帕金森病是一種神經(jīng)系統變性疾病，影響全球約2%的60歲以上人群，主要病理改變是腦部分泌多巴胺的神經(jīng)細胞死亡，臨床表現包括手腳震顫、身體僵硬、行動(dòng)遲緩等，目前尚無(wú)根治方法。
誘導多能干細胞是通過(guò)對皮膚等身體組織的細胞進(jìn)行重新編程，使其恢復到胚胎樣狀態(tài)，并從胚胎樣狀態(tài)轉變成其他細胞類(lèi)型以用于疾病治療。
去年8月，日本科學(xué)家Tetsuhiro Kikuchi在發(fā)表于《Nature》雜志，題為“Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson’s disease model”的文章中已經(jīng)證明，多巴胺前體細胞能改善猴子帕金森病的癥狀。
當時(shí)，Takahashi團隊將健康人群和帕金森患者的iPS細胞轉化為能產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。然后將這些細胞移植到獼猴帕金森模型中。結果顯示，移植的腦細胞存活了至少兩年，并與猴子的腦細胞形成了連接，被細胞治療的猴子運動(dòng)能力得到顯著(zhù)改善。
更令人驚喜的是，Takahashi的研究小組沒(méi)有觀(guān)察到移植細胞有發(fā)育成腫瘤的跡象——這是多能細胞治療面臨的一個(gè)最關(guān)鍵問(wèn)題。并且，細胞移植也沒(méi)有引發(fā)嚴重的免疫反應。
DOI：https://doi.org/10.1038/nature23664
首批猴類(lèi)模型顯示積極結果后，很快，日本政府于今年7月批準了京都大學(xué)iPS細胞研究所提出的首個(gè)人體臨床試驗：將以所保存的健康捐贈者iPS細胞，培養約500萬(wàn)個(gè)可產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)細胞，再將這些能分化成神經(jīng)細胞的前體細胞移植到帕金森病患者腦部，以試驗這種方法治療帕金森病的有效性和安全性。
按計劃，該臨床試驗將為7名患者進(jìn)行移植。這7名患者都在50歲-60歲之間，患帕金森病均在5年以上，藥物治療效果不佳。
干細胞衍生的神經(jīng)元。圖片來(lái)源：Silvia Riccardi/SPL
10月，京都大學(xué)醫院的神經(jīng)外科醫生Takayuki Kikuchi將240萬(wàn)多巴胺前體細胞植入一名患者的左腦。在三個(gè)小時(shí)的過(guò)程中，Kikuchi的團隊將細胞沉積到12個(gè)多巴胺活動(dòng)的中心部位。
研究人員表示，患者狀況良好，到目前為止還沒(méi)有重大的不良反應。該團隊將觀(guān)察他六個(gè)月，如果沒(méi)有并發(fā)癥發(fā)生，將會(huì )在他的右腦中植入另外240萬(wàn)個(gè)多巴胺前體細胞。
之后，該團隊計劃在2020年底前再治療6名帕金森病患者，以測試該技術(shù)的安全性和有效性。
Kikuchi說(shuō)，如果試驗進(jìn)展順利，在證據足夠的前提下，可在2023年根據日本藥物審批制度將這一療法出售給患者。
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