一項最新的研究顯示，諾華公司藥物crizanlizumab可以減少鐮刀型細胞貧血癥（SCD）患者的疼痛癥狀，這也為其提交新藥申請提供了實(shí)踐證據。
日前，發(fā)表在《美國血液學(xué)雜志》上的第二階段SUSTAIN研究數據的事后分析顯示，SCD患者使用crizanlizumab治療后，有35.8％未發(fā)生血管閉塞性危象（VOC），是安慰劑組的2倍以上（16.9％）。SUSTAIN研究中的所有患者在參加研究之前的一年中至少經(jīng)歷了2次所謂的VOC，這也意味著(zhù)他們處于更高的發(fā)病風(fēng)險當中。
諾華公司稱(chēng)，試驗中沒(méi)有出現新的安全問(wèn)題，并且所有的crizanlizumab亞組和安慰劑組之間發(fā)生的治療不良事件相似。
奧古斯塔大學(xué)醫學(xué)院SCD中心主任、SUSTAIN分析的主要作者Abdullah Kutlar說(shuō)：“SCD患者將會(huì )面臨不可預測的、劇烈的疼痛，這也是該疾病的標志，同時(shí)也是該類(lèi)患者住院的主要原因。令我感到鼓舞的是，對SUSTAIN研究數據的事后分析結果發(fā)現，crizanlizumab可以大大延遲或預防這些危機的發(fā)生，從長(cháng)遠角度來(lái)看，這也可能意味著(zhù)接受治療的患者會(huì )發(fā)生更少的器官損害。”
SCD是常見(jiàn)的、危及生命的血液系統疾病，影響全世界數百萬(wàn)人。異常的鐮狀紅細胞影響小血管中的血流，這種血管閉塞導致遠端組織缺血和炎癥，其癥狀定義為急性疼痛的鐮狀細胞危象?；颊呒t細胞將發(fā)生重復的鐮狀化和進(jìn)行性溶血性貧血，甚至在亞臨床時(shí)，導致實(shí)質(zhì)性器官損傷和慢性器官損傷，引起發(fā)病率和早期死亡率顯著(zhù)增加。
crizanlizumab是一種抗P-選擇蛋白抗體，2016年諾華公司決定收購專(zhuān)注于SCD患者藥物研發(fā)的Selexys藥業(yè)，總價(jià)值高達6.65億美元，并獲得了該藥物。隨著(zhù)該藥物用于SCD第二階段數據顯示相關(guān)性疼痛危象發(fā)生了顯著(zhù)下降，收購交易得以完成。
諾華全球腫瘤業(yè)務(wù)總裁Bruno Strigini曾在一份聲明中表示：“VOC是SCD非常常見(jiàn)的并發(fā)癥，但目前可用于治療血管閉塞性疼痛危象的治療方法是非常有限的。通過(guò)這次收購，諾華能夠利用其在血液研究領(lǐng)域的領(lǐng)軍地位，為患有該種疾病的患者提供并推動(dòng)開(kāi)發(fā)潛在的、創(chuàng )新的治療方案。”
諾華曾于2017年在《新英格蘭醫學(xué)》雜志上發(fā)表了一項研究旨在評估人源抗P-選擇蛋白抗體crizanlizumab預防SCD相關(guān)疼痛的安全性和有效性文章。該雙盲、隨機化、安慰劑對照的2期臨床試驗中，198例受試者分別接受了crizanlizumab低劑量（2.5 mg/kg，n = 66）、高劑量（5 mg/kg， n = 67）或安慰劑（n = 65）靜脈注射，共14次，為期52周。同時(shí)接受或不接受羥基脲治療的患者也被納入該研究。主要終點(diǎn)為高劑量crizanlizumab組和安慰劑組SCD相關(guān)疼痛危象的每年發(fā)生率。另外，研究人員也評估了每年住院率、第一次與第二次危象發(fā)生的時(shí)間間隔、每年無(wú)并發(fā)癥危象（除急性胸部綜合征、鐮狀細胞肝 臟聚集、鐮狀細胞脾 臟聚集或陰莖異常勃起以外的其他危象）和急性胸部綜合征發(fā)生率以及患者報告的臨床結局。
結果顯示，高劑量crizanlizumab組的每年發(fā)生危象中位病例數為1.63，安慰劑組為2.98，高劑量組危象發(fā)生率降低45.3%（P=0.01）；且該組第一次與第二次危象之間的中位時(shí)間間隔明顯長(cháng)于安慰劑組（4.07 vs 1.38個(gè)月，P=0.001），發(fā)生第二次危象的中位時(shí)間也明顯延長(cháng)（10.32 vs 5.09個(gè)月，P=0.02）。高劑量組每年無(wú)并發(fā)癥危象中位發(fā)生1.08例，而安慰組為2.91例，高劑量組無(wú)并發(fā)癥危象發(fā)生率降低62.9%（P=0.02）。兩治療組10%以上的患者發(fā)生了不良事件，但安慰劑組不良事件發(fā)生率更高，是crizanlizumab組的2倍以上，主要包括關(guān)節痛、腹瀉、皮膚瘙癢、嘔吐和胸痛等。
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