今日，生物醫藥公司Voyager Therapeutics宣布，其與美國FDA的溝通會(huì )議獲得了后者的書(shū)面答復。依照FDA答復的內容，Voyager帕金森病創(chuàng )新療法VY-AADC的2期和3期關(guān)鍵臨床試驗計劃得到了認可。如果2期試驗結果積極，VY-AADC可直接遞交上市申請。這也意味著(zhù)這款創(chuàng )新帕金森病基因療法有望提前獲得審評，加速來(lái)到患者身邊。
帕金森病是一種影響廣泛的慢性神經(jīng)退行性疾病，全球約有 700-1000 萬(wàn)名患者。該疾病的運動(dòng)癥狀是由于產(chǎn)生神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺的中腦神經(jīng)元缺失引起的，目前還沒(méi)有能有效減緩或逆轉帕金森病進(jìn)展的療法，左旋多巴是該疾病的標準治療方法。但隨著(zhù)疾病進(jìn)展，患者的治療效果會(huì )逐漸變差，經(jīng)歷較長(cháng)時(shí)間的運動(dòng)緩慢和僵硬，用藥也無(wú)法達到效果，這一時(shí)期叫做“關(guān)閉期（OFF-time）”。藥物起效的時(shí)間，也就是“開(kāi)啟期（ON-time）”也變短。據估計，高達 15% 的帕金森病患者具有難治性運動(dòng)波動(dòng)，左旋多巴也無(wú)法有效控制。因此，這類(lèi)患者急需潛在的治療方案，改善他們的病情。
由Voyager帶來(lái)的VY-AADC是一款基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因療法，有望為這類(lèi)患者提供有效治療。在晚期帕金森病患者中，中腦黑質(zhì)里的神經(jīng)元會(huì )出現退化，殼核中的AADC酶也顯著(zhù)減少，限制了大腦將左旋多巴轉化為多巴胺的能力。而VY-AADC可以將AADC基因直接遞送至多巴胺受體所在的殼核神經(jīng)元中，繞過(guò)黑質(zhì)神經(jīng)元，使殼核中的神經(jīng)元表達 AADC 酶，將左旋多巴轉化為多巴胺。因此，VY-AADC有望持久地增強多巴胺的轉化，通過(guò)一次施藥恢復患者的運動(dòng)功能并緩解癥狀，從而提供具有臨床意義的改善。
在一項1b期臨床試驗中，VY-AADC彰顯出持續改善患者運動(dòng)功能的能力，也大幅減少了每日口服左旋多巴和其他帕金森病藥物的使用。為此，這款基因療法曾在今年6月獲得了美國FDA頒發(fā)的再生醫學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認定。
在臨床取得積極進(jìn)展的同時(shí)，Voyager也向美國FDA遞交了關(guān)于監管途徑的一些問(wèn)題，以求得到FDA的確認與答復。在書(shū)面答復中，FDA表示，如果隨機、安慰劑對照的2期臨床試驗能達到主要臨床終點(diǎn)，與安慰劑對比能彰顯出統計學(xué)上顯著(zhù)的區別，就足以作為遞交上市申請的依據。而當2期臨床試驗僅展現出支持性數據，但未達到主要臨床終點(diǎn)，就需要進(jìn)行規模更大的3期臨床試驗。
“我們很高興能獲得美國FDA關(guān)于VY-AADC關(guān)鍵臨床項目的反饋，看到VY-AADC有望通過(guò)2期臨床試驗的安全性和有效性，或是在有需要的情況下，通過(guò)3期試驗數據遞交BLA，” Voyager負責監管事務(wù)和質(zhì)量保障的高級副總裁Robert Pietrusko博士說(shuō)道：“最近獲得的RMAT認定，以及FDA的書(shū)面反饋，讓我們期待與監管部門(mén)繼續密切合作，加速這一潛在重要帕金森病療法的開(kāi)發(fā)。”
“我們的VY-AADC項目進(jìn)展良好，且得到了C類(lèi)監管的進(jìn)一步反饋意見(jiàn)，” Voyager的總裁兼首席執行官Andre Turenne先生說(shuō)道：“我們感謝監管部門(mén)的指導，也期待能讓反饋整合進(jìn)我們正在推進(jìn)的關(guān)鍵項目中。”
我們期待這款帕金森病基因療法能在后續試驗中取得積極數據，為諸多患者送上福音！
參考資料：
[1] Voyager Therapeutics Receives FDA Guidance on Development Path for VY-AADC for Parkinson’s Disease and Provides Clinical Update
[2] Voyager Therapeutics官方網(wǎng)站
[3] 帕金森病基因療法獲FDA再生醫學(xué)先進(jìn)療法認定 – 藥明康德微信公眾號
原標題：速遞 | FDA認可，帕金森病基因療法有望提前獲得審評
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