日前，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布了AKCEA-APO(a)-LRx的2期臨床研究在已確診心血管疾?。–VD）和脂蛋白(a)——Lp(a)水平升高患者中的數據。該結果在近日舉行的美國心臟協(xié)會(huì )科學(xué)會(huì )議上公布。
Lp(a)升高是CVD的獨立遺傳風(fēng)險因素，它不能通過(guò)飲食、運動(dòng)等生活方式改變或使用現有降膽固醇療法來(lái)進(jìn)行良好控制。據估計，有800萬(wàn)到1000萬(wàn)CVD患者具有升高的Lp(a)水平。這些患者急需有效療法來(lái)緩解疾病。
AKCEA-APO(a)-LRx是一種使用Ionis專(zhuān)有的LICA技術(shù)開(kāi)發(fā)的反義藥物，該技術(shù)有望生產(chǎn)出比非LICA反義藥物更低劑量和更少給藥頻率的新藥。對正在開(kāi)發(fā)的8種LICA藥物進(jìn)行的1期研究結果已經(jīng)表明，這種新藥即便劑量比非LICA藥物低30倍也能帶來(lái)一致的靶標減少，并且具有良好的安全性和耐受性。
這項2期研究旨在評估AKCEA-APO(a)-LRx的安全性和耐受性，并確定其在3期心血管結局研究中的適當劑量。該研究的主要療效終點(diǎn)是與安慰劑相比，在主要分析時(shí)間點(diǎn)（6個(gè)月）時(shí)，Lp(a)相對于基線(xiàn)的變化百分比。次要療效終點(diǎn)是LDL-C、apoB、OxPL-apoB、OxPL-apo(a)的平均變化百分比，以及Lp(a)達到<125 nmol/L（<50 mg/dL）或<75 nmol/L（<30 mg/dL）預先確定閾值的患者數量。所有患者接受治療至少6個(gè)月，部分患者治療時(shí)間長(cháng)達一年。結果顯示，該研究在6個(gè)月時(shí)抵達所有主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)。該研究顯示，Lp(a)水平與基線(xiàn)相比具有統計學(xué)顯著(zhù)和劑量依賴(lài)性降低。約有98%的接受劑量治療患者的Lp(a)水平降低至CVD事件風(fēng)險閾值以下。
AKCEA-APO(a)-LRx的開(kāi)發(fā)是Akcea和諾華戰略合作的一部分。如果諾華選擇在2期研究結束后與FDA討論對AKCEA-APO(a)-LRx的監管申請，Akcea將獲得1.5億美元的里程碑付款。在行使其選擇權后，諾華公司將負責AKCEA-APO(a)-LRx未來(lái)所有研發(fā)活動(dòng)，包括3期心血管結局研究、監管部門(mén)批準及全球推廣活動(dòng)。作為合作的一部分，Akcea有權根據共同商定的條款在選定市場(chǎng)中對AKCEA-APO(a)-LRx進(jìn)行共同推廣。
Ionis全球心血管發(fā)展副總裁兼加州大學(xué)圣地亞哥分校醫學(xué)教授和血管醫學(xué)主任、Lp(a)國際專(zhuān)家Sotirios Tsimikas博士說(shuō)：“Lp(a)是一種遺傳性心血管疾病風(fēng)險因素，影響著(zhù)數百萬(wàn)家庭，然而它不能通過(guò)飲食和鍛煉來(lái)改善。能降低Lp(a)水平的藥物有望為心血管群體帶來(lái)廣泛轉變。醫生們正在尋找一種工具治療患者，這些患者目前沒(méi)有藥物選擇來(lái)將Lp(a)水平降低到50 mg/dL以下，這是Lp(a)誘發(fā)心臟病事件（如心臟病發(fā)作或中風(fēng)）的閾值。這些結果表明，AKCEA-APO(a)-LRx可以大大降低Lp(a)水平，并具有良好的安全性和耐受性。這些結果有助于將該項目推進(jìn)至3期階段，我期待參與其未來(lái)的開(kāi)發(fā)。”
Akcea 首席醫學(xué)官Louis O'Dea博士說(shuō)：“這些數據顯示，AKCEA-APO(a)-LRx能顯著(zhù)降低因Lp(a)水平升高而導致心血管疾病的患者的Lp(a)。對于具有這一遺傳癥狀的患者，AKCEA-APO(a)-LRx是首個(gè)也是目前唯一一個(gè)顯示在臨床上能顯著(zhù)降低Lp(a)水平且具有良好安全性和耐受性的藥物。這是一個(gè)特別重要的進(jìn)步，因為L(cháng)p(a)升高會(huì )在患者30歲和40歲時(shí)引起心臟病事件。我們正積極與諾華合作，為2期試驗結束后與FDA會(huì )議做準備。我們期待將這一重要的研發(fā)項目推進(jìn)至3期。”
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