Akouos公司位于美國波士頓，成立于2017年，致力于開(kāi)發(fā)幫助恢復聽(tīng)力的精準基因療法。近日，該公司宣布在A(yíng)輪融資中募集到了5000萬(wàn)美元。
此輪融資由種子投資者5AM Ventures和恩頤投資（NEA）領(lǐng)投，由現有種子投資者Partners Innovation Fund和新投資者Sofinnova Ventures、RA資本管理及諾華風(fēng)險投資基金跟投。融資所得資金將用于推動(dòng)其先導項目進(jìn)入首批人體臨床研究，以及加速開(kāi)發(fā)其管線(xiàn)中針對其他具有已知機制和基因靶標的感音神經(jīng)性耳聾的基因療法。
恢復和維持聽(tīng)力是目前醫學(xué)界的未滿(mǎn)足醫療挑戰之一。據估計，在全球范圍內，有多達3.6億人存在聽(tīng)力問(wèn)題，但目前還沒(méi)有批準的治療方法。Akouos公司專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)幫助恢復和維持聽(tīng)力的基因療法，該公司正在開(kāi)發(fā)有針對性的基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因療法，治療由內耳感覺(jué)細胞和/或神經(jīng)纖維的功能障礙或損害所導致的感音神經(jīng)性聽(tīng)力損失，這是最常見(jiàn)的聽(tīng)力損失類(lèi)型，也是所有感覺(jué)障礙中最常見(jiàn)的一種。感音神經(jīng)性聽(tīng)力損失是大多數新生兒耳聾的原因，并影響著(zhù)大約25%的65歲以上成人。
Akouos公司的基因治療平臺可被利用恢復和保持多種類(lèi)型感音神經(jīng)性聽(tīng)力損失，包括由單個(gè)基因突變、耳**藥物暴露以及老年化等原因所致。在最初，Akouos關(guān)注的是單基因類(lèi)型的感音神經(jīng)性耳聾，在這種情況下，單個(gè)基因的突變導致了深度耳聾。據估計，單基因型耳聾影響美國超過(guò)30萬(wàn)人，并影響全球數百萬(wàn)兒童。與單基因耳聾相關(guān)的基因已知有助于更廣泛的聽(tīng)力障礙，包括藥物暴露、噪聲、高齡引起的聽(tīng)力損失。
確保將靶向療法以正確的劑量、正確的時(shí)間遞送至正確的細胞是恢復和保持聽(tīng)力的關(guān)鍵因素。重組AAV可被作為強有力的載體，能夠安全有效地將治療核酸有效荷載輸送至靶細胞的細胞核。
Akouos公司擁有聯(lián)合創(chuàng )始人、馬薩諸塞州眼耳醫院Luk H. Vandenberghe博士開(kāi)發(fā)的Ancestral-AAV（Anc-AAV）技術(shù)平臺的獨家權利，Anc80是該技術(shù)平臺中40000種Anc-AAV載體之一，已被證明能夠比其他AAV更有效地轉到內耳感覺(jué)細胞。
內耳的靶細胞位于敏感上皮膜上，懸浮于2個(gè)固定體積的流體空間中，并包裹于致密的骨骼內。Akouos公司的藥物遞送團隊致力于在感覺(jué)上皮上實(shí)現一致的AAV載體分布，而不會(huì )破壞正常的聽(tīng)力敏感度。該公司科學(xué)共同創(chuàng )始人Michael J. McKenna和William F. Sewell是內耳藥物遞送和藥代動(dòng)力學(xué)方面的一流專(zhuān)家，并開(kāi)發(fā)了新技術(shù)來(lái)安全地將任何形式的治療藥物（從小分子到AAV載體）遞送貫穿至整個(gè)內耳。
除了融資之外，Homology Medicines公司的總裁兼CEO Arthur Tzianabos和Cochlear公司的前任CEO也將加入Akouos的董事會(huì )。同時(shí)，該公司也在擴大執行團隊，其中包括知名基因治療公司Spark Therapeutics的共同創(chuàng )始人Jennifer Wellman，在Spark公司，他領(lǐng)導了基因療法Luxturna的監管戰略，該藥是美國FDA批準的首個(gè)in vivo基因療法。
根據聲明，Akouos公司的未來(lái)5年目標是將多個(gè)基因療法推進(jìn)臨床，并獲得先導療法的臨床證據。
文章參考來(lái)源：Akouos Raises $50 Million Series A to Advance Gene Therapy for Hearing Loss
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