帕金森病是一種神經(jīng)退行性疾病，屬于運動(dòng)系統紊亂疾病大類(lèi)，這種疾病由于產(chǎn)生多巴胺的腦細胞損傷導致。帕金森病的四個(gè)主要癥狀是身體多個(gè)部位的顫抖；肢體和軀干僵硬；運動(dòng)遲緩；姿勢不穩定，或平衡和協(xié)調受損?；颊呖赡軣o(wú)法走路、說(shuō)話(huà)或者完成其他簡(jiǎn)單的動(dòng)作。目前的治療方法只能緩解帕金森病的癥狀。
MANF作為有望治療帕金森病的一種神經(jīng)營(yíng)養因子，能夠安全有效地避免產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元死亡，或是使奄奄一息的細胞恢復活力，最終阻止疾病的發(fā)展，恢復患者的正常功能。這正是總部位于紐約的Amarantus Biosciences公司采取的研究路線(xiàn)。該公司由Gerald Commissiong先生領(lǐng)導，他曾任Amarantus公司的首席運營(yíng)官，2011年10月升任總裁和CEO。在聯(lián)合創(chuàng )辦Amarantus之前，他曾是加拿大足球聯(lián)盟(Canadian Football League)的專(zhuān)業(yè)足球運動(dòng)員。Commissiong先生畢業(yè)于斯坦福大學(xué)管理科學(xué)與工程專(zhuān)業(yè)，專(zhuān)攻財務(wù)。他的父親John Commissiong博士曾發(fā)現了MANF蛋白質(zhì)，父子倆從2007年開(kāi)始就一直在一起工作。
最近，藥明康德與Commissiong先生進(jìn)行一次交流，他向我們介紹了Amarantus公司、以及這個(gè)領(lǐng)域正在如何尋找治療帕金森病的方法。
Q：您認為在神經(jīng)系統疾病方面，包括帕金森病在內，藥物研發(fā)方面取得了哪些進(jìn)展？
Gerald Commissiong先生：我認為癌癥療法的新概念正在改變科學(xué)家們對生物學(xué)的總體看法。越來(lái)越清楚的是，一個(gè)化合物瞄準一個(gè)靶標的方法在解決復雜疾病方面已經(jīng)遇到局限，系統方法正在成為治療新范式。因此，一些神經(jīng)疾病的先進(jìn)療法開(kāi)發(fā)正在采用生物學(xué)的互補方法，這也包括帕金森病。
Q：最近美國國家衛生研究院推出了腦科學(xué)計劃，這對您的研究有幫助嗎？
Gerald Commissiong先生：國家衛生研究院的腦科學(xué)計劃正在推進(jìn)大腦的一些重要的生物學(xué)特征的發(fā)現。我們正在了解多巴胺能級單細胞活動(dòng)，它們的亞型影響了我們治療帕金森病的方法。我們從中得到了關(guān)于MANF(腦白質(zhì)-星形膠質(zhì)細胞衍生的神經(jīng)營(yíng)養因子)蛋白的公開(kāi)數據，幫助我們考慮選擇適應癥，以及我們如何在臨床中治療帕金森病。
Q：您認為帕金森病是由基因異常，環(huán)境因素，還是兩者結合引起的？
Gerald Commissiong先生：人們常說(shuō)，基因是槍?zhuān)h(huán)境扣動(dòng)扳 機。在帕金森病中，這種情況似乎確實(shí)存在，不同的基因組合會(huì )增加或減少風(fēng)險；某些生活方式，比如吸煙，反而會(huì )降低帕金森病的風(fēng)險。這些相互關(guān)系對于進(jìn)一步研究帕金森病的病因很重要。
Q：為了了解帕金森病的原因和進(jìn)展，我們還需要哪方面的科學(xué)突破？
Gerald Commissiong先生：可靠的生物標志物對研究有癥狀前的病人至關(guān)重要。有了生物標志物，我們才能開(kāi)始對那些還有足夠的神經(jīng)元的病人進(jìn)行試驗性治療，從而觀(guān)察到明顯的神經(jīng)元再生作用。
Q：治療帕金森病的主要挑戰在哪？
Gerald Commissiong先生：我認為主要問(wèn)題是，最有希望的療法正在那些最不可能有反應的晚期患者身上進(jìn)行測試，這些患者幾乎失去了所有的多巴胺神經(jīng)元。這是設計臨床研究時(shí)必須考慮的事情，我們已經(jīng)開(kāi)始用試驗性再生療法治療早期帕金森病人。
Q：你們公司的技術(shù)是什么，你們是如何應用它的？
Gerald Commissiong先生：我們發(fā)現并正在開(kāi)發(fā)內源性神經(jīng)營(yíng)養因子(Mesencephalic astroocyte-derived Neurotrophic Factor，MANF)，用于治療帕金森病和眼科疾病。MANF是一種內質(zhì)網(wǎng)應激反應蛋白，能夠使多巴胺能神經(jīng)元再生，在帕金森病動(dòng)物模型中顯示出細胞恢復、突觸形成和多巴胺水平正?；男Ч?。我們正在開(kāi)發(fā)一種用于進(jìn)入大腦基底神經(jīng)節網(wǎng)絡(luò )的黑質(zhì)和紋狀體的治療方法，這是大腦中控制運動(dòng)的網(wǎng)絡(luò )。
▲MANF的主要適應癥和研發(fā)進(jìn)展（圖片來(lái)源：Amarantus官網(wǎng)）
Q：你們公司在這個(gè)領(lǐng)域的做法與其他公司有什么不同？
Gerald Commissiong先生：大多數公司正在開(kāi)發(fā)延長(cháng)左旋多巴生命的方法。我們尋求再生多巴胺能神經(jīng)元的功能，以恢復基底神經(jīng)節網(wǎng)絡(luò )的正常功能。
Q：帕金森病的治療方法在未來(lái)五年內會(huì )有什么進(jìn)展？有可能治愈嗎？
Gerald Commissiong先生：我認為可能帶來(lái)重大進(jìn)展的潛在技術(shù)已經(jīng)具備，主要問(wèn)題在于理解技術(shù)如何共同作用去改變疾病。我們認為應該通過(guò)增加投資去獲得臨床成功，推動(dòng)這個(gè)領(lǐng)域加速發(fā)展。我們相信有望實(shí)現帕金森病的功能性治療。
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