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CPHI制藥在線(xiàn) 資訊 Cell:對抗白血病40年,救命藥終于觸手可及

Cell:對抗白血病40年,救命藥終于觸手可及

來(lái)源:生物探索
  2018-08-29
8月23日,發(fā)表在《Cell》雜志題為“Small Molecules Co-targeting CKIα and the Transcriptional Kinases CDK7/9 Control AML in Preclinical Models”的這項研究中,來(lái)自耶路撒冷希伯來(lái)大學(xué)醫學(xué)院的Yinon Ben-Neriah教授和他的研究小組已經(jīng)開(kāi)發(fā)出一種新的生物藥物,數據顯示對患有急性白血病的實(shí)驗小鼠的治愈率為50 %。

       8月23日,發(fā)表在《Cell》雜志題為“Small Molecules Co-targeting CKIα and the Transcriptional Kinases CDK7/9 Control AML in Preclinical Models”的這項研究中,來(lái)自耶路撒冷希伯來(lái)大學(xué)醫學(xué)院的Yinon Ben-Neriah教授和他的研究小組已經(jīng)開(kāi)發(fā)出一種新的生物藥物,數據顯示對患有急性白血病的實(shí)驗小鼠的治愈率為50 %。

       白血病可以產(chǎn)生多種(高量表達)蛋白質(zhì),后者聚在一起為白血病細胞提供快速生長(cháng)和逃避化療死亡威脅的保護力。

       迄今為止,大多數用于治療白血病的生物癌癥藥物僅針對個(gè)別白血病細胞蛋白。然而,在“靶向治療”過(guò)程當中,白血病細胞會(huì )迅速激活其他蛋白質(zhì)來(lái)阻斷藥物。結果是耐藥性白血病細胞迅速再生,疾病卷土重來(lái)。

       在這項新研究中,Ben-Neriah和他的團隊開(kāi)發(fā)的新藥就像集束炸 彈一樣發(fā)揮作用。它同時(shí)攻擊多個(gè)白血病蛋白質(zhì),使得白血病細胞很難激活其他可以逃避治療的蛋白質(zhì)。此外,這種單分子藥物還完成了三四種不同藥物的工作,減少了癌癥患者需要接受多種治療的需要,從而規避了常規治療無(wú)法忍受的副作用。

       值得一提的是,這種新藥還有望根除白血病干細胞。長(cháng)期以來(lái),這一直是癌癥治療的巨大挑戰,也是科學(xué)家無(wú)法治愈急性白血病的主要原因之一。

       “僅服用了一劑新藥,幾乎所有實(shí)驗小鼠的白血病癥狀都在一夜之間消失了,我們很高興看到這種戲劇性的變化。”Ben-Neriah教授說(shuō)。

       BioTheryX最近從希伯來(lái)大學(xué)的技術(shù)轉讓公司Yissum購買(mǎi)了這種頗具潛力的藥物權利。他們和Ben-Neriah的研究團隊一起,正在申請FDA批準第一階段臨床研究。

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