根據醫藥市場(chǎng)調研機構EvaluatePharma旗下EP Vantage近日發(fā)布的數據，在2017年，美國FDA共批準了57個(gè)新藥，是過(guò)去5年中批準新藥數量最多的一年。而2018年迄今為止，FDA已經(jīng)批準了53個(gè)新藥，在距離年底僅剩的6周內，還有多達11個(gè)藥物將面臨FDA的審查決定。這也意味著(zhù)，在2018年，FDA批準的新藥數量注定將再創(chuàng )新高。
2018，FDA的“殺伐決斷”
EP Vantage指出，在2018年，FDA對一些高調和高風(fēng)險項目做出了積極的裁決，其中對藥物開(kāi)發(fā)商而言至關(guān)重要的一些項目包括：GW制藥公司的全球首個(gè)植物來(lái)源大 麻素新型抗癲癇藥物Epidiolex（cannabidiol，大 麻二醇）、Alnylam公司的全球首個(gè)RNAi藥物Onpattro（patisiran），以及Array公司的黑色素瘤藥物MEK抑制劑Mektovi（encorafenib）。
不過(guò)，也有一些新藥項目并沒(méi)有這么幸運，例如Ionis公司的反義RNA藥物Waylivra（volanesorsen），該藥在前期雖已獲得了FDA專(zhuān)家委員會(huì )支持用于治療超罕見(jiàn)病家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS），最終卻遭到了FDA的否決。不過(guò)總體來(lái)看，在過(guò)去幾年中行業(yè)規模較小的公司能夠贏(yíng)得FDA批準，確實(shí)能助推其生物技術(shù)的估值。如果說(shuō)從當前的新藥批準數量中能夠傳遞出什么信息的話(huà)，那就是對良性監管環(huán)境的信心應該持續下去。
2018年商業(yè)潛力新藥
根據EP Vantage的分析，在2018年中，FDA批準的商業(yè)潛力的新藥是來(lái)自吉利德的三合一HIV復方藥Biktarvy，該藥的預期成功在很大程度上將依賴(lài)于吉利德現有的特許經(jīng)營(yíng)權。而在2019年，抗CGRP偏頭痛藥物類(lèi)別將會(huì )受到行業(yè)更密切的關(guān)注；在2018年中，FDA已批準了來(lái)自安進(jìn)/諾華、禮來(lái)、梯瓦的3款抗CGRP偏頭痛藥物，這3款藥物在美國市場(chǎng)上市后第5年的合并銷(xiāo)售額預計為28億美元，但這些預防性療法是否能夠達到預期，在業(yè)內也存在著(zhù)一些爭議。
盡管2018年批準的新藥數量尚未最終確定，但對于已進(jìn)入市場(chǎng)的那些藥物，根據行業(yè)分析師的樂(lè )觀(guān)估計，在美國市場(chǎng)的第5年合計銷(xiāo)售潛力預計為210億美元?？紤]到目前還有多個(gè)新藥等待批準，而且從歷史數據來(lái)看，這一數字實(shí)際上是一個(gè)很低的數字。
剩下6周還有哪些值得期待？
根據處方藥用戶(hù)收費法（PDUFA）目標日期，在2018年剩下的6周內，還有一些藥物正在等待FDA的審查結果，其中最引人注目的是下表這些藥物，包括拜耳和LoxoOncology公司的“廣譜”靶向抗癌藥larotrectinib以及Catalyst制藥公司的罕見(jiàn)病藥物Firdapse。同樣，FDA的審查決定對于涉及這些藥物的小型制藥公司而言也至關(guān)重要。
即便到目前這一階段，也還是很難對2018年FDA批準的新分子實(shí)體（NME）最終數量做出準確預測，這是由于其中一些新藥項目可能無(wú)法通過(guò)審批，另一方面FDA也可能提前批準PDUFA日期為2019年的一些新藥項目。值得注意的是，Vantage統計的NME包括了FDA下屬2個(gè)機構藥品審評與研究中心（CDER）和生物制品審批與研究中心（CBER）批準的新分子。
實(shí)際上，審批的確切數量是無(wú)關(guān)緊要的，重要的是長(cháng)期的趨勢，這可以清晰地反映出監管機構的態(tài)度。許多行業(yè)分析師認為，在過(guò)去幾年中，FDA一直在努力推動(dòng)生物技術(shù)領(lǐng)域的進(jìn)步，這一點(diǎn)在2019年應該不會(huì )有太大的變化。
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