Zogenix是一家專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)中樞神經(jīng)系統疾病療法的醫藥公司。近日，Zogenix宣布其在研藥物ZX008（低劑量鹽酸**）治療Lennox-Gastaut綜合征（LGS）的2期研究結果，發(fā)表在最近一期《Epilepsia》期刊上。試驗結果顯示，在大多數LGS患者中，ZX008可導致癲癇發(fā)作頻率持續的，臨床上有意義的減少。
LGS的發(fā)病通常發(fā)生在3至5歲之間，有多種病因，包括腦畸形，嚴重頭部損傷，中樞神經(jīng)系統感染，遺傳性神經(jīng)退行性，或代謝性病癥。而在多達30%的患者中無(wú)法找到原因。美國約有3萬(wàn)成人和兒童LGS患者，18歲以下兒童患者在14500到18500名之間。大多數LGS兒童出現一定程度的智力障礙，發(fā)育遲緩和異常行為。LGS患者通常具有多種癲癇發(fā)作類(lèi)型，其中包括痙攣性癲癇發(fā)作，這導致他們經(jīng)常摔倒和受傷。對抗癲癇藥物（AEDs）產(chǎn)生抗性在LGS患者中很常見(jiàn)。他們需要新型AEDs有效管理癲癇發(fā)作。
ZX008的已知抗癲癇發(fā)作機制主要是通過(guò)調節血清素系統。然而最新的作用機制研究結果顯示，除了在血清素上的作用以外，ZX008也調節sigma-1受體的活性。ZX008是這個(gè)受體的正向別構調節劑。最近文獻表明，sigma-1受體激活可減輕動(dòng)物模型的抽搐發(fā)作。此前，ZX008曾被FDA和歐洲藥品管理局授予孤兒藥資格，用于治療LGS。ZX008現在北美，歐洲和澳大利亞等地進(jìn)行3期試驗。
此次報導的是一項單中心、開(kāi)放標簽、劑量試驗的2期試驗，包括為期20周的核心研究，以及針對緩解明顯患者的額外延期研究（長(cháng)達15個(gè)月）。LGS患者的起始劑量是0.2 mg/kg/天。緩解明顯的患者（在4周內，痙攣性癲癇發(fā)作頻率減少大于50%）維持他們的有效劑量，而其他沒(méi)有緩解的患者按每4周0.2 mg/kg增加劑量，直到0.8 mg/kg/天。
13名難治性L(fǎng)GS患者參與了核心研究，他們的基線(xiàn)中位數癲癇發(fā)作頻率為每月61次（范圍：21-1360次），并且具有多種癲癇發(fā)作類(lèi)型。此前，患者經(jīng)歷過(guò)抗癲癇治療失敗次數的中位數為五次（范圍：3-7）。
在核心研究期間，患者的中位痙攣性癲癇發(fā)作頻率減少了53%。62%的患者痙攣性癲癇發(fā)作頻率至少降低了50%，其中23%的患者降低至少75%。在9名患者參與的15個(gè)月的延期研究中，與基線(xiàn)相比，在整個(gè)治療期間，患者的中位痙攣性癲癇發(fā)作頻率減少了58%。67%的患者痙攣性癲癇發(fā)作頻率至少降低了50%，其中33%的患者降低至少75%。ZX008同時(shí)顯示出良好的安全性和耐受性。
Zogenix執行副總裁兼首席醫學(xué)官Bradley S. Galer博士說(shuō)：“這項研究引人注目的試驗結果，將支持全球3期關(guān)鍵性試驗的開(kāi)展，以期進(jìn)一步評估ZX008治療LGS相關(guān)的癲癇發(fā)作的有效性和安全性。Zogenix感到特別滿(mǎn)意的是，鑒于這些患者的高度難治性，ZX008展示出的控制癲癇發(fā)作的長(cháng)期穩定性。我們相信這些數據的發(fā)表凸顯了這些研究結果重要性，特別是對于那些醫療需求未被滿(mǎn)足的LGS患者群體。”
