諾華（Novartis）日前公布了其針對鐮刀型細胞貧血癥（SCD）的新藥crizanlizumab（SEG101）在2期臨床試驗的積極事后分析數據。這一在科學(xué)期刊《American Journal of Hematology》上發(fā)表的數據顯示，crizanlizumab顯著(zhù)降低SCD患者中血管阻塞危機（vaso-occlusive crisis，VOC）的發(fā)病率，表現出它在預防伴隨SCD產(chǎn)生的VOC方面的巨大潛力。
SCD是由于編碼血紅蛋白β鏈的基因突變引起的遺傳性血液疾病，會(huì )引起患者體內血紅細胞變成鐮刀狀，且不再具有彈性，導致毛細血管和小血管堵塞。SCD患者由于血液無(wú)法順暢流向器官，從5-6個(gè)月的嬰兒期開(kāi)始便會(huì )產(chǎn)生不可預知和反復發(fā)作的嚴重疼痛，嚴重影響生理和心理健康，甚至可能導致殘疾。VOC是發(fā)生在SCD患者身上最常見(jiàn)的并發(fā)癥之一，也是使患者不得不去醫院就醫的主要原因。它通常由于多細胞粘附造成血管阻塞和嚴重疼痛，甚至導致中風(fēng)或器官損壞和衰竭。到目前為止，針對VOC的療法非常有限。因此，患者們急需一款有效的SCD療法來(lái)幫助他們減輕VOC帶來(lái)的折磨。
Crizanlizumab是一款在研的人源抗P選擇素單克隆抗體，有望幫助SCD患者預防VOC。P選擇素是造成VOC的主要因素之一，crizanlizumab可以與血管內皮細胞表面的P選擇素結合，阻止其產(chǎn)生致病反應。Crizanlizumab的2期試驗SUSTAIN是一項全球范圍多中心的隨機安慰劑對照雙盲試驗，為期12個(gè)月，旨在評估crizanlizumab針對產(chǎn)生VOC的SCD患者在有或沒(méi)有羥基脲伴隨療法的不同情況下的安全性及療效。
本次公布的事后分析數據評估了包含132名患者在內的為期52周的試驗數據。在132名患者中，67人隨機接受了5 mg/kg的crizanlizumab，另外65人接受了安慰劑治療。所有參與試驗的患者在前一年都經(jīng)歷過(guò)2-10次VOC，其中62.9%（n=83）經(jīng)歷過(guò)2-4次，而37.1%（n=49）經(jīng)歷過(guò)5-10次。除此之外，參加SUSTAIN試驗的大部分患者都具有SCD中最常見(jiàn)的純合性鐮狀突變（HbSS）（n=94; 71.2%）。試驗結果顯示，不管是之前經(jīng)歷過(guò)2-4次或5-10次VOC、還是具有HbSS基因型的SCD患者，在接受了crizanlizumab后，VOC出現的次數都顯著(zhù)下降?？傮w來(lái)說(shuō)，接受crizanlizumab治療的患者中35.8%在試驗過(guò)程中未出現VOC，是安慰劑組（16.9%）的兩倍以上。
“VOC對于SCD患者來(lái)說(shuō)是一種嚴重且不可預測的危險，它迫使他們不得不入院接受治療，”佐治亞州奧古斯塔大學(xué)下屬的佐治亞醫學(xué)院SCD中心主任Abdullah Kutlar博士說(shuō)：“本次獲得的事后分析數據給與我們極大的鼓舞，這意味著(zhù)crizanlizumab有望推遲或預防VOC，從長(cháng)遠角度來(lái)看會(huì )減少器官受到的損傷。”
諾華計劃將于2019年向FDA提交crizanlizumab的審批申請。
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