美國公司藍鳥(niǎo)生物（Bluebird Bio）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產(chǎn)品委員會(huì )（CHMP）已針對該公司即將提交的基因療法LentiGlobin治療輸血依賴(lài)型β地中海貧血（TDT）和非-β0/β0基因型TDT的上市許可申請（MAA）授予了加速評估資格。藍鳥(niǎo)生物計劃在2018年晚期提交LentiGlobin治療青少年及成人TDT的監管申請文件。
此次申請的是一種潛在的一次性基因療法，可解決導致TDT的根本遺傳病因，有望為T(mén)DT的臨床治療帶來(lái)一場(chǎng)革命。
EMA的加速評估可將LentiGlobin MAA的審查時(shí)間由7個(gè)月（210天）縮短至5個(gè)月（150天）。
lentiGlobin是一種治療地中海貧血的基因療法，通過(guò)慢病毒載體將表達正常血紅蛋白β亞基的基因在體外植入到從患者體內取出的造血干細胞中，再將這些細胞輸入回患者體內。在歐盟方面，EMA已授予LentiGlobin治療TDT的孤兒藥資格、快速通道資格、優(yōu)先藥物資格（PRIME）。在美國，LentiGlobin被FDA授予治療TDT的孤兒藥資格和突破性藥物資格。
EMA授予LentiGlobin加速評估資格是基于臨床研究的數據，包括：已完成的I/II期研究Northstar（HGB-204）、正在進(jìn)行的I/II期HGB-205研究、III期Northstar-2（HGB-207）研究、長(cháng)期隨訪(fǎng)研究LTF-303。今年4月，已發(fā)表于《新英格蘭醫學(xué)雜志》（NEJM）的Northstar研究和HGB-205研究的數據顯示，大部分患者在接受LentiGlobin輸注后隨訪(fǎng)2年或2年以上時(shí)間內無(wú)需輸血，并表現出正常的血紅蛋白水平。（詳細：基因療法LentiGlobin有望為貧血患者帶來(lái)福音 告別長(cháng)期輸血）
如果上市，LentiGlobin將成為藍鳥(niǎo)生物的首個(gè)產(chǎn)品。業(yè)界預測，該產(chǎn)品的全球年銷(xiāo)售峰值將達到8億美元，但這將取決于該藥在更難治的β0/β0基因型患者群體的療效，這些基因型患者有更嚴重的地中海貧血。有分析人士預測，LentiGlobin上市后的價(jià)格標簽在55萬(wàn)美元，這與傳統的干細胞療法成本一致，后者的價(jià)格標簽在50-100萬(wàn)美元。
藍鳥(niǎo)生物L(fēng)entiGlobin是即將進(jìn)入歐洲市場(chǎng)的新型細胞和基因療法浪潮的一部分。今年7月，來(lái)自諾華的CAR-T療法Kymriah和吉利德/凱特的CAR-T療法Yescarta同時(shí)獲得CHMP推薦批準的積極意見(jiàn)，而Spark Therapeutics公司的眼科基因療法Luxturna預計也將在2018年底獲得CHMP推薦批準的積極意見(jiàn)。在美國方面，上述3款細胞和基因療法均已在2017年獲得FDA批準上市。
目前，歐洲地區僅有2款基因療法獲批上市。一是荷蘭生物技術(shù)公司UniQure的Glybera，于2012年10月成為歐洲歷史上首個(gè)獲批上市的基因療法，用于治療成人胰 腺炎反復發(fā)作導致的脂蛋白脂肪酶缺乏癥（LPLD）。Glybera曾是全球最昂貴的孤兒藥，定價(jià)高達121萬(wàn)美元，但該藥因市場(chǎng)表現欠佳已退市。
另一個(gè)是葛蘭素史克的Strimvelis，該藥于2016年5月獲批，治療罕見(jiàn)病腺苷脫氨酶缺陷所致重癥聯(lián)合免疫缺陷癥（ADA-SCID）兒科患者，這也是歐洲上市的首個(gè)體外基因修飾的造血干細胞基因治療產(chǎn)品。
文章參考來(lái)源：Bluebird’s first gene therapy gets European fast track
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
