此次全新合作匯聚了囊性纖維化基因治療、慢病毒研發(fā)和生產(chǎn)以及呼吸疾病治療領(lǐng)域內的翹楚，共同為囊性纖維化患者開(kāi)發(fā)首個(gè)基因治療手段。

       勃林格殷格翰攜手經(jīng)驗豐富的合作伙伴跨入基因治療領(lǐng)域，這也是公司“跨邊界研究”舉措的重點(diǎn)領(lǐng)域之一。公司力圖糾正這種毀滅性疾病的潛在遺傳性異常，為囊性纖維化患者提供長(cháng)期治療手段。

       勃林格殷格翰將和英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟就研發(fā)進(jìn)行合作，并與帝國創(chuàng )新和牛津生物醫藥公司就病毒載體及其生產(chǎn)技術(shù)達成了期權和許可協(xié)議；同時(shí)，牛津生物醫藥公司將負責病毒載體的生產(chǎn)；英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟將負責臨床前研究的開(kāi)展和完成，其結果將用于支持首次人體臨床試驗的進(jìn)行。

       德國殷格翰2018年8月9日 -- 勃林格殷格翰將攜手英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟（GTC，由帝國理工學(xué)院、牛津大學(xué)和愛(ài)丁堡大學(xué)組成）、帝國創(chuàng )新和牛津生物醫藥公司（OXB）啟動(dòng)一項全球合作，共同為囊性纖維化患者研發(fā)一種用于長(cháng)期治療的同類(lèi)首創(chuàng )（first-in-class）治療。此次全新合作匯集了學(xué)術(shù)合作伙伴在研發(fā)囊性纖維化基因治療方面領(lǐng)先的專(zhuān)業(yè)知識、OXB在慢病毒載體療法生產(chǎn)領(lǐng)域的專(zhuān)長(cháng)和勃林格殷格翰在藥物發(fā)現和全新突破性治療藥物研發(fā)領(lǐng)域的強大實(shí)力。

       囊性纖維化是一種遺傳疾病，可導致持續的肺部感染，并會(huì )隨著(zhù)時(shí)間的推移而限制患者的呼吸能力。目前基因中已知的囊性纖維化跨膜傳導調節因子（CFTR）的突變超過(guò)了2000種，其中很多都可以導致囊性纖維化疾病的發(fā)生。全球約有7萬(wàn)人患有該疾病，其中的大多數生活在美國和歐洲?，F有和正在研發(fā)中的治療手段僅僅可以減緩疾病的進(jìn)程。因此囊性纖維化的發(fā)病率和死亡率仍舊高居不下、為患者的治療帶來(lái)了極大的負擔。此外，導致疾病的特定基因變異決定了突變狀態(tài)，而現有的治療手段則因患者的突變狀態(tài)而效果各異。因此，研發(fā)出一種可以解決所有CFTR突變的治療手段成為了極其重要的未被滿(mǎn)足的需求，基因治療則有望提供此類(lèi)解決方案。

       此次合作將致力于通過(guò)在吸入制劑中使用復制缺陷型慢病毒載體這一全新方法來(lái)將CFTR基因的健康拷貝引入到肺臟細胞中。該方法已經(jīng)展示出了較高的基因轉移效率，為通過(guò)重復給藥來(lái)保持治療效果提供了可能性?；蛑委熓瞧駷橹刮ㄒ荒芙鉀Q所有CFTR突變的治療手段，從而為一種通用治療選擇的實(shí)現提供了可能性。

