近日，新銳公司Mirum Pharmaceuticals成功完成A輪1.2億美元的融資，并與夏爾（Shire）公司達成授權協(xié)議，準備啟動(dòng)頂端鈉依賴(lài)性膽汁酸轉運蛋白（ASBT）抑制劑的3期臨床試驗。
總部位于圣地亞哥的Mirum與夏爾公司達成獨家協(xié)議，獲得開(kāi)發(fā)和銷(xiāo)售maralixibat的全球授權。Maralixibat是一種ASBT的口服抑制劑，已經(jīng)完成了2期臨床試驗。夏爾最初打算啟動(dòng)該產(chǎn)品的3期試驗，但推遲了計劃，這使得Mirum有機會(huì )以一個(gè)重要的報價(jià)介入。
Mirum首席執行官兼董事長(cháng)Mike Grey先生表示，maralixibat正在被開(kāi)發(fā)用于治療Alagille綜合征（ALGS）和進(jìn)行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC），這兩種使人衰弱的肝 臟疾病主要侵襲兒童患者。早期的臨床數據提供了概念驗證的明確證據，而這正是Mirum所有感興趣研發(fā)的方向。在A(yíng)輪強勁資金的支持下，Mirum公司獲得了這種藥物。
該藥物也是“起死回生”。2014年，Mike Grey先生以2.6億美元的價(jià)格向夏爾出售了Lumena（LUM001，現在被稱(chēng)為maralixibat）。然而，一年后LUM001的主要研究因一罕見(jiàn)病例而宣告失敗。如今，在Grey先生放棄了對ASBT的控制4年后，他正在加緊推出一批新的頂線(xiàn)數據，幫助復活失敗的療法，同時(shí)募集了1.2億美元的資金。
Mirum表示，公司正在評估maralixibat防止過(guò)量膽汁酸積累的效力，以及控制與膽汁淤積性肝病相關(guān)的極度瘙癢。該公司最初將專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)maralixibat用于治療兒童患者。但該公司認為，maralixibat有潛力開(kāi)發(fā)用于額外的兒童和成人患者的膽汁淤積性肝病適應癥。
Mirum注意到，maralixibat的2期臨床試驗中期分析報告顯示，與安慰劑相比，曾接受該藥物治療的ALGS患者的膽汁酸水平和極度瘙癢有所減少。Grey先生說(shuō)，在一項2b期的PFIC研究中，一部分患者對maralixibat的治療有反應，部分兒童患者不再需要進(jìn)行肝移植?；谙臓査_(kāi)展的PFIC研究，美國FDA已授予maralixibat突破性療法認定。
“此外，在一項單臂、開(kāi)放標簽2期研究中，一部分PFIC患者對maralixibat有反應，血清膽汁酸持續降低或正?；?，瘙癢減輕。這些結果促使FDA授予maralixibat突破性療法認定。這些臨床研究證明了maralixibat具有顯著(zhù)改善患者生活的潛力。”Grey先生在一份聲明中說(shuō)。Mirum打算明年在這兩個(gè)適應癥上啟動(dòng)3期試驗。
根據授權協(xié)議，夏爾將從Mirum獲得一筆未披露金額的預付款，以及該公司的股權。隨著(zhù)藥物開(kāi)發(fā)進(jìn)展的相關(guān)里程碑，夏爾還將獲得額外的里程碑付款和特許權使用費。除了maralixibat，Mirum還獲得了獨家開(kāi)發(fā)和銷(xiāo)售另一種ASBT抑制劑volixibat的權利。
Mirum Pharmaceuticals的A輪融資由New Enterprise Associates領(lǐng)投，Deerfield Management、Frazier Healthcare Partners、Novo Holdings A/S、Pappas Capital、RiverVest Venture Partners以及Rock Springs Capital參與投資。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
