今日，UroGen Pharma宣布，美國FDA授予該公司的主打候選產(chǎn)品UGN-101突破性療法認定。UroGen是一家致力于在泌尿領(lǐng)域開(kāi)發(fā)解決未滿(mǎn)足醫療需求的創(chuàng )新療法的臨床期生物醫藥公司。UGN-101是該公司研發(fā)的創(chuàng )新化學(xué)消融療法（chemoablation therapy），將用于治療低級別上尿路上皮癌（LG UTUC）。突破性療法認定將加快UGN-101的研發(fā)和審評過(guò)程，以期將藥物盡快交到患者手中。
在美國，目前大約有14500名LG UTUC患者。LG UTUC是一種在尿路細胞襯里出現的罕見(jiàn)惡性腫瘤。它經(jīng)常出現在同時(shí)患有高血壓、糖尿病、肥胖癥和代謝綜合征的老年患者中。目前標準的治療方法給患者和醫療健康系統帶來(lái)很大負擔，因為患者需要切除整個(gè)腎 臟并且可能需要切除部分輸尿管。如果有些患者的腫瘤負擔較小的話(huà)，他們可能需要重復接受內鏡腫瘤切除手術(shù)。目前還沒(méi)有藥物獲得批準治療LG UTUC，患者們急切需要一種不需要切除手術(shù)的療法。
UGN-101是UroGen公司開(kāi)發(fā)的創(chuàng )新化學(xué)消融療法，它是一種基于該公司的RTGel技術(shù)平臺配制的絲裂霉素水溶膠配方。UGN-101可以通過(guò)標準的膀胱內導管滴注到患者的病灶處，RTGel的特殊配方在室溫呈液態(tài)，但是在體溫環(huán)境下凝結成半固態(tài)。這一特性能夠保持滴注在病灶處藥物的持續釋放，讓尿路組織能夠長(cháng)期暴露在絲裂霉素的作用之下，從而使用非手術(shù)方法治療腫瘤。UGN-101已經(jīng)獲得美國FDA授予的快速通道資格和治療LG UTUC的孤兒藥資格。
本次突破性療法認定是基于UGN-101在3期臨床試驗中的中期表現。在名為OLYMPUS的3期臨床試驗中，中期數據分析表明，患者的完全緩解率達到59%，另有15%的患者達到部分緩解。UGN-101同時(shí)表現出良好的耐受性。
“我們非常高興UGN-101獲得突破性療法認定。它可能為患者提供一種侵入性顯著(zhù)減小，并且保留器官的治療選擇，”UroGen公司的首席執行官Ron Bentsur先生說(shuō)：“我們期待與FDA合作在今年晚期時(shí)候啟動(dòng)UGN-101的滾動(dòng)新藥申請（NDA），它有可能成為治療LG UTUC的一線(xiàn)藥物療法。”
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