近日，Amicus Therapeutics公司通過(guò)收購Celenex公司簽署了最終協(xié)議來(lái)獲得在全國兒童醫院（美國）許可的10個(gè)基因療法項目。這些項目計劃由全國兒童醫院和俄亥俄州立大學(xué)研究所的基因治療中心開(kāi)發(fā)。Celenex是全國兒童醫院的分支機構。
根據該交易條款，Amicus公司將以現金支付1億美元預付款。Celenex股東們有資格獲得高達1500萬(wàn)美元的發(fā)展里程碑和2.62億美元的注冊申報和批準里程碑。Amicus表示，在未來(lái)四年的里程碑付款中，預計不會(huì )超過(guò)7500萬(wàn)美元。
所有的項目都是關(guān)于神經(jīng)系統溶酶體貯積癥。其中3個(gè)主要項目針對貝敦氏癥(Batten Disease)，分別是CLN6、CLN3和CLN8。Batten病也被稱(chēng)為神經(jīng)元蠟樣脂褐質(zhì)沉積癥（NCL），一種罕見(jiàn)且危及生命的疾病。
Amicus董事長(cháng)兼首席執行官John F. Crowley在一份聲明中說(shuō)，“這些基因療法項目的許可和收購提供了一個(gè)很好的機會(huì )，可以改變成千上萬(wàn)患有一些破壞性的溶酶體貯積癥的兒童生活，目前幾乎沒(méi)有治療選擇。Drs Brian Kaspar和Kathrin Meyer在全國兒童醫院的開(kāi)創(chuàng )性工作，以及俄亥俄州立大學(xué)的教授A(yíng)rthur Burghes博士，他們在在這些項目上的付出已經(jīng)獲得了非常強而且一致性的臨床前研究結果，目前在CLN6 Batten疾病中，這些鼓勵了孩子們中早期的研究結果。”
該交易中所收購的所有10個(gè)項目都采用了鞘內給藥。該方法利用AAV載體技術(shù)，該技術(shù)已成功用于其他罕見(jiàn)的中樞神經(jīng)系統（CNS）適應癥，例如脊髓性肌萎縮癥（SMA）。10個(gè)項目中有2項已進(jìn)入人體臨床試驗階段。Amicus公司當前銷(xiāo)售Galafold來(lái)治療法布瑞氏癥（Fabry disease），目前其正在開(kāi)發(fā)針對龐貝氏癥（Pompe disease）的第二種療法。此次收購顯著(zhù)地擴大了公司的管道藥物，將重點(diǎn)從穩定但未治愈溶酶體貯積癥的藥物轉移到具有潛在的治療方法上。
STAT寫(xiě)道，“在這些新收購的基因療法中，有一種就是針對Batten病的CLN6突變形式。好萊塢電影制片人Gordon Gray和他的妻子Kristen的兩個(gè)女兒天生就患有這種形式的Batten癥狀。為此Gray夫婦組建了一個(gè)科學(xué)基金會(huì )，后來(lái)共同創(chuàng )立了Celenex，作為一種方式來(lái)為女兒和患有這種疾病的人找到治療方法。”Gordon Gray最出名的是他在因他的電影作品《心靈投手》、《一代驕馬》和《萬(wàn)夫莫敵》而被大眾所熟知。
Crowley說(shuō)到，“Gray夫婦竭盡全力與這些研究人員合作，為他們的女兒以及當前數千人來(lái)推進(jìn)這些可能挽救生命的藥物。我很榮幸他們和他們的研究團隊選擇將這10個(gè)項目委托給Amicus公司充滿(mǎn)激情的科學(xué)家和企業(yè)家團隊。對Amicus公司進(jìn)軍基因治療，我想不出更好的進(jìn)入基礎框架。”
針對Batten病，BioMarin制藥公司供應的Brineura是一種兒童CLN2型Batten病的治療藥物；Abeona Therapeutics公司也正在開(kāi)發(fā)CLN1型Batten的基因療法藥物。
Kathrin Meyer在一份聲明中說(shuō)，“迄今為止我們在CLN6、CLN3和CLN8中所看到的臨床前概念驗證進(jìn)一步支持了我們在全國兒童醫院CNS遺傳病中開(kāi)發(fā)的AAV載體的適用性。我堅信Amicus是推進(jìn)這些項目的的科學(xué)及臨床合作伙伴，并期待與Amicus團隊積極合作開(kāi)發(fā)這些重要的潛在療法，并盡快讓盡可能多的孩子們接觸到他們的療法。這些療法真的有可能改變他們的生活。”
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