       英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟協(xié)調員Eric Alton教授說(shuō)道：“在過(guò)去的十七年里，英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟始終都在積極地試圖確認基因治療是否能為囊性纖維化患者提供可行的臨床選擇。從一開(kāi)始GTC便認識到只有不斷增加知識才能達成這一目標。因此我們基于非病毒基因治療的經(jīng)驗來(lái)研發(fā)一種全新的基于病毒載體的產(chǎn)品，目前我們獲得了健康創(chuàng )新挑戰基金（維康信托基金會(huì )以及衛生和社會(huì )福利部的合作基金）和囊性纖維化信托的資助。我們很榮幸能與兩個(gè)世界一流的組織協(xié)力合作。勃林格殷格翰將得以貢獻其豐富的跨國行業(yè)專(zhuān)業(yè)知識，尤其是在呼吸領(lǐng)域長(cháng)足的經(jīng)驗，來(lái)推動(dòng)產(chǎn)品向臨床邁進(jìn)；同時(shí)，牛津生物醫藥公司也是慢病毒載體制備領(lǐng)域公認的領(lǐng)導者。GTC相信此次合作是將基因治療作為常規臨床實(shí)踐的絕佳機會(huì )，無(wú)論其突變狀態(tài)如何，所有囊性纖維化患者都將受益于此。屆時(shí)這一療法將既能預防又能治療肺部疾病。我們想借此機會(huì )衷心感謝所有的捐助人多年來(lái)對我們的支持。”

       “此次全新的三方合作將臨床、科學(xué)、生產(chǎn)和商業(yè)領(lǐng)域的技能相結合，規?？涨?，旨在研發(fā)全新的治療手段、造福全球囊性纖維化患者。”牛津生物醫藥公司首席執行官John Dawson說(shuō)道。“在過(guò)去的十五年中，GTC堅定不移地推進(jìn)著(zhù)這項工作，終于促成了今日與馳名呼吸領(lǐng)域的全球醫藥企業(yè)勃林格殷格翰的合作。我們?yōu)檫@項合作所作出的貢獻再次證實(shí)了我們在大規模研發(fā)和生產(chǎn)慢病毒載體基因治療產(chǎn)品領(lǐng)域的領(lǐng)導者地位。我們熱切期待著(zhù)與全新學(xué)術(shù)和行業(yè)伙伴的合作。”

       “通過(guò)此次合作，我們得以攜手這一疾病領(lǐng)域內的翹楚，共同推進(jìn)治療的進(jìn)展，”勃林格殷格翰發(fā)現研究高級副總裁Clive R. Wood博士說(shuō)道。“我們在呼吸疾病研發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)導者地位已經(jīng)持續了將近一個(gè)世紀，我們有幸將自己現有的專(zhuān)業(yè)知識與合作伙伴在基因療法領(lǐng)域內的知識相結合，力圖以這次前所未有的合作為契機，幫助那些急切等待著(zhù)更優(yōu)治療選擇的患者們與這一毀滅性的疾病作斗爭。”

       勃林格殷格翰已經(jīng)獲得了研發(fā)、生產(chǎn)、注冊和商業(yè)化這一用于治療囊性纖維化的基于慢病毒載體基因治療產(chǎn)品的全球獨家許可和期權。財務(wù)條款目前并未披露。在期權期間，合作伙伴將緊密合作，共同致力于此項由勃林格殷格翰資助的創(chuàng )新治療手段的研發(fā)。此次合作也是勃林格殷格翰呼吸治療領(lǐng)域與“跨界研究”（RBB）發(fā)起的一項全新創(chuàng )舉。“跨界研究”是勃林格殷格翰研發(fā)戰略的支柱之一，旨在探索新興科學(xué)、疾病領(lǐng)域和技術(shù)。該合作也是基于勃林格殷格翰投身早期科學(xué)，全面致力于呼吸研發(fā)領(lǐng)域從而在有著(zhù)高度未被滿(mǎn)足需求的領(lǐng)域內探索具有重大臨床價(jià)值的創(chuàng )新治療手段這一基礎上建立的。

       帝國創(chuàng )新醫療許可證負責人Andrew Tingey說(shuō)道：“英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟展示了世界一流學(xué)術(shù)團體合作開(kāi)發(fā)先進(jìn)的潛在療法的實(shí)力。我們非常有幸能成為GTC的技術(shù)轉移合作伙伴，在這項潛在全新基因療法的研發(fā)過(guò)程中與他們緊密合作，從而保障了推動(dòng)其商業(yè)化進(jìn)展以及支持其與勃林格殷格翰和牛津生物醫藥公司合作所必須的知識產(chǎn)權。此次交易實(shí)現了專(zhuān)業(yè)知識和資源的結合，為該項目提供了千載難逢的機遇來(lái)研發(fā)先進(jìn)的治療手段，從而給成千上萬(wàn)囊性纖維化患者的生活帶來(lái)顯著(zhù)影響。能對此次合作的達成起到主導作用，我們感到非常高興。”

