武漢科技大學(xué)青年教師、湖北省“楚天學(xué)子”姚凱運用干細胞療法,讓先天性眼盲的小鼠首次見(jiàn)到了光明。這一研究成果8月底發(fā)表在國際期刊《自然》上,立即引起關(guān)注。
人類(lèi)和哺乳動(dòng)物眼體里的感光神經(jīng)細胞一旦死亡,無(wú)法自主再生,結果就是失明。全球有上億人因患神經(jīng)退行性疾病而造成視力損傷致盲,還有數十萬(wàn)先天性失明者終身生活在漆黑里,臨床上尚無(wú)有效的治療手段。
姚凱結合干細胞與基因療法,歷時(shí)5年開(kāi)發(fā)出“兩步法”的對策,先培育出攜帶轉基因的有效、無(wú)毒的病毒,注入先天性眼盲的小鼠眼睛里,激活Müller細胞(視網(wǎng)膜內的神經(jīng)膠質(zhì)細胞,負責支持、滋養周?chē)纳窠?jīng)元),再從10萬(wàn)種以上的蛋白質(zhì)中挑選出所需的3種促進(jìn)神經(jīng)元分化的轉錄因子,不斷調整病毒的劑量和優(yōu)化時(shí)間間隔,成功地喚醒了Müller細胞的神經(jīng)元再生機制。
姚凱說(shuō),通過(guò)對小鼠的大腦活動(dòng)測量結果證實(shí),這些新生神經(jīng)元成功地整合到視覺(jué)通路中,并將光信號傳遞給了大腦視覺(jué)皮層,先天性眼盲的小鼠產(chǎn)生了視覺(jué)反應。
多位國際眼科專(zhuān)家均表示,此項研究為基因治療和干細胞治療領(lǐng)域內的突破性成果,特別是在利用內源性干細胞治療遺傳性疾病方面做出了創(chuàng )造性發(fā)展。
“這項成果已經(jīng)在神經(jīng)生物學(xué)領(lǐng)域走得非常遠了。”《自然》雜志兩位評委高度評價(jià)這一研究成果:“這項工作極其重要,把Müller細胞誘導為新的神經(jīng)細胞,以前在哺乳動(dòng)物中從未發(fā)生過(guò)。”
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