昨天FDA把默沙東PD-1抗體Keytruda/化療組合在一線(xiàn)非小細胞肺癌的批準轉正，此前這個(gè)組合已經(jīng)按FDA便民政策之一、加速審批政策上市。根據KN189試驗結果，這個(gè)組合比化療單方降低51%死亡或進(jìn)展風(fēng)險，因此獲得正式批準。這個(gè)批準是按照FDA一個(gè)叫做即時(shí)腫瘤藥物評審（Real-Time Oncology Review，RTOR）的新試行政策，在廠(chǎng)家正式申請之前FDA已經(jīng)獲得全部數據并已進(jìn)行評估，所以進(jìn)一步縮短新藥上市審批時(shí)間。
藥源解析
根據FDA網(wǎng)站信息，這個(gè)政策是FDA腫瘤藥物部提出的試行政策，并非正式政策。也不適于所有適應癥，僅限于腫瘤和血液病藥物。即使在這個(gè)狹窄的適應癥藥物也要顯示可以顯著(zhù)改善標準療法、臨床試驗設計簡(jiǎn)單、終點(diǎn)明確，需要增改CMC、藥理、毒理或設計、詮釋復雜的申請不在這個(gè)政策范圍內。如果FDA認為你的藥物符合RTOR標準，廠(chǎng)家可以在試驗數據輸入數據庫并鎖定后的2-4周向FDA提供關(guān)鍵原始數據和分析。當廠(chǎng)家正式申請時(shí)FDA或許已經(jīng)評審完畢，做到即時(shí)批準。上個(gè)月諾華的CDK4/6抑制劑與芳香酶抑制劑組合是這個(gè)政策的第一個(gè)批準藥物，但2015年批準施貴寶的PD-1藥物Opdivo用于鱗狀非小細胞肺癌只用了四個(gè)工作日，基本上是即時(shí)批準。
FDA過(guò)去10年出臺了多個(gè)降低審批障礙的便民政策，包括加速批準、優(yōu)先評審、突破性藥物體系等。去年新FDA局長(cháng)Scott Gottlieb上任后進(jìn)一步降低審批障礙，今年國會(huì )通過(guò)21世紀治愈法案后FDA更加友好，以至于現在很多人質(zhì)疑FDA是否有點(diǎn)過(guò)于寬松了。過(guò)去幾年FDA批準新藥數量強力走高，今年幾乎是每周批準一個(gè)新分子藥物。除了RTOR外今年FDA還提議一系列比臨床硬終點(diǎn)更容易達到的代替終點(diǎn)作為新藥上市標準，也更有利于新藥上市。當然審批政策也不是越寬松越好，FDA還是新藥價(jià)值最職業(yè)的裁判。如果執法過(guò)于寬松可能造成劣幣驅逐良幣的惡劣后果，但是RTOR這樣減少不必要延遲的新政還是對患者有利的。當然要平衡速度與質(zhì)量，所以只有相對簡(jiǎn)單、可靠的申請才可以走這個(gè)通道。
創(chuàng )新者、藥監、支付部門(mén)組成了新藥的生態(tài)圈?，F在生命科學(xué)基礎研究進(jìn)展迅速、新技術(shù)大批涌入產(chǎn)品線(xiàn)。藥廠(chǎng)和生物技術(shù)公司的執行力如評價(jià)篩選候選藥物、臨床適應癥和患者選擇的精準化也有顯著(zhù)改善。過(guò)去5年制藥業(yè)罕見(jiàn)地連續上市檢查點(diǎn)抑制劑（CTLA4、PD-1）、溶瘤病毒、CAR-T、基因療法、RNAi等一系列顛覆性藥物，說(shuō)明業(yè)界新技術(shù)和執行力達到空前未有的水平。FDA更是兢兢業(yè)業(yè)，現在幾乎沒(méi)有成為任何新藥上市的障礙、多數藥物比PDUFA日期提前批準。支付部門(mén)雖然承擔起部分評價(jià)新藥價(jià)值的責任，但至少在美國市場(chǎng)新藥定價(jià)還是非?？犊?。這令生物技術(shù)行業(yè)進(jìn)入一個(gè)新的發(fā)展期，早期技術(shù)融資力度加大、沒(méi)有上市產(chǎn)品市值超過(guò)百億美元已不是什么新鮮事。
全隨著(zhù)上市藥物的增加，僧多肉少成了支付部門(mén)面臨的一個(gè)難題，新藥可及性在所有國家都以不同形式存在。這個(gè)壓力也自然轉嫁到創(chuàng )新者，關(guān)鍵支付障礙還是產(chǎn)品的絕對價(jià)值。與已有藥物的區分程度決定了新藥價(jià)值，如果改進(jìn)有限其它賣(mài)點(diǎn)再鮮亮（如機理新穎性）也難以獲得市場(chǎng)的認同。隨著(zhù)藥監部門(mén)政策越來(lái)越寬松，上市容易程度不應再是新藥項目的核心考慮，修修補補雖然容易上市但賺錢(qián)將非常困難。產(chǎn)品必須要有足夠區分，這要求創(chuàng )新者或者有新機理、或者有新評價(jià)技術(shù)可以挑選未來(lái)之星。FDA的敬業(yè)令創(chuàng )新者與支付部門(mén)針?shù)h相對，南郭先生們可能還是FDA的朋友、但難逃支付部分法眼。
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