       勃林格殷格翰

       研發(fā)驅動(dòng)的制藥公司勃林格殷格翰始終致力于改善患者的健康與生活質(zhì)量，專(zhuān)注于探索尚未出現有效治療方案的疾病領(lǐng)域。公司著(zhù)力開(kāi)發(fā)創(chuàng )新療法，幫助患者延長(cháng)生命。在動(dòng)物保健領(lǐng)域，勃林格殷格翰代表著(zhù)先進(jìn)的預防方案。

       勃林格殷格翰成立于1885年，至今仍是家族企業(yè)。公司是全球前20大制藥企業(yè)之一。在人用藥品、動(dòng)物保健和生物制藥合同生產(chǎn)三個(gè)業(yè)務(wù)領(lǐng)域，全球約5萬(wàn)名員工每天都在努力通過(guò)創(chuàng )新展現價(jià)值。2017年，勃林格殷格翰公司實(shí)現凈銷(xiāo)售額約181億歐元；研發(fā)支出超過(guò)30億歐元，相當于凈銷(xiāo)售額的17%。

       作為一家家族企業(yè)，勃林格殷格翰志存高遠并致力于獲得長(cháng)期的成功。公司旨在通過(guò)自身資源實(shí)現有機增長(cháng)，同時(shí)積極尋求研發(fā)領(lǐng)域的合作伙伴與戰略聯(lián)盟。此外，公司的一切行為都對人類(lèi)和環(huán)境負責。

       英國基因治療聯(lián)盟

       英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟（GTC）由帝國理工學(xué)院、牛津大學(xué)和愛(ài)丁堡大學(xué)組成。2001年，三方?jīng)Q定攜手分享經(jīng)驗、共同出資，旨在實(shí)現將基因療法為囊性纖維化患者臨床所用這一共同的目標。GTC已進(jìn)行了六項非病毒I期/IIa期的概念驗證（POC）研究以及首個(gè)IIb期囊性纖維化基因治療試驗，這一試驗達到了其主要結果。同時(shí)，他們還研發(fā)了新型的慢病毒載體，這是當前三方協(xié)議的主體。

       帝國創(chuàng )新

       帝國創(chuàng )新是英國頂級大學(xué)之一 -- 帝國理工學(xué)院的技術(shù)轉移辦公室。帝國創(chuàng )新關(guān)注社會(huì )和經(jīng)濟影響，并致力于通過(guò)知識產(chǎn)權保護、技術(shù)許可和分拆形成及孵化來(lái)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化由帝國研究人員所研發(fā)的技術(shù)。帝國創(chuàng )新將其對科學(xué)和技術(shù)的深刻理解與商業(yè)智慧和廣泛的專(zhuān)業(yè)網(wǎng)絡(luò )相結合，得以深入了解技術(shù)的潛力并確定的市場(chǎng)路線(xiàn)

       同時(shí)公司還為帝國理工學(xué)院醫療NHS信托、皇家Brompton和Harefield NHS信托、切爾西和威斯敏斯特基金會(huì )信托以及倫敦西北醫療NHS信托提供技術(shù)轉移服務(wù)。此外，創(chuàng )新公司還被選中來(lái)運營(yíng)坐落于帝國白城校區內轉譯及創(chuàng )新中心的帝國新白城孵化器項目，為初創(chuàng )公司提供前期所需的指導、培訓和實(shí)戰扶持。

       健康創(chuàng )新挑戰基金

       健康創(chuàng )新挑戰基金是維康信托基金會(huì )和衛生部并行建立的一項融資合作，旨在激勵創(chuàng )新醫療產(chǎn)品、技術(shù)和干預措施的產(chǎn)生，促進(jìn)其發(fā)展，讓NHS（國民醫療體系）內外的患者均能受益。