Zogenix是一家專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)中樞神經(jīng)系統疾病療法的醫藥公司。近日，Zogenix宣布其在研藥物ZX008（低劑量鹽酸**）治療Lennox-Gastaut綜合征（LGS）的2期研究結果，發(fā)表在最近一期《Epilepsia》期刊上。試驗結果顯示，在大多數LGS患者中，ZX008可導致癲癇發(fā)作頻率持續的，臨床上有意義的減少。
LGS的發(fā)病通常發(fā)生在3至5歲之間，有多種病因，包括腦畸形，嚴重頭部損傷，中樞神經(jīng)系統感染，遺傳性神經(jīng)退行性，或代謝性病癥。而在多達30%的患者中無(wú)法找到原因。美國約有3萬(wàn)成人和兒童LGS患者，18歲以下兒童患者在14500到18500名之間。大多數LGS兒童出現一定程度的智力障礙，發(fā)育遲緩和異常行為。LGS患者通常具有多種癲癇發(fā)作類(lèi)型，其中包括痙攣性癲癇發(fā)作，這導致他們經(jīng)常摔倒和受傷。對抗癲癇藥物（AEDs）產(chǎn)生抗性在LGS患者中很常見(jiàn)。他們需要新型AEDs有效管理癲癇發(fā)作。
ZX008的已知抗癲癇發(fā)作機制主要是通過(guò)調節血清素系統。然而最新的作用機制研究結果顯示，除了在血清素上的作用以外，ZX008也調節sigma-1受體的活性。ZX008是這個(gè)受體的正向別構調節劑。最近文獻表明，sigma-1受體激活可減輕動(dòng)物模型的抽搐發(fā)作。此前，ZX008曾被FDA和歐洲藥品管理局授予孤兒藥資格，用于治療LGS。ZX008現在北美，歐洲和澳大利亞等地進(jìn)行3期試驗。
此次報導的是一項單中心、開(kāi)放標簽、劑量試驗的2期試驗，包括為期20周的核心研究，以及針對緩解明顯患者的額外延期研究（長(cháng)達15個(gè)月）。LGS患者的起始劑量是0.2 mg/kg/天。緩解明顯的患者（在4周內，痙攣性癲癇發(fā)作頻率減少大于50%）維持他們的有效劑量，而其他沒(méi)有緩解的患者按每4周0.2 mg/kg增加劑量，直到0.8 mg/kg/天。
13名難治性L(fǎng)GS患者參與了核心研究，他們的基線(xiàn)中位數癲癇發(fā)作頻率為每月61次（范圍：21-1360次），并且具有多種癲癇發(fā)作類(lèi)型。此前，患者經(jīng)歷過(guò)抗癲癇治療失敗次數的中位數為五次（范圍：3-7）。
在核心研究期間，患者的中位痙攣性癲癇發(fā)作頻率減少了53%。62%的患者痙攣性癲癇發(fā)作頻率至少降低了50%，其中23%的患者降低至少75%。在9名患者參與的15個(gè)月的延期研究中，與基線(xiàn)相比，在整個(gè)治療期間，患者的中位痙攣性癲癇發(fā)作頻率減少了58%。67%的患者痙攣性癲癇發(fā)作頻率至少降低了50%，其中33%的患者降低至少75%。ZX008同時(shí)顯示出良好的安全性和耐受性。
Zogenix執行副總裁兼首席醫學(xué)官Bradley S. Galer博士說(shuō)：“這項研究引人注目的試驗結果，將支持全球3期關(guān)鍵性試驗的開(kāi)展，以期進(jìn)一步評估ZX008治療LGS相關(guān)的癲癇發(fā)作的有效性和安全性。Zogenix感到特別滿(mǎn)意的是，鑒于這些患者的高度難治性，ZX008展示出的控制癲癇發(fā)作的長(cháng)期穩定性。我們相信這些數據的發(fā)表凸顯了這些研究結果重要性，特別是對于那些醫療需求未被滿(mǎn)足的LGS患者群體。”
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