初創(chuàng )公司QurAlis近日宣布，完成550萬(wàn)美元的種子輪融資。QurAlis打算利用這筆資金推進(jìn)肌萎縮側索硬化癥（ALS）和額顳葉癡呆（FTD）的臨床前期研究。
基于哈佛大學(xué)教授及其實(shí)驗室的工作，QurAlis的干細胞疾病模型來(lái)源于肌萎縮側索硬化癥（ALS）患者，以幫助識別潛在的精準治療。
利用先進(jìn)的干細胞技術(shù)，QurAlis的創(chuàng )始人Kevin Eggan教授、Clifford Woolf教授與Brian Wainger博士與ALS患者一起工作，將他們的一些皮膚細胞重新編程為干細胞。之后，將這些干細胞制成與ALS患者體內退化的、相同類(lèi)型的運動(dòng)神經(jīng)元，并在實(shí)驗室環(huán)境中進(jìn)行研究。通過(guò)仔細研究這些運動(dòng)神經(jīng)元，他們發(fā)現其表現出與ALS患者相似的過(guò)度興奮性。通過(guò)仔細的測量，Wainger博士隨后確定了某種鉀通道Kv7.2/7.3通道的活性降低。與對照神經(jīng)元相比，Kv7.2/7.3的活性降低使得ALS運動(dòng)神經(jīng)元過(guò)度興奮，其中SOD1基因中的ALS基因突變已從DNA中除去。已經(jīng)批準的名為Ezogabine的癲癇藥物，也稱(chēng)為瑞替加濱，能夠恢復Kv7.2/7.3通道的活性，并將運動(dòng)神經(jīng)元的活動(dòng)過(guò)度降低至正常水平。該藥還能夠增加ALS突變的運動(dòng)神經(jīng)元的存活率。Ezogabine（瑞替加濱）現在2a期生物標志物試驗中進(jìn)行測試，以確認它可以減少ALS患者的過(guò)度運動(dòng)系統。如果是這樣，它也可能延長(cháng)ALS患者的存活期。QurAlis的一個(gè)主要項目是將Kv7通路激活劑瑞替加濱確定為可能的ALS療法，而另一個(gè)目標是恢復自噬通路。
QurAlis公司首席執行官Kasper Roet博士說(shuō)：“ALS是最常見(jiàn)的運動(dòng)神經(jīng)元疾病，這不是一種單一的疾病，而是一系列具有不同潛在機制的疾病。由于人類(lèi)遺傳學(xué)的發(fā)展進(jìn)步和對疾病機理的認識，我們現在知道超過(guò)25個(gè)與ALS有關(guān)的基因，其中許多基因也與FTD的形成有關(guān)。QurAlis的關(guān)注點(diǎn)是為不同ALS和FTD患者人群開(kāi)發(fā)有針對性的治療藥物。我們的專(zhuān)有技術(shù)和患者來(lái)源的細胞，結合我們團隊在藥物化學(xué)和基于結構的藥物設計方面的專(zhuān)業(yè)知識，使我們能夠快速找出可進(jìn)入臨床試驗的候選藥物。通過(guò)投資者和合作伙伴的卓越支持，我們正在竭力將這些藥物盡快帶給相關(guān)患者。”
Amgen Ventures（安進(jìn)風(fēng)險投資基金）、MP Healthcare Venture Management，Alexandria Venture Investments以及BioInnovation Capital和Viva Biotech參與本輪融資。
QurAlis在2017年贏(yíng)得由安進(jìn)公司贊助的“金票獎（golden ticket）”。最近又贏(yíng)得了由輝瑞贊助的“金票獎”，在馬薩諸塞州劍橋的LabCentral獲得了為醫學(xué)研究所提供的配備和實(shí)驗室，外加上一年的預付租金。另外，QurAlis也是強生創(chuàng )新JLABS孵化器項目中的常駐企業(yè)，同樣在LabCentral所在地，獲得了ALS和額顳葉癡呆（FTD）臨床前研究的相關(guān)配備和實(shí)驗室。
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