今日，美國FDA宣布批準Shionogi的新藥Mulpleta（lusutrombopag）上市，治療患有血小板減少癥的特定成人患者群體。這些患者同時(shí)患有慢性肝 臟疾病，并有接受手術(shù)的計劃。這是美國FDA今年批準的第26款新藥，也是2周來(lái)獲批的第5款新藥，今年7月批準的第6款新藥。
血小板減少癥是慢性肝 臟疾病的常見(jiàn)并發(fā)癥，可能由多種因素引起?；加羞@種疾病的患者其出血風(fēng)險會(huì )顯著(zhù)增加，需要反復輸注血小板以控制病情。這給他們帶來(lái)了極大的醫療負擔：據統計，患有血小板減少癥的丙肝患者，每年的醫療費用是沒(méi)有血小板減少癥的患者的三倍！此外，由于血小板的缺少，這些患者的常規護理會(huì )變得相當復雜——常規的肝 臟活檢或是手術(shù)，其出血狀況都會(huì )得到加重。這也往往導致正常醫療護理的延遲或取消。對這些患者來(lái)說(shuō)，他們急需一種新的治療方法來(lái)改善現狀。
今日獲批的Mulpleta則有望為這些患者帶來(lái)新的治療選擇。這是一款口服的人類(lèi)血小板生成素（TPO）受體激動(dòng)劑，能與巨核細胞表面的TPO受體相結合，誘導這些細胞的增殖、分化、與成熟，從而上調血小板的產(chǎn)生。這款創(chuàng )新療法已于2015年9月獲得日本厚生勞動(dòng)省的批準，在選擇進(jìn)行侵入性手術(shù)的慢性肝 臟疾病患者中，改善他們的血小板減少癥病情。
在兩項隨機、雙盲、設置安慰劑對照的臨床試驗中，研究人員們招募了312名患有慢性肝 臟疾病與血小板減少癥的患者。這些患者均計劃接受侵入式的手術(shù)，但血小板計數都低于每升50 x 10^9個(gè)。這些患者被隨機分為2組，一組接受3mg的Mulpleta，另一組則接受安慰劑。研究表明，在第一項臨床試驗里，有78%的患者在手術(shù)前不再需要血小板的輸注，這一數字在對照組里僅為13%（95% CI：49%-79%，p<0.0001）；而在第二項臨床試驗里，治療組的這一數字為65%，而對照組的數字為29%（95% CI：25%-49%，p<0.0001）。
先前，這款新藥曾獲得美國FDA的快速通道資格與優(yōu)先審評資格，預計回復日期為8月26日。而將近提早一個(gè)月的獲批，也表明了FDA對這款新藥安全性與療效的認可。
我們期待這款新藥在上市后，能改善患者們的血小板減少癥病情，讓他們無(wú)需接受血小板輸注，即可采取常規的手術(shù)，盡快治療他們的其他疾??！
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