8月8日，安進(jìn)中國宣布，瑞百安®（英文名Repatha®，通用名依洛尤單抗evolocumab）注射液已于7月31日獲得國家藥品監督管理局（原國家食品藥品監督管理總局）批準，成為首個(gè)在中國獲批用于治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥 (HoFH) 的 PCSK9 抑制劑。前蛋白轉化酶枯草溶菌素/Kexin 9型 (PCSK9) 通過(guò)與低密度脂蛋白 (LDL) 受體 (LDLR) 結合，降低肝 臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 的能力。瑞百安®通過(guò)抑制 PCSK9 與 LDLR 的結合，增加了能夠清除血液中 LDL 的 LDLR 的數目，從而降低 LDL-C 水平。
瑞百安®（依洛尤單抗）可與飲食療法和其他降低密度脂蛋白 (LDL) 的治療（如他汀類(lèi)藥物、依折麥布、LDL分離術(shù)）合用，以進(jìn)一步降低低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 水平。LDL-C 升高被確認為是心血管疾病 (CVD) 的重要風(fēng)險因素[1],[2]。
純合子型家族性高膽固醇血癥是一種常染色體（共）顯性遺傳病，是一種罕見(jiàn)病。其臨床表現主要為患者從出生就處于高血清 LDL-C 水平暴露狀態(tài)，因此動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病 (ASCVD) 風(fēng)險明顯增高。若不接受適當治療，可在兒童及青年期發(fā)生心絞痛或心肌梗死，并于20-30歲之前死亡[3] 。其它臨床癥狀還表現為皮膚/腱黃色瘤、脂性角膜弓等。
中華醫學(xué)會(huì )心血管病學(xué)分會(huì )主任委員，復旦大學(xué)附屬中山醫院葛均波院士表示：“純合子型家族性高膽固醇血癥的發(fā)病率約為1/16萬(wàn)~1/100萬(wàn)[4]。由于 HoFH 患者 LDL-C 水平高于常人數倍且現有治療方式較為局限，大多數患者無(wú)法有效控制L DL-C 水平以避免心血管事件。依洛尤單抗可通過(guò)抑制 PCSK9 來(lái)顯著(zhù)降低 LDL-C 水平，它在中國的獲批對 HoFH 患者來(lái)說(shuō)是寶貴的及時(shí)雨，為他們帶來(lái)了延續生命與提升生活質(zhì)量的希望。”
臨床研究數據顯示，瑞百安®能夠顯著(zhù)降低 HoFH 患者通過(guò)飲食和調脂藥物治療仍無(wú)法降低的LDL-C水平。較安慰劑相比（治療12周時(shí)），瑞百安®降低 HoFH 患者 LDL-C 水平達31%[5] ，其顯著(zhù)的療效和良好的安全性在對 HoFH 患者長(cháng)期治療的研究中（1年）也再次得到證實(shí)[6]。
安進(jìn)亞太區負責人兼總經(jīng)理溫陳佩茜女士表示：“作為首個(gè)在中國獲批的 PCSK9 抑制劑，瑞百安®為純合子型家族性高膽固醇血癥這一罕見(jiàn)疾病的患者帶來(lái)生命的希望，這使我們感到振奮和欣喜。我們將繼續投入重疾和慢性病領(lǐng)域，以更高效的方式將創(chuàng )新藥物引入中國市場(chǎng)，踐行安進(jìn)服務(wù)患者的使命，助力健康中國建設。”
瑞百安®此前已獲得歐盟委員會(huì ) (EC)、美國食品藥品監督管理局 (FDA) 等機構的批準，在歐盟、美國、澳大利亞、日本等60多個(gè)國家和地區上市。
[1] American Heart Association (2014). Why Cholesterol Matters.http://www.heart.org/HEARTORG/Conditions/Cholesterol/WhyCholesterolMatters/Why-Cholesterol-Matters_UCM_001212_Article.jsp. Accessed July 2015.
[2] World Health Organization. Global Status Report on Noncommunicable Diseases 2014. Geneva, 2014.
[3] 家族性高膽固醇血癥篩查與診治中國專(zhuān)家共識[J].臨床醫學(xué)研究與實(shí)踐,2018,3(09):201.
[4] Cuchel M, Bruckert E, Ginsberg HN, et al. Homozygous familial hypercholesterolaemia: new insights and guidance for clinicians to improve detection and clinical management.A position paper from the Consensus Panel on Familial Hypercholesterolaemia of the European Atherosclerosis Society. Eur Heart J. 2014 Aug 21;35(32):2146-57
[5] Raal FJ, Honarpour N, Blom DJ, et al. Inhibition of PCSK9 with evolocumab in homozygous familial hypercholesterolaemia (TESLA Part B): a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet.2015;385:341-50.
[6] Blom DJ, Hala T, Bolognese M. A 52-week placebo-controlled trial of evolocumab in hyperlipidemia. N Engl J Med. 2014;370:1809-1819.
關(guān)于瑞百安®（evolocumab依洛尤單抗）
瑞百安®（英文名Repatha®，通用名 依洛尤單抗evolocumab）是一種人單克隆免疫球蛋白 G2(IgG2)，針對人前蛋白轉化酶枯草溶菌素 kexin 9型 (PCSK9)。瑞百安®與 PCSK9 結合，抑制循環(huán)PCSK9 與低密度脂蛋白 (LDL) 受體 (LDLR) 的結合，從而阻止 PCSK9 介導的 LDLR 降解，使得LDLR 可重新循環(huán)回至肝細胞表面。通過(guò)抑制 PCSK9 與 LDLR 的結合，瑞百安®增加了能夠清除血液中的 LDL 的 LDLR 的數量，從而降低 LDL-C 水平。[7]
瑞百安®已在超過(guò)60個(gè)國家和地區獲批，包括美國、日本、加拿大以及歐盟所有28個(gè)成員國。在其他國家的申請目前正在進(jìn)行中。
關(guān)于安進(jìn)公司
安進(jìn)公司主要從事人類(lèi)創(chuàng )新藥物的探索、研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售，致力于造?；加袊乐丶膊〉幕颊?，釋放生物學(xué)潛力。通過(guò)借助前沿人類(lèi)遺傳學(xué)等工具，安進(jìn)公司力求揭示疾病的復雜性，為理解人類(lèi)生物學(xué)原理奠定基礎。
安進(jìn)公司專(zhuān)注于有巨大未滿(mǎn)足醫療需求的領(lǐng)域，利用其生物制藥的先進(jìn)經(jīng)驗為提高人類(lèi)的健康水平做出貢獻。自從公司1980年創(chuàng )始以來(lái)，安進(jìn)公司已經(jīng)成長(cháng)為全球領(lǐng)先的獨立生物技術(shù)公司之一，為全球數百萬(wàn)患者提供創(chuàng )新藥物，同時(shí)擁有一批極具潛力的在研藥物。
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