在醫療大數據眾多的應用當中，真實(shí)世界研究是不可忽視的一部分。以腫瘤大數據為例，無(wú)論是美國的Flatiron，還是中國的臨床腫瘤大數據企業(yè)，真實(shí)世界研究都是一個(gè)繞不開(kāi)的話(huà)題，建立完善的基于腫瘤真實(shí)世界數據體系正在成為服務(wù)好醫生、藥企、保險公司的關(guān)鍵所在。

       近年來(lái)，國內醫療大數據領(lǐng)域發(fā)展迅速。前瞻產(chǎn)業(yè)研究院預計，預計到2020年我國健康醫療大數據行業(yè)市場(chǎng)規模將突破800億元。

       一方面，當下中國醫療大數據創(chuàng )業(yè)公司迭起，高額融資頻發(fā)。今年9月4日，醫療大數據公司柯林布瑞宣布于上半年完成6800萬(wàn)元A輪融資，本輪投資由正海資本和瑞健資本聯(lián)合領(lǐng)投，京頤股份、廣潤資本、華方資本跟投。

       7月26日，零氪科技宣布完成10億元D輪融資。此輪融資后，零氪將進(jìn)一步推動(dòng)產(chǎn)業(yè)資源整合，完善互聯(lián)網(wǎng)醫院、鄰客智慧藥房（DTP藥房）及醫療保險支付等業(yè)務(wù)上的布局。

       6月6日，醫療大數據服務(wù)商浙江扁鵲完成5500萬(wàn)人民幣戰略融資，投資方為阿里健康。

       4月17日，醫療大數據企業(yè)思派網(wǎng)絡(luò )在2018年初已經(jīng)完成了數千萬(wàn)美元的C輪融資，本輪融資由IDG 領(lǐng)投。本輪融資后，思派網(wǎng)絡(luò )將繼續提升醫療大數據的質(zhì)量與完整性，擴大線(xiàn)下支點(diǎn)，并進(jìn)一步拓展公司與醫院、藥企、保險企業(yè)的合作。

       另一方面在創(chuàng )業(yè)公司被資本所關(guān)注的同時(shí)，一些上市公司也已經(jīng)開(kāi)始通過(guò)醫療大數據實(shí)現變現。2017年12月，創(chuàng )業(yè)軟件發(fā)布公告顯示：公司中標福建醫科大學(xué)附屬協(xié)和醫院“醫療大數據挖掘分析平臺”項目，中標金額1315 萬(wàn)元，項目建設期為12 個(gè)月。

       實(shí)際上，無(wú)論是創(chuàng )業(yè)公司還是已然成熟的上市公司，其布局大多已經(jīng)覆蓋了從醫療數據的清理分析、醫學(xué)自然語(yǔ)言處理，到病歷的結構化處理、利用AI輔助診療產(chǎn)品落地等方方面面。

       而在醫療大數據眾多的應用當中，真實(shí)世界研究（RWE）是不可忽視的一部分。以腫瘤大數據為例，無(wú)論是美國的Flatiron，還是中國的臨床腫瘤大數據企業(yè)，真實(shí)世界研究都是一個(gè)繞不開(kāi)的話(huà)題，建立完善的基于腫瘤真實(shí)世界數據體系正在成為服務(wù)好醫生、藥企、保險公司的關(guān)鍵所在。

       值得注意的是，中國在真實(shí)世界研究方面發(fā)展較晚，與歐美國家上存在一定的差距，且目前還存在如數據標準化程度低等問(wèn)題。但是隨著(zhù)醫療數據積累、大數據技術(shù)發(fā)展，以及政策支持等多方面原因的推動(dòng)，中國在真實(shí)世界研究方面與歐美國家的差距正在不斷縮小。

       貫穿新藥研發(fā)、上市全流程

       “近年來(lái)，真實(shí)世界研究開(kāi)始越來(lái)越受到醫療界的關(guān)注和重視，比如，FDA就曾于2017年發(fā)布《采用真實(shí)世界證據支持醫療器械的法規的決策》（Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices），該指南明確了FDA對真實(shí)世界證據用于醫療器械審評的態(tài)度。”在2018醫學(xué)事務(wù)領(lǐng)導人高峰論壇上，輝瑞制藥有限公司大中華區副總裁，醫學(xué)部負責人谷成明表示，首先目前醫學(xué)相關(guān)的數據量在增加。其次，醫療大數據的質(zhì)量也在提高。第三，收集處理醫療大數據的方法增加，一些醫療大數據公司的出現使得大量的非結構化數據變成結構化數據，從而被使用分析。最后，醫療大數據的應用也開(kāi)始普遍起來(lái)，行業(yè)也逐漸認識到了真實(shí)世界研究的重要性。

