Anavex是總部位于美國紐約的一家臨床階段的生物制藥公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)差異化的療法用于神經(jīng)退行性疾病和神經(jīng)發(fā)育疾病的治療，包括阿爾茨海默（AD）、Rett綜合征以及其他中樞神經(jīng)系統疾病。
近日，該公司宣布，將在8月份啟動(dòng)一項IIb/III期臨床試驗，評估新型藥物Anavex 2-73治療早期A(yíng)D的療效和安全性。該研究是一項雙盲、隨機、安慰劑對照、48周研究，計劃入組450例患者，這些患者將以1:1:1的比例隨機接受2種劑量Anavex 2-73或安慰劑的治療。
與以往的單靶標療法不同，Anavex 2-73是一種“一石三鳥(niǎo)”的新型療法，旨在阻擊與AD病理學(xué)相關(guān)的3個(gè)靶標：淀粉樣蛋白、tau蛋白、炎癥。之前，以淀粉樣蛋白為靶標的數十個(gè)藥物在臨床研究中均已遭遇失敗。
Anavex 2-73是一種sigma-1受體（S1R）跨膜蛋白激活劑，S1R作為一種分子伴侶和功能調節劑，被認為參與調節細胞內的穩態(tài)，通過(guò)減少諸如氧化應激、蛋白質(zhì)錯誤折疊、線(xiàn)粒體功能障礙、炎癥，來(lái)保持細胞處于健康、穩定的狀態(tài)，所有這些在A(yíng)D患者大腦中均存在。S1R激活已經(jīng)證明能夠減少AD的主要病理生理學(xué)標志：β淀粉樣蛋白、過(guò)度磷酸化tau蛋白和炎癥增加。
此前，在入組了32例澳大利亞早期A(yíng)D患者的一項IIa期臨床研究中，Anavex 2-73展現出了改善注意力水平、工作記憶以及改善**運動(dòng)功能的初步療效。有些患者甚至恢復了已失去的機能，比如彈奏鋼琴的能力。
Anavex公司總裁兼CEO Christopher U Missling博士表示，非常高興能獲得監管批準啟動(dòng)這項IIb/III期臨床研究。該公司將利用IIa期研究中所發(fā)現的基因組生物標志物來(lái)篩選納入IIb/III期研究的患者。
毫無(wú)疑問(wèn)，Anavex 2-73成功的希望非常渺茫。特別是考慮到之前已經(jīng)有數十種靶向淀粉樣蛋白的藥物、多種抗炎療法（包括布洛芬）遭遇失敗，而到目前為止，tau蛋白靶向療法的結果也差強人意。不過(guò)，Anavex公司卻認為，Anavex 2-73的廣泛作用結合基因組學(xué)精準醫學(xué)生物標志物驅動(dòng)的臨床研究設計，將有望提高該藥的成功機會(huì )。
目前，Anavex公司也正在計劃啟動(dòng)一項II期臨床，評估Anavex 2-73治療帕金森的潛力。除了Anavex 2-73之外，該公司臨床前資產(chǎn)中還有幾個(gè)治療AD的藥物，包括Anavex 3-71和Anavex 1-41。
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