充滿(mǎn)活力的科技公司默克(Merck)今天(8月15日)宣布，澳大利亞專(zhuān)利局(Australian Patent Office)已經(jīng)批準了該公司的配對規律成簇的間隔短回文重復(CRISPR)切口酶使用專(zhuān)利申請。配對切口酶是提高安全性的有效措施，通過(guò)高度靈活且有效的脫靶效應降低方法推動(dòng)特異性。這可提高 CRISPR 固定患病基因同時(shí)不影響健康基因的能力。
默克執行董事會(huì )成員兼生命科學(xué)首席執行官吳博達(Udit Batra)表示：“最近數年，我們在發(fā)展 CRISPR 技術(shù)方面取得了巨大進(jìn)展?，F在是科學(xué)研究的關(guān)鍵時(shí)刻。默克的配對切口酶 CRISPR 技術(shù)對于為難治疾病開(kāi)發(fā)療法時(shí)需要高精度方法的研究人員而言很重要。這項新獲得的專(zhuān)利代表著(zhù) CRISPR 療法安全性的顯著(zhù)提升。”
此次獲批的專(zhuān)利申請涉及基礎 CRISPR 戰略，即兩個(gè) CRISPR 切口酶目標共同基因靶向，并通過(guò)剪切或切割染色體序列的對應鏈造成雙鏈斷裂而通力合作。這項過(guò)程可按照與默克獲得專(zhuān)利的 CRISPR 整合技術(shù)相同的方式任意選擇包括外源或供體序列的植入。兩個(gè) CRISPR 綁定活動(dòng)的要求大大減少了基因組其它地方的脫靶剪切機會(huì )。
除了批準配對切口酶專(zhuān)利申請之外，澳大利亞專(zhuān)利局最近還宣布在撤回四個(gè)獨立、匿名提交的反對意見(jiàn)之后正式授予默克2017 CRISPR 整合專(zhuān)利。
默克的 CRISPR 整合專(zhuān)利組合包括在澳大利亞、加拿大、中國、歐洲、以色列、新加坡和韓國獲得的專(zhuān)利。這些 CRISPR 專(zhuān)利涉及染色體整合，或切割真核細胞染色體序列，并將外部 DNA 序列植入真核細胞，以便實(shí)現想要的基因組變動(dòng)。
配對 CRISPR 切口酶方法建基于默克 CRISPR 專(zhuān)利組合（包括 CRISPR 整合）的其它技術(shù)。商業(yè)機構如果想要糾正基因治療患者體細胞的遺傳缺陷，則需要默克基于 CRISPR 的 DNA 植入的知識產(chǎn)權。默克將為所有領(lǐng)域提供這個(gè)專(zhuān)利組合授權。
過(guò)去14年，默克高度致力于基因組編輯創(chuàng )新。該公司知道基因組編輯為生物研究與醫學(xué)帶來(lái)了重大進(jìn)步。同時(shí)，日益提高的基因組編輯技術(shù)潛力獲得了科學(xué)、法律和社會(huì )關(guān)注。默克既是基因組編輯技術(shù)的使用者，也是該技術(shù)的供應商，慎重考慮道德和法律標準，通過(guò)基因組編輯為研究提供支持。默克已經(jīng)組建了生物倫理顧問(wèn)小組，為默克開(kāi)展的研究提供指導，包括基因組編輯的研究及應用。默克的生物倫理顧問(wèn)小組已經(jīng)確定了清晰的經(jīng)營(yíng)定位，在考慮科學(xué)和社會(huì )問(wèn)題的同時(shí)，不會(huì )妨礙任何有前景的治療方法的研究和應用。
默克是第一家在全球范圍內為基因組編輯提供定制生物分子（TargeTron? RNA 引導性 II 型內含子和 CompoZr? 鋅指核酸酶）的公司，推動(dòng)全球研究者采用這些技術(shù)。默克還是第一家制造覆蓋整個(gè)人類(lèi)基因組的成簇 CRISPR 序列庫的公司，讓科學(xué)家能夠探究更多關(guān)于疾病根源的問(wèn)題，由此加快治愈疾病的進(jìn)程。
除了基礎基因組編輯研究之外，默克還為基因與細胞療法開(kāi)發(fā)提供支持，并制造病毒載體。2016年，默克推出了目標通過(guò)專(zhuān)業(yè)團隊和更強資源推進(jìn)新模式研究 -- 從基因組編輯到基因醫學(xué)制造 -- 的基因組編輯計劃，進(jìn)一步鞏固該公司致力于該領(lǐng)域的承諾。
默克簡(jiǎn)介
默克是一家領(lǐng)先的科技公司，專(zhuān)注于醫藥健康、生命科學(xué)和高性能材料三大領(lǐng)域。全球約53000名員工服務(wù)于默克，他們致力于推動(dòng)技術(shù)進(jìn)步，改善人們的生活，從應對癌癥或多發(fā)性硬化癥的生物療法、應用于科學(xué)研究和生產(chǎn)的尖端系統，到智能手機和液晶電視的液晶材料。2017年，默克在66個(gè)國家的總銷(xiāo)售額達153億歐元。
默克創(chuàng )建于1668年，是世界上歷史最悠久的醫藥化工企業(yè)。默克家族作為公司的創(chuàng )始者至今仍持有公開(kāi)上市的默克集團的大部分股份。默克在全球擁有“默克”這一名稱(chēng)和品牌的所有權，僅有的例外是在美國和加拿大，默克在這兩個(gè)國家使用的名稱(chēng)是 EMD Serono、MilliporeSigma 和 EMD Performance Materials。
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