去年8月,FDA批準CAR-T療法用于治療急性淋巴細胞白血?。ˋLL）。一年后，德克薩斯大學(xué)MD Anderson癌癥中心聯(lián)合兒科急性肺損傷和膿毒癥研究者網(wǎng)絡(luò )(PALISI)的科學(xué)家們發(fā)布了關(guān)于兒童接受CAR-T細胞治療的全面共識指南。指南匯集頂級專(zhuān)家在識別治療相關(guān)**的早期跡象和癥狀方面吸取的經(jīng)驗教訓，并詳細介紹了應對這些癥狀的方法。
8月6日，《Nature Reviews Clinical Oncology》雜志以“Management guidelines for paediatric patients receiving chimeric antigen receptor T cell therapy”為題在線(xiàn)發(fā)表了這一指南。
急性淋巴細胞白血病(acute lymphoblastic leukemia，ALL)是一種起源于B系或T系淋巴祖細胞的腫瘤性疾病，原始細胞在骨髓異常增生和聚集并抑制正常造血，導致貧血、血小板減少和中性粒細胞減少；原始細胞也可侵及髓外組織，如腦膜、性腺，胸腺、肝、脾，或淋巴結等，引起相應病變。
CAR-T療法是在提取患者的T細胞后，通過(guò)基因改造，將一種特定蛋白（嵌合抗原受體，即CAR）裝入T細胞。經(jīng)過(guò)改造的T細胞重新注入人體后，能夠特異性識別白血病細胞表面的抗原（CD19），并將其殺死。數據顯示，經(jīng)過(guò)CAR-T臨床細胞免疫療法后ALL患者的成功率達到90%。目前正在進(jìn)行的研究旨在擴大該療法在其他癌癥中的應用。
盡管CAR-T療法已經(jīng)顯示出巨大的希望，然而最新指南通訊作者、MD Anderson兒科副教授Kris Mahadeo博士說(shuō):“CAR-T細胞治療與兒童和年輕人的顯著(zhù)應答率相關(guān)，但是這種創(chuàng )新形式的細胞免疫療法容易引發(fā)獨特而嚴重的**反應，可導致快速的心肺和/或神經(jīng)系統惡化。這種方法還需要多樣化、多學(xué)科團隊和相關(guān)臨床基礎設施的醫療警戒，以確保的療效。”
Mahadeo補充道，隨著(zhù)CAR-T細胞療法的應用越來(lái)越廣泛，治療指南、多學(xué)科人員的綜合培訓以及其他措施應該有助于對這種新療法可能產(chǎn)生的**進(jìn)行適當的管理。
為此，MD Anderson的CAR-T細胞療法相關(guān)** ( CARTOX )項目與PALISI及其造血干細胞移植( HSCT )小組合作，為接受CAR-T細胞治療的兒童制定了綜合指南。該指南匯集了眾多領(lǐng)域的專(zhuān)家，包括兒科重癥監護師、藥學(xué)專(zhuān)家、神經(jīng)學(xué)專(zhuān)家和轉化免疫療法研究專(zhuān)家，提供了重要知識，旨在幫助改善患者的體驗和結果。
以下是指南部分內容：
（1） 在兒童器官功能正常范圍內監測細胞因子釋放綜合征(CRS)；
（2）及時(shí)解決父母和/或照顧者的擔憂(yōu)，因為CRS的早期癥狀或體征可能很微妙，最了解孩子的人會(huì )最清楚；
（3）在適當情況下，還應獲得兒童的同意；應考慮適應年齡的預先指示，將兒童生活和心理服務(wù)納入討論可能會(huì )有所幫助；
（4）兒科患者可能需要白細胞分離導管來(lái)收集細胞。在兒科白細胞分離術(shù)中，密切監測低血壓、低鈣血癥和導管相關(guān)疼痛是必不可少的，尤其是在無(wú)法描述癥狀的嬰兒和幼童中。
醫學(xué)博士Elizabeth Shpall說(shuō):“CARTOX負責監督對MD Anderson CAR-T細胞療法患者的護理，是首個(gè)獲得細胞療法認證基金會(huì )（Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy ，FACT）認證的獨立免疫效應細胞療法項目。該項目為20多項主動(dòng)免疫效應細胞研究方案和MD Anderson中心兩項認可的護理治療標準提供監督，無(wú)疑，這些新指南將成為CAR-T細胞患者護理的重要新模式。”
參考資料：
Acute lymphoblastic leukemia: Comprehensive pediatric CAR-T guidelines developed
Management guidelines for paediatric patients receiving chimeric antigen receptor T cell therapy
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