近日，Emmaus Life Sciences宣布在《新英格蘭醫學(xué)雜志》上發(fā)表了其為期48周的Endari（L-谷氨酰胺口服粉劑）3期臨床試驗的結果，該結果支持美國FDA于2017年7月對該藥物的批準，用于減少5歲及以上鐮狀細胞病成人和兒童患者的急性并發(fā)癥。
鐮狀細胞病是一種遺傳性血液病，表現為產(chǎn)生改變形式的血紅蛋白，它們聚合并變成纖維狀，導致紅細胞變硬并變形，因此它們看起來(lái)像鐮刀形而不是柔軟的圓形。鐮狀細胞病患者會(huì )經(jīng)歷衰弱的鐮狀細胞危象發(fā)作，這種情況在剛性、粘性和不靈活的紅細胞阻塞血管時(shí)發(fā)生。鐮狀細胞危象由于輸送到組織的氧氣不足（稱(chēng)為組織缺血和炎癥），而導致難以忍受的疼痛。這些事件可能導致各種其他不良后果，如需要住院治療的急性胸部綜合征。鐮狀細胞病是一種孤兒疾病，影響了美國約10萬(wàn)人和全世界數百萬(wàn)人，具有顯著(zhù)的未滿(mǎn)足醫療需求。
Endari于2017年7月獲得美國FDA的批準，作為處方口服療法用于減少5歲及以上鐮狀細胞病成人和兒童患者的急性并發(fā)癥。Endari是近20年來(lái)首個(gè)用于減少成人鐮狀細胞病急性并發(fā)癥的治療方法，也是首個(gè)被批準用于減少5歲及以上鐮狀細胞病兒童患者急性并發(fā)癥的治療方法。Endari已在美國獲得孤兒藥資格，在歐盟獲得孤兒藥用產(chǎn)品（Orphan Medicinal Product）資格。
Endari的療效在臨床試驗中也得到證實(shí)。這項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心3期試驗評估了與安慰劑相比，每天兩次口服Endari（每劑每公斤體重0.3克）的有效性和安全性。該研究共有230名患者，他們按2：1的比例被隨機分配接受L-谷氨酰胺（152名患者）或安慰劑（78名患者）。
研究結果顯示，與安慰劑相比，接受Endari治療的患者的鐮狀細胞危象顯著(zhù)減少25％（p = 0.005），住院率顯著(zhù)減少33％（p = 0.005）。其他結果顯示，住院累計天數降低41％（p = 0.02），急性胸部綜合征（ACS）發(fā)生率減少超過(guò)60％（8.6%比23.1%，p = 0.003）。
▲Emmaus創(chuàng )始人兼首席執行官Yutaka Niihara博士（圖片來(lái)源：Loma Linda University Health）
該研究共同作者、Emmaus創(chuàng )始人兼首席執行官Yutaka Niihara博士說(shuō)：“Endari是首個(gè)獲批用于5歲及以上鐮狀細胞病兒童患者的療法，也是近20年來(lái)首個(gè)獲批用于成人患者的療法。我們在具有全球影響力的《新英格蘭醫學(xué)雜志》上分享這些數據，希望可以提高對鐮狀細胞病的認識，這是一種常見(jiàn)的遺傳性血液疾病，通常會(huì )影響非裔后代，以及中南美洲、中東、亞洲、印度和地中海裔的后代。”
美國鐮狀細胞病協(xié)會(huì )（The Sickle Cell Disease Association of America）總裁兼首席執行官Beverley Francis-Gibson女士說(shuō)：“鐮狀細胞病會(huì )影響美國成千上萬(wàn)的人。雖然沒(méi)有普遍方法可以治愈這種威脅生命的疾病，但患者對治療方案的認識和教育仍然對鐮狀細胞病群體非常重要。”
參考資料：
[1] Emmaus Life Sciences Announces the New England Journal of Medicine has Published the Phase 3 Trial Results of Endari? ™
(L-Glutamine Oral Powder) in Sickle Cell Disease
[2] A Phase 3 Trial of l-Glutamine in Sickle Cell Disease
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