       在FDA的指南中，對“真實(shí)世界數據”的定義強調了兩個(gè)點(diǎn)：1.定期收集（routinely collected）；2.數據來(lái)源多樣（from a variety of sources）。

       中國對真實(shí)世界數據研究和立法規制的進(jìn)程也在加快。據了解，本次高峰論壇上，組委會(huì )還發(fā)布了《真實(shí)世界研究實(shí)踐專(zhuān)家共識》，從國內外真實(shí)世界研究現狀等基本問(wèn)題談起，探索了真實(shí)世界研究目前存在的誤區、流程、應用場(chǎng)景等問(wèn)題。

       事實(shí)上，在全球范圍，真實(shí)世界證據對于監管、醫療及藥企的價(jià)值已日益凸顯，而醫療大數據的價(jià)值則集中表現在對真實(shí)世界研究的證據支持上。

       具體來(lái)說(shuō)，真實(shí)世界研究起源于實(shí)用性臨床試驗，最早應用于藥物流行病學(xué)范圍，具體是指在較大的數據樣本量（覆蓋具有代表性的更廣大受試人群）的基礎上，在真實(shí)醫療過(guò)程中，根據患者的實(shí)際病情和意愿非隨機選擇治療措施，開(kāi)展長(cháng)期評價(jià)，并注重有意義的結局治療，在廣泛真實(shí)醫療過(guò)程中評價(jià)干預措施的外部有效性和安全性。

       目前，真實(shí)世界研究所涉及到的數據主要包括：醫療從業(yè)者提供的電子醫療檔案、健康檔案、臨床測試結果、臨床評估記錄；來(lái)自于患者社交網(wǎng)絡(luò )的行為數據以及患者提供的結果研究數據；可穿戴設備收集的日常行為數據；醫藥企業(yè)提供的市場(chǎng)營(yíng)銷(xiāo)數據、醫療數據、研發(fā)數據；醫保機構持有的報銷(xiāo)數據；政府管理機關(guān)制定的政策和規范數據等。

       此前，隨機對照試驗被業(yè)內視為藥物臨床試驗的“金標準”，但是其具有外部真實(shí)性卻較差，無(wú)法確定在真實(shí)臨床實(shí)踐中的可推廣性，高度選擇人群、高費用、高度內部一致性，研究觀(guān)察時(shí)間短、樣本量一般較小、真實(shí)世界代表性小等問(wèn)題。而“真實(shí)世界數據可以解決過(guò)去RCT不能夠解決的問(wèn)題。”谷成明說(shuō)到。

       零氪科技聯(lián)合創(chuàng )始人、首席臨床運營(yíng)官李麗平也提到了真實(shí)世界研究在藥企所發(fā)揮的重要作用。她表示，“真實(shí)世界研究貫穿了新藥研發(fā)、藥品上市及上市后的各個(gè)階段。比如，在藥品研發(fā)的實(shí)驗室階段，真實(shí)世界研究可以發(fā)現藥物的新靶點(diǎn)；在臨床階段，可以通過(guò)真實(shí)世界研究去挖掘市場(chǎng)前景，幫助更快地招募符合入組標準的患者等等。”

       “真實(shí)世界研究可以通過(guò)前瞻性或者回顧性的設計來(lái)了解藥物在真實(shí)世界中的長(cháng)期安全性、有效性及患者依從性；并結合收集真實(shí)世界的成本數據進(jìn)行成本效果研究來(lái)證明藥物的價(jià)值；也可以納入更復雜的、患有多種疾病的患者亞組人群研究在不同亞組人群的效果差異；甚至利用真實(shí)世界證據進(jìn)行擴大適應癥的申請和批準。”醫療大數據公司HLT Pharma 總裁何直也對健康點(diǎn)說(shuō)到。

       變現：藥企是主要支付方

       正因為真實(shí)世界研究在為藥企的新藥研發(fā)等發(fā)揮了不可忽視的作用，一些醫療大數據公司才能夠以自身的數據、技術(shù)為基礎，為藥企提供相應的服務(wù)。

