日前，美國FDA發(fā)布警告稱(chēng)，當患者停止使用諾華公司多發(fā)性硬化癥（MS）藥物Gilenya后，病情可能會(huì )比藥物治療開(kāi)始前或服用時(shí)進(jìn)一步嚴重。雖然發(fā)生這種多發(fā)性硬化病情惡化的情況很少見(jiàn)，可是一旦發(fā)生，將可導致永久性殘疾。因此，美FDA在Gilenya藥物標簽和患者用藥指南的處方信息中添加了關(guān)于此風(fēng)險的新警告。
針對此次標簽更新，FDA要求，美國境內的醫療保健專(zhuān)業(yè)人員應在MS患者開(kāi)始接受Gilenya治療前告知藥物停用后致殘的潛在風(fēng)險將大幅增加。此外，當患者停用Gilenya后，應仔細觀(guān)察患者的MS病情的惡化情況，并進(jìn)行適當治療。如果停用Gilenya后出現新的或惡化癥狀，應建議患者立即就醫。
此外，FDA還表示，如果患者在Gilenya治療停止后出現新的或惡化的MS癥狀，患者應立即聯(lián)系其醫療保健專(zhuān)業(yè)人員尋求專(zhuān)業(yè)意見(jiàn)。因為該藥物停藥后的副作用多種多樣，各不相同，包括身體虛弱、手臂或腿活動(dòng)受限、思維及視力或平衡功能的下降。由于Gilenya藥物上述諸多的不良反應，計劃近期懷孕或服藥期間意外懷孕、以及服藥后并沒(méi)有達到治療效果的患者，必須停止Gilenya治療。然而，患者不應該在沒(méi)有事先與處方者詳細溝通的情況下自行停止服用，因為自行停止治療會(huì )導致多發(fā)性硬化癥狀發(fā)生惡化。
Gilenya（fingolimod）是一種神經(jīng)鞘氨醇1-磷酸受體調節劑，是獲批用于MS治療的首個(gè)改善病情療法（DMT），該藥于2010年獲得美國FDA批準，于2011年獲歐盟批準。Gilenya在控制復發(fā)性多發(fā)性硬化疾病活動(dòng)方面非常有效，該藥靶向MS所導致的局灶性和彌漫性中樞神經(jīng)系統（CNS）損害具有可逆的淋巴細胞再分布調節作用。此前，有長(cháng)期的臨床研究證據表明，Gilenya能夠方便地納入患者的日常生活中，并可獲得高的治療滿(mǎn)意度、長(cháng)期堅持，并最終改善復發(fā)性MS患者的長(cháng)期預后。
Gilenya是首個(gè)被批準用于治療復發(fā)性MS的口服藥物（每日一次），有助于減緩由復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS）引起的身體問(wèn)題，并減少MS發(fā)作、復發(fā)的頻率。此外由于是口服藥，還能讓患者免于注射之苦。該藥物在MS患者中發(fā)揮作用的機制尚待完全闡明，但可能涉及到降低淋巴細胞向中樞神經(jīng)系統遷移的效果。已經(jīng)有多例證據表明，T細胞在介導和調節M(mǎn)S病理過(guò)程中起著(zhù)核心作用。目前認為，Gilenya可能通過(guò)與T細胞結合，讓其駐留在淋巴結中，從而減少進(jìn)入中樞神經(jīng)系統的免疫細胞，降低多發(fā)性硬化發(fā)作次數和對身體機能影響的程度。
fingolimod分子結構（來(lái)自維基百科）
自Gilenya于2010年9月獲得批準以來(lái)的8年中，FDA已知有35例因停藥導致的嚴重殘疾患者案例。此外，Gilenya停用2-24周后可觀(guān)察到磁共振成像（MRI）出現多個(gè)新的MS病灶。大多數患者在停藥后的前12周內會(huì )經(jīng)歷了這種惡化。但FDA表示，由于以上分析僅包括提交給FDA的報告和醫學(xué)文獻中的報告，因此實(shí)際臨床中類(lèi)似的案例數量可能會(huì )更多。
Gilenya治療導致患者增加的嚴重殘疾率，比典型的MS復發(fā)來(lái)得更為嚴重，并且最終致殘的結果似乎與患者既往疾病狀態(tài)無(wú)關(guān)。幾例在Gilenya停藥前能夠在無(wú)協(xié)助情況下行走的患者，停藥后反而發(fā)展為需要輪椅或完全臥床。在停藥后出現殘疾惡化的患者中，恢復情況也各不相同。17例患者的功能得到了部分康復，8例遭受永久性殘疾或毫無(wú)康復跡象，6例最終恢復到Gilenya治療前或治療期間的殘疾功能水平。
FDA表示，該機構此前已多次對Gilenya的安全性發(fā)出了警告。2015年8月和2013年8月報告了Gilenya可能會(huì )導致罕見(jiàn)腦部感染；2012年5月則修訂了服藥時(shí)需要進(jìn)行心血管系統功能的監測建議；2011年12月更是報告了服用該藥物可能導致死亡的安全提醒。此外，為幫助更好地分析和監督藥物安全問(wèn)題，FDA還呼吁和敦促醫療保健專(zhuān)業(yè)人員及患者隨時(shí)與FDA保持聯(lián)系，向FDA MedWatch計劃報告涉及Gilenya的副作用事件。
MS是一種慢性炎癥性、脫髓鞘的中樞神經(jīng)系統疾病，影響全球約230萬(wàn)人。當前該領(lǐng)域的市場(chǎng)競爭十分激烈，諾華Gilenya的競爭對手包括百健Tecifidera、賽諾菲Aubagio和梯瓦Copaxone，此外Gilenya還要積極面對2019年專(zhuān)利到期問(wèn)題。此次，又受到美國當局如此強烈的安全警告，分析人士認為，受競爭壓力、藥品安全性以及專(zhuān)利斷崖的影響，該藥物未來(lái)的銷(xiāo)售業(yè)績(jì)不容樂(lè )觀(guān)。
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