日前，英國國立健康與臨床優(yōu)化研究所(NICE)最終評估決定推薦輝瑞Mylotarg與化療聯(lián)合使用，用于治療以前未治療的、全新CD33陽(yáng)性的急性髓細胞白血病。
NICE此次發(fā)布的最終評估決定將支持Mylotarg與柔紅霉素和阿糖胞苷聯(lián)合用于未治療的15歲及以上的人群具有良好的、中等或未知的細胞遺傳學(xué)特性的CD33陽(yáng)性急性髓細胞白血病患者（急性早幼粒細胞白血病除外）。
Mylotarg是一款抗體藥物偶聯(lián)物（ADC），含有可以靶向CD33的單克隆抗體和與之連接的細胞毒素卡其霉素（calicheamicin）。CD33是一種在成髓細胞表面表達的抗原，在多達90%的AML患者中都存在。當Mylotarg與CD33抗原結合時(shí)，它可以被吸收進(jìn)細胞，然后在癌細胞內釋放卡其霉素將其殺死。
此前NICE發(fā)布的指南草案僅推薦Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）用于有利或未知細胞遺傳學(xué)的患者，但不適用于具有中間細胞遺傳學(xué)的患者，要知道這種疾病中的該類(lèi)型患者占了65％，也就意味著(zhù)大部分的患者無(wú)法獲得該藥物的治療。該藥物的臨床試驗結果顯示81％的服用該藥物的患者達到緩解。
Mylotarg治療2017年獲得了美國FDA的批準，用于治療表達CD33抗原的新診斷急性骨髓性白血?。ˋML）的成人患者。FDA同時(shí)也批準該藥物用于治療2歲及以上的CD33陽(yáng)性AML患者，這些患者經(jīng)歷復發(fā)或對初始治療沒(méi)有響應。值得一提的是，Mylotarg是首款包括兒童AML適應癥的藥物，也是唯一一款靶向CD33的AML治療方法。在今年5月獲得了歐洲的批準。
在271例新診斷的CD33陽(yáng)性AML患者的隨機接受Mylotarg與柔紅霉素和阿糖胞苷聯(lián)合治療或接受柔紅霉素和阿糖胞苷的未經(jīng)Mylotarg的試驗中，研究了Mylotarg與成人化療相結合的不受威脅性和有效性。試驗測量了“無(wú)事件生存”，或病人從開(kāi)始試用之日起沒(méi)有發(fā)生并發(fā)癥的時(shí)間長(cháng)短，包括未能治療，疾病復發(fā)或死亡。接受Mylotarg聯(lián)合化療的患者比單獨接受化療的患者更長(cháng)而沒(méi)有并發(fā)癥（中位數，無(wú)事件存活17.3個(gè)月vs. 9.5個(gè)月）。
在兩項獨立試驗中研究了Mylotarg作為獨立治療的不受威脅性和有效性。前列次試驗包括237例新診斷的AML患者，不能耐受或選擇不接受強化療?；颊唠S機接受Mylotarg治療或權威支持治療。該試驗測量了“總體生存”，或患者自開(kāi)始試用之日起存活多長(cháng)時(shí)間。接受Mylotarg的患者比只接受權威支持治療的患者生存時(shí)間更長(cháng)（中位數總體生存期4.9個(gè)月vs 3.6個(gè)月）。第二次試驗是一項單臂研究，其中包括57例經(jīng)歷一次復發(fā)的CD33陽(yáng)性AML患者?；颊呓邮芰藛我化煶痰腗ylotarg。該試驗測量了多少患者達到完全緩解。在Mylotarg治療后，26％的患者完全緩解，持續了11.6個(gè)月。
輝瑞英國腫瘤學(xué)主管Craig Eagle說(shuō)，“我們非常欣喜NICE最終決定向符合條件的急性髓細胞白血病患者推薦使用gemtuzumab ozogamicin。輝瑞將與急性髓細胞白血病患者一起努力，以確保英國患者能夠獲得適當的治療選擇，這種重要的、可能改變生命的藥物為英格蘭和威爾士的急性髓細胞白血病患者提供了新的治療希望。”
諾丁漢大學(xué)醫院信托中心臨床血液學(xué)中心的血液學(xué)家Nigel Russell教授說(shuō)：“與標準治療相比，Gemtuzumab ozogamicin是一種標準化療的靶向治療，可延長(cháng)藥物起效的時(shí)間。它為符合條件的急性髓細胞白血病患者的治療選擇提供了有利的補充，并且能夠確保一些病情嚴重的血液腫瘤患者能夠獲得適當的治療，對于以實(shí)現病情的長(cháng)期、完全緩解邁出了至關(guān)重要的一步。”
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