CAR-T(嵌合抗原受體T細胞免疫療法)自誕生之日起就被視為癌癥治療的希望之星。但就目前而言,它僅用于治療兩種癌癥——特定類(lèi)型的白血病和淋巴瘤,并且在美國,只有美國食品和藥物管理局(FDA)批準的少數醫療中心中可以使用這種療法。然而,一些專(zhuān)家認為它有可能完全取代化療和干細胞移植,極大地改變癌癥的治療方式,進(jìn)而改變癌癥中心的運作方式。
在CAR-T細胞療法中,醫生提取并“改造”患者的T細胞,使其產(chǎn)生一種能識別癌細胞表面另一種蛋白質(zhì)的蛋白質(zhì),從而使T細胞攻擊癌細胞。
位于加州Duarte的研究和治療中心City of Hope,是美國國家癌癥研究所(National Cancer Institute)認可的49家綜合癌癥中心之一,也是FDA批準的為數不多的提供CAR-T藥物Kymriah和Yescarta的中心之一。在接受采訪(fǎng)時(shí),City of Hope戰略與商業(yè)企業(yè)總裁Harlan Levine及City of Hope國家醫療中心主席Michael Caligiuri列出了CAR-T療法顛覆傳統癌癥治療的4個(gè)原因。
使用患者自己的免疫系統
Levin指出:“在使用人體免疫系統對抗癌癥的大背景下,它是以細胞為基礎的治療,而且我們已經(jīng)從事這項工作數十年。”
Caligiuri表示:“CAR-T療法是利用抗體識別腫瘤抗原并將它們連接到感染病毒的T細胞上,然后將這些T細胞注入患者體內,這是買(mǎi)一贈一的買(mǎi)賣(mài):這個(gè)T細胞知道去哪里,殺死一個(gè)多重耐藥的腫瘤以及一個(gè)原始腫瘤,奪走腫瘤盾牌,并且在其他治療方法無(wú)效后而起效。”
高昂的治療費用將下降
Caligiuri說(shuō):“當前的治療費用約百萬(wàn)美金,但隨著(zhù)時(shí)間的推移,除去一些不必要的治療,價(jià)格就會(huì )下降。”他指的是可能不再需要的治療,“隨著(zhù)安全性的提高,治療的患者越多,你對副作用就會(huì )越有把握,最終結果就是改善預后。”
Levin說(shuō):“隨著(zhù)經(jīng)驗的豐富,我們將更加熟悉治療及其在患者整體護理中的作用,我們現在談?wù)摵芏嚓P(guān)于基于價(jià)值的醫療服務(wù)。當我們談?wù)搩r(jià)值時(shí),傾向于轉向價(jià)格,但對于患者來(lái)說(shuō),便是預后。我們對CAR-T細胞療法了解越多,就可能盡快將其提升為一線(xiàn)治療。不像高血壓或糖尿病這些慢性病所謂的階梯治療,可以給醫生充足的時(shí)間去慢慢找治療方案,對于癌癥來(lái)說(shuō),治愈的時(shí)機就是首次治療!”
擴張潛力有限
Caligiuri表示:“這是一種非常昂貴的高科技療法,醫院是否愿意投資來(lái)真正做好這項工作呢?這并不是每家醫院都需要的。在可預見(jiàn)的未來(lái),它應該在一個(gè)領(lǐng)先的癌癥中心進(jìn)行,從研究的角度來(lái)看,在學(xué)術(shù)的環(huán)境中研究CAR-T細胞療法是有意義的。領(lǐng)先的癌癥中心將繼續在這一領(lǐng)域投資,作為腫瘤學(xué)領(lǐng)域更廣泛進(jìn)展的一部分,但這是基因療法的早期形式。在它變得更加商品化之前,它不會(huì )擴展到癌癥中心之外?,F在只有數十家醫院從制藥公司那里得到產(chǎn)品。”
“人們低估了這種療法的復雜性,”Levin表示,“它不僅包括提取細胞和重組抗體使其有效,而且還包括患者的護理和治療。這是一個(gè)安全的地方,因為我們有40年的團隊護理經(jīng)驗。如果我們發(fā)展過(guò)快,最終會(huì )出現本可以避免的并發(fā)癥,并可能破壞我們在這一領(lǐng)域所取得的進(jìn)展。”
改變標準的護理?
Caligiuri說(shuō):“在CAR-T療法輸出之前,我們需要全面了解其副作用,其中有一些是致命的。我會(huì )設想醫生們來(lái)到City of Hope或者其他經(jīng)過(guò)批準的醫療中心,去學(xué)習將來(lái)如何在自己的醫院處理這些副作用。迄今為止的治療顯示出巨大的潛力,這是基于價(jià)值的治療的重要組成部分。當你有的藥物真正有效時(shí),它會(huì )被傳播的更廣。隨著(zhù)我們向一線(xiàn)治療的邁進(jìn),患者的治愈率將會(huì )提高。”
Caligiuri接著(zhù)說(shuō):“隨著(zhù)時(shí)間的推移,跨學(xué)科的方法將會(huì )受到限制。雖然我們目前有14項試驗證實(shí)了藥物的積極療效,但很難說(shuō)什么時(shí)候其他的這種CAR-T療法才能被認為有效,并成為治療模范之一。它的成功應用需要有一定的設施來(lái)培育病毒、培養細胞,以及能夠處理數據的團隊和資金來(lái)源。”
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