今日，Ionis Pharmaceuticals和其下屬公司Akcea Therapeutics聯(lián)合宣布，美國FDA批準雙方聯(lián)合開(kāi)發(fā)的反義寡核苷酸藥物Tegsedi（inotersen）上市，用于治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）患者的多發(fā)性神經(jīng)?。╬olyneuropathy）。目前，Tegsedi已經(jīng)在美國、歐盟和加拿大獲得批準。
hATTR是一種致命的進(jìn)行性遺傳病，它是由于患者體內轉甲狀腺素蛋白（TTR）折疊異常，導致淀粉樣TTR在身體的各種組織和器官中沉積而造成的。TTR沉積的組織包括外周神經(jīng)、心臟、腸道，眼睛，腎 臟，中樞神經(jīng)系統，甲狀腺和骨髓。TTR在這些組織和器官中的沉積造成多種感覺(jué)，運動(dòng)和植物性功能異常，最終會(huì )導致患者在癥狀出現后3-5年內去世。據估計，世界上有大約5萬(wàn)名hATTR患者，他們目前的治療選擇非常有限。
Tegsedi是一種抑制人類(lèi)TTR合成的反義寡核苷酸藥物，它通過(guò)與編碼TTR蛋白的mRNA相結合，能夠導致mRNA的降解，從而降低TTR蛋白（野生型和突變型）的水平。它是一種每周一次的皮下注射針劑，患者在家中就可以自我給藥。
這一批準是基于Tegsedi在名為NEURO-TTR的隨機，雙盲，含安慰劑對照的國際3期臨床試驗中的表現。在這項臨床研究中，172名表現出多發(fā)性神經(jīng)病癥狀的hATTR患者以2:1的比例接受了Tegsedi或安慰劑的治療。研究人員使用mNIS+7和Norfolk QOL-DN量表對患者的神經(jīng)功能和生活質(zhì)量進(jìn)行了檢測。試驗結果表明，Tegsedi達到了試驗的共同主要終點(diǎn)，顯著(zhù)改善了患者的mNIS+7和Norfolk QOL-DN評分。同時(shí)，Tegsedi療法顯著(zhù)降低患者體內的TTR水平，無(wú)論患者攜帶哪種基因突變或處于疾病發(fā)展的什么階段，Tegsedi療法可以將血清中TTR蛋白的水平平均降低79%。
“Tegsedi是第一款也是唯一一款能夠大幅度降低TTR蛋白水平的靶向RNA的療法?；颊呖梢酝ㄟ^(guò)每周一次的皮下注射就可以有效治療hATTR造成的多發(fā)性神經(jīng)病。我們相信Tegsedi的這些特征讓它成為很多患者的優(yōu)秀選擇。 它能夠自我施藥的特點(diǎn)給與患者更大的靈活性，讓他們可以選擇合適的時(shí)間接受治療。這可能改變這一進(jìn)行性失能疾病的治療和護理方式，”Akcea公司首席執行官Paula Soteropoulos女士說(shuō)：“我們將致力于為接受Tegsedi治療的患者提供綜合性的治療經(jīng)歷，我們將確保需要這一療法的患者能夠獲得它，并且將提供個(gè)體化的協(xié)助項目，讓患者能夠按照自己的需求接受治療。”
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