       “我們現在有30多個(gè)項目是為藥企做的，包括國內的和國外的，中藥的和西藥的。”零氪科技COO丁利華告訴健康點(diǎn)，從項目數量上來(lái)看，零氪科技服務(wù)的國內藥企更多，但是從創(chuàng )新性來(lái)看，還是國外的藥企更強些。目前，阿斯利康、羅氏、輝瑞、諾華等都與零氪有合作。

       今年初獲得數千萬(wàn)美元C 輪融資的醫療大數據企業(yè)思派網(wǎng)絡(luò )也將藥企視為重要的合作伙伴。此前，其曾在C 輪融資發(fā)布期間表示，目前公司已經(jīng)形成SMO（臨床試驗現場(chǎng)管理）、RWE（真實(shí)世界研究）、DTP（腫瘤專(zhuān)業(yè)藥房）、PPO（腫瘤優(yōu)選專(zhuān)家網(wǎng)絡(luò )）四個(gè)業(yè)務(wù)板塊，建立了臨床腫瘤數據和臨床腫瘤醫學(xué)業(yè)務(wù)（SMO+RWE）、醫療業(yè)務(wù)（DTP+PPO）之間的閉環(huán)，為患者、醫生、藥企、保險公司提供一站式解決方案。據透露，2017年思派網(wǎng)絡(luò )已經(jīng)實(shí)現1億元左右的營(yíng)收，預計今年收入將達到8億元左右。

       藥企為何愿意為真實(shí)世界研究買(mǎi)單？一方面，何直提到，“真實(shí)世界研究能夠為新藥創(chuàng )新顯著(zhù)減少研發(fā)時(shí)間和加快上市步伐。”另一方面，按照傳統的隨機對照試驗，一個(gè)新藥上市前需要大批的實(shí)驗人員入組，成本極高。相比之下，真實(shí)世界研究的前期成本由醫療大數據公司承擔，藥企要承擔的成本更低，藥品的轉化率也更高。對此，零氪科技創(chuàng )始人、CEO 張天澤告訴健康點(diǎn)，真實(shí)世界研究前期在數據、技術(shù)方面的投入就像是修路，如果只服務(wù)一家藥企，那這個(gè)成本是很難被收回的，但是如果行業(yè)30%的企業(yè)都為它付費，成本很快就會(huì )被收回來(lái)。

       落地難：數據不規范

       “目前的差距主要存在于中國的真實(shí)世界數據標準化程度低，這主要是由于中國的醫療服務(wù)機構的電子化系統各自為營(yíng)，缺乏統一有效可用于分析的全國性疾病數據庫。”何直告訴健康點(diǎn)，即便目前醫療大數據和真實(shí)世界研究在中國發(fā)展火熱，但與美國等相關(guān)行業(yè)發(fā)展較早的國家相比，中國仍落于人后。

       零氪科技首席醫學(xué)官楊海英也認為這種落后主要源于“醫療臨床大數據規范化和標準化的缺乏。”她提到，一是數據來(lái)源本身，各醫院對病例的書(shū)寫(xiě)規范不同，收集的數據規范也就不同。二是數據處理能力。由于醫院的特殊性質(zhì)，內部并未有專(zhuān)業(yè)的技術(shù)團隊進(jìn)行數據處理。”

       而HLT Pharma、零氪科技、思派網(wǎng)絡(luò )等公司就致力于解決這類(lèi)問(wèn)題，建立技術(shù)平臺，進(jìn)行標準化等數據深度處理，建立了科學(xué)大數據處理體系，快速清洗、整合可供綜合應用的疾病信息模型。

       對于目前中國所面臨的醫療大數據不規范難題，何直表示“數據難題并不是中國特有的，其實(shí)也是其他甚至包括一些信息電子化程度發(fā)達國家在內的醫療大數據研究和建設中能夠遇到的問(wèn)題。”他表示，“我們需要建立技術(shù)平臺，進(jìn)行標準化等數據深度處理，并進(jìn)行深度數據清理。HLT Pharma也正基于多方位的和政府、醫院、專(zhuān)家的合作，利用我們新一代數據智能處理技術(shù)，建立科學(xué)的大數據處理體系和嚴格的質(zhì)量控制流程。”