急性骨髓性白血?。╝cute myeloid leukemia, AML）是侵襲性的癌癥之一。雖然治療其它癌癥類(lèi)型的創(chuàng )新療法不斷涌現，但是在過(guò)去40年里，對于大多數白血病患者來(lái)說(shuō)，好消息并不多見(jiàn)。
近日在科學(xué)期刊《Cell》上發(fā)表的一篇科學(xué)研究中，耶路撒冷希伯來(lái)大學(xué)（Hebrew University of Jerusalem）的Yinon Ben-Neriah教授率領(lǐng)的研究團隊開(kāi)發(fā)出一種創(chuàng )新小分子藥物，它在急性白血病的小鼠模型中能夠達到50%的治愈率。
白血病細胞能夠生成多種多樣的蛋白，它們像一支配備完整的特種部隊，有的蛋白能夠對抗腫瘤抑制基因（tumor suppressor gene）的作用，有的蛋白能夠促進(jìn)細胞的迅速增殖。聯(lián)合在一起，它們能夠保護腫瘤細胞不受化療藥物傷害，而且迅速生長(cháng)。
目前，大多數白血病的靶向療法只能夠靶向白血病細胞表達的一個(gè)蛋白靶點(diǎn)。而在接受靶向療法治療時(shí)，白血病細胞會(huì )迅速激活其它信號通路，使細胞對這一療法產(chǎn)生抗性。于是白血病卷土重來(lái)。
而B(niǎo)en-Neriah教授課題組的研究人員另辟蹊徑，他們通過(guò)對白血病細胞中表達的CDKIα和CDK7/9蛋白的晶體結構的研究，開(kāi)發(fā)出一種小分子抑制劑能夠“一石三鳥(niǎo)”，同時(shí)抑制這三種蛋白的功能。
抑制CDKIα能夠激活腫瘤抑制基因p53，它可以導致腫瘤細胞的凋亡。而致癌基因激活的超級增強子（super-enhancer）通常會(huì )激活包括MDM2、MCL1、和MYC在內的一系列基因的表達來(lái)抑制p53基因的活性，防止細胞凋亡和加快細胞增殖。而這些超級增強子的特點(diǎn)是他們對CDK7/9蛋白的活性非常敏感。抑制CDK7/9蛋白活性可以抑制超級增強子的作用，從而讓腫瘤細胞對p53的作用更為敏感。
在多種小鼠AML模型中，該課題組研發(fā)的CDKIα和CDK7/9抑制劑不但能夠殺傷白血病腫瘤細胞，而且可以消滅白血病腫瘤干細胞。而后者是癌癥療法面對的重大挑戰，也是科學(xué)家們無(wú)法治愈急性白血病的主要原因之一。
“我們非常高興能夠看到只用一劑新藥就能達到的顯著(zhù)變化，幾乎所有小鼠的白血病特征在一夜之間就消失了，”Ben-Neriah教授分享道。
BioTheryX公司最近從耶路撒冷希伯來(lái)大學(xué)獲得了這一藥物的開(kāi)發(fā)權，與Ben-Neriah教授的課題組一起，他們正在向FDA申請進(jìn)行臨床1期試驗。
讓我們祝愿這款抗癌新藥早日實(shí)現它的潛力，為AML患者造福。
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