羅氏（Roche）宣布，歐洲藥品管理局（EMA）授予其在研藥物RG6042（曾用名IONIS-HTTRx）優(yōu)先藥品（PRIME）資格，用于治療亨廷頓?。℉D）。在一項1/2a期研究中，RG6042展示了減少致病性突變亨廷頓蛋白（mHTT）的能力。與FDA突破性療法認定類(lèi)似，EMA的優(yōu)先藥品資格將加速潛力藥物審批，使其能盡快用于患者。
HD是一種罕見(jiàn)的遺傳性、進(jìn)行性疾病。HD的病因是由于編碼亨廷頓蛋白（huntington protein，HTT）的基因出現三核苷酸序列CAG重復超過(guò)36次，使HTT產(chǎn)生**，并且逐漸損害大腦中的神經(jīng)元，以致于嚴重影響患者的日常生活功能，如行動(dòng)能力和思維能力，給患者生活帶來(lái)毀滅性的沖擊。隨著(zhù)疾病的進(jìn)展，HD患者可能會(huì )出現性格改變，行走和吞咽困難，以及嚴重的認知障礙。HD患者在運動(dòng)機能發(fā)生障礙后的生存期大約為10到20年。HD的遺傳性意味著(zhù)其對整個(gè)患者家庭影響深遠。HD是發(fā)達國家中最常見(jiàn)的單基因神經(jīng)系統疾病，全球患病率約為每10萬(wàn)人中3-10例。在美國有大約3萬(wàn)名HD患者，有20萬(wàn)人有HD遺傳患病風(fēng)險。目前，即沒(méi)有已知的HD療法，也沒(méi)有針對潛在病因的批準療法。
RG6042是第二代修飾反義寡核苷酸（ASO），通過(guò)靶向人HTT mRNA來(lái)降低mHTT蛋白的合成和表達水平。mHTT被認為是HD主要致病病因，該**蛋白質(zhì)在大腦的神經(jīng)元中產(chǎn)生大量廢物，殺死神經(jīng)元細胞，導致嚴重的神經(jīng)退行性疾病。RG6042是目前臨床開(kāi)發(fā)中，用于靶向mHTT的先進(jìn)化合物，有可能減緩或阻止所有HD患者的疾病進(jìn)展。RG6042是羅氏和Ionis之間全面深入的藥物篩選計劃的成果，該計劃專(zhuān)注于優(yōu)化靶向人HTT mRNA的ASO的有效性，特異性和耐受性。
此次對RG6042優(yōu)先藥品資格的授予，是基于探索性1/2a期研究的數據。研究結果顯示mHTT水平顯著(zhù)減少。在兩種RG6042劑量下治療3個(gè)月，成年患者腦脊液（CSF）中的標志性HD蛋白平均減少40%（達60%）。在研究的最后一次測量中，約有70%接受治療的患者CSF中的mHTT水平仍在下降。此外，RG6042耐受性良好。此項研究的數據曾被公布于2018年3月的CHDI第13屆年度HD治療會(huì )議上，最新結果公布于2018年4月在美國神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(huì )（AAN）年會(huì )上。
羅氏首席醫療官兼全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)主管Sandra Horning博士說(shuō)：“羅氏對EMA授予RG6042優(yōu)先藥品資格感到非常高興。HD患者及其受影響的家人都急需能治療HD的療法。來(lái)自RG6042的初步數據第一次展示了成人HD患者的mHTT水平可以被降低。羅氏將與EMA，以及其它監管機構密切合作，爭取早日開(kāi)展全球性3期試驗。”
按計劃，羅氏將開(kāi)展關(guān)鍵3期臨床試驗，旨在評估在較大患者群體中，RG6042的安全性和減緩成人HD的進(jìn)展的有效性。我們期待著(zhù)RG6042能早日造福HD患者。
參考資料：
[1] PRIME designation granted by European Medicines Agency for RG6042 for treatment of Huntington's disease
[2] Roche gets some regulatory love for its breakthrough quest on a PhIII Huntington’s drug
[3] New Data from IONIS-HTT Rx Phase 1/2 Study Demonstrates Correlation Between Reduction of Disease-causing Protein and Improvement in Clinical Measures of Huntington's Disease
[4] 亨廷頓舞蹈癥新藥可清除高達60%的致病蛋白
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