退行性疾病、疼痛和心臟代謝疾病領(lǐng)域合作。他們計劃合作超過(guò)10個(gè)靶標。
3. Ionis公布RNA反義藥物2期結果，降脂效果顯著(zhù)
11月15日，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布了AKCEA-APO(a)-LRx的2期臨床研究在已確診心血管疾?。–VD）和脂蛋白(a)——Lp(a)水平升高患者中的數據。該結果在近日舉行的美國心臟協(xié)會(huì )科學(xué)會(huì )議上公布。結果顯示，該研究在6個(gè)月時(shí)抵達所有主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)。該研究顯示，Lp(a)水平與基線(xiàn)相比具有統計學(xué)顯著(zhù)和劑量依賴(lài)性降低。約有98%的接受劑量治療患者的Lp(a)水平降低至CVD事件風(fēng)險閾值以下。
AKCEA-APO(a)-LRx是一種使用Ionis專(zhuān)有的LICA技術(shù)開(kāi)發(fā)的反義藥物，該技術(shù)有望生產(chǎn)出比非LICA反義藥物更低劑量和更少給藥頻率的新藥。對正在開(kāi)發(fā)的8種LICA藥物進(jìn)行的1期研究結果已經(jīng)表明，這種新藥即便劑量比非LICA藥物低30倍也能帶來(lái)一致的靶標減少，并且具有良好的安全性和耐受性。AKCEA-APO(a)-LRx的開(kāi)發(fā)是Akcea和諾華戰略合作的一部分。如果諾華選擇在2期研究結束后與FDA討論對AKCEA-APO(a)-LRx的監管申請，Akcea將獲得1.5億美元的里程碑付款。
4. Alnylam公布RNAi治療藥物givosiran最新1/2期試驗結果
11月9日，領(lǐng)先的RNAi療法公司Alnylam公布了關(guān)于givosiran的1/2期開(kāi)放標簽擴展研究（OLE）的更新結果。Givosiran是一種研究性的皮下給藥RNAi療法，靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1），用于治療急性肝卟啉癥（AHP）。最新數據在美國肝病研究學(xué)會(huì )（AASLD）的2018肝 臟年會(huì )上公布。
截至2018年6月7日的數據顯示，在1/2期OLE研究中，持續給予givosiran治療的患者維持了強有力的治療效果（N=16），平均治療時(shí)間為13.6個(gè)月，1期和OLE研究的治療總時(shí)間長(cháng)達25個(gè)月。每月2.5 mg/kg的治療劑量下，患者的氨基乙酰丙酸（ALA）和膽色素原（PBG）持續降低至正常水平，12個(gè)月時(shí)平均比基線(xiàn)降低87％和83％。相比較于預處理結果，在1期研究中接受givosiran并在OLE研究中繼續使用givosiran的患者（N=12），年化癲癇發(fā)作率（AAR）降低93％，年化血紅蛋白使用率降低94％。Alnylam表示準備在2018年底之前提交NDA申請，并且在2019年初公布3期關(guān)鍵性研究ENVISION的最終結果。
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