隨著(zhù)中國創(chuàng )新藥利好政策的不斷釋放，越來(lái)越多的制藥企業(yè)開(kāi)始涉足新藥領(lǐng)域，創(chuàng )新藥在企業(yè)產(chǎn)品管線(xiàn)中的地位越來(lái)越重要。如何規避新藥研發(fā)風(fēng)險，把錢(qián)花在刀刃上，讓有限的資金價(jià)值回報化成為關(guān)鍵問(wèn)題。誰(shuí)能夠處理得好，誰(shuí)就有可能成為贏(yíng)家。
新藥研發(fā)風(fēng)險大致可以總結為以下兩大類(lèi)：
第一、研發(fā)失敗的風(fēng)險。
新藥研發(fā)是高風(fēng)險項目，需要投入大量的人力和物力，而且不能保證新藥的研發(fā)成功。即使進(jìn)入臨床試驗階段的藥品，也會(huì )面臨很大概率的研發(fā)失敗風(fēng)險。研發(fā)失敗后，之前投入形成的技術(shù)積累若不能用于其他藥品研發(fā)，那么前期投入的大量人力與物力或將全部損失，因此研發(fā)失敗仍為醫藥研發(fā)過(guò)程中面臨的風(fēng)險。
第二、上市后回報率不理想的風(fēng)險。
醫藥企業(yè)在研發(fā)過(guò)程除需要承擔研發(fā)失敗帶來(lái)的風(fēng)險外，還需要承擔藥品研發(fā)成功后“賣(mài)不出去”的投資回報風(fēng)險。例如浙江大冢制藥研發(fā)生產(chǎn)的1.1類(lèi)新藥托伐普坦，2016年樣本公立醫院的購藥總金額為2000萬(wàn)元左右；安徽環(huán)球藥業(yè)研發(fā)生產(chǎn)的1.1類(lèi)新藥安妥沙星，2016年樣本公立醫院購藥總金額為1600萬(wàn)元左右，遠遠沒(méi)有達到市場(chǎng)預期。
如何分散新藥研發(fā)的風(fēng)險？
（1）選擇研發(fā)成功率高的細分領(lǐng)域，不失為明智之舉。
毋庸置疑，抗腫瘤藥物研發(fā)是現在制藥行業(yè)最熱門(mén)方向，抗腫瘤藥超高的市場(chǎng)回報率吸引著(zhù)企業(yè)在腫瘤研發(fā)項目上瘋狂砸錢(qián)。然而，冰冷的現實(shí)是只有少數企業(yè)能獲得巨大回報，因為這些企業(yè)在新藥研發(fā)方面有著(zhù)很好的積淀，研發(fā)成功率和回報率自然較高，研發(fā)布局廣而不深的企業(yè)成功率通常較低，因此大多數企業(yè)只是乘興而來(lái)，敗興而歸。大多數本土藥企常犯一個(gè)錯誤：追求熱點(diǎn)領(lǐng)域，針對同一靶點(diǎn)同時(shí)有多個(gè)臨床。例如目前國內腫瘤領(lǐng)域以EGFR和PD-1為靶點(diǎn)的在研藥物數目均在20個(gè)以上，研發(fā)出現明顯過(guò)剩。藥企對高風(fēng)險項目過(guò)度縱容，在沒(méi)有充分估量研發(fā)風(fēng)險的情況下倉促上馬，結果往往是摔落馬下，損失慘重。
對于研發(fā)剛起步的企業(yè)來(lái)說(shuō)，選擇研發(fā)成功率高的新藥開(kāi)發(fā)項目是明智之舉。BIO在2016年發(fā)布了一份新藥從臨床到上市成功率的報告，回顧了過(guò)去10年間新藥研發(fā)成功率的變化情況。2006-2015年，全球一共開(kāi)展了9985個(gè)臨床試驗，大數據直觀(guān)展現出各個(gè)治療領(lǐng)域藥品研發(fā)的成功率，對國內制藥研發(fā)方向很有參考價(jià)值。
研發(fā)成功率排名第一的是血液病，成功率高達26.1%，血液病的高研發(fā)成功率的主要來(lái)源是血友病、貧血、血蛋白缺乏癥及血小板減少癥等疾病的藥物研發(fā)。感染領(lǐng)域的研發(fā)成功率為19.1%，排名第二。眼科類(lèi)、代謝類(lèi)、胃腸道類(lèi)、過(guò)敏類(lèi)等研發(fā)成功率也較高，成功率為14%~17%。
成功率不到10%的有四個(gè)領(lǐng)域，分別為神經(jīng)類(lèi)、心血管類(lèi)、**類(lèi)和腫瘤類(lèi)，其中腫瘤藥的研發(fā)成功率。以腫瘤藥和非腫瘤藥的臨床成功率分析，非腫瘤藥的臨床成功率約為12%，腫瘤藥的成功率僅為5.1%，非腫瘤藥的臨床成功率是腫瘤藥的2倍。
從研發(fā)各階段來(lái)看，III期臨床試驗階段，腫瘤藥的成功率整整低了23.6%，再次證明腫瘤新藥研發(fā)是千軍萬(wàn)馬過(guò)獨木橋，風(fēng)險極高。
眼科是醫藥企業(yè)容易忽視的研發(fā)領(lǐng)域，眼科藥物研發(fā)成功率達17.1%，位列第三。而根據IMS統計，國內眼科藥市場(chǎng)已超過(guò)200億元，過(guò)去5年我國眼科處方藥物市場(chǎng)規模保持20%的復合增長(cháng)率，屬于高速擴張型用藥市場(chǎng)。國內已有藥企在眼科領(lǐng)域取得突破性成就，康弘藥業(yè)的康柏西普眼用注射液，單個(gè)產(chǎn)品未來(lái)可能達到幾十億元的銷(xiāo)售額。目前眼科市場(chǎng)還有眾多疾病還處于治療空白，如視網(wǎng)膜色素變性、遺傳性視網(wǎng)膜劈裂等，眼科領(lǐng)域的金礦正等著(zhù)有戰略眼光的企業(yè)開(kāi)采。
（2）“站在巨人肩上”的新藥開(kāi)發(fā)模式正當時(shí)。
臨床II期是新藥研發(fā)的死亡峽谷，屬于研發(fā)風(fēng)險的一個(gè)階段。據統計，從臨床II期到III期的分期轉換率大約在40%左右，意味著(zhù)有超過(guò)一半的新藥在II期臨床試驗中失敗。為什么臨床II試驗失敗率？臨床II試驗涉及一個(gè)非常重要的節點(diǎn)——概念性驗證。一旦藥物靶點(diǎn)通過(guò)概念性驗證，基本上可以證明生物學(xué)路徑可行，研發(fā)的系統性風(fēng)險會(huì )大大降低。本土藥企像恒瑞醫藥、貝達藥業(yè)在新藥研發(fā)上均采取了風(fēng)險回報比較穩健的“fast-follow-on”策略，在跨國制藥企業(yè)概念性驗證成功后再進(jìn)行布局，這是一種“站在巨人肩上”的新藥開(kāi)發(fā)模式。貝達藥業(yè)的?？颂婺釋儆诟牧夹托滤?，上市以來(lái)累計銷(xiāo)售額超過(guò)40億人民幣。
我國創(chuàng )新藥研發(fā)才剛剛起步，能夠獨自開(kāi)發(fā)風(fēng)險性極高的“first-in-class”全球新的藥物時(shí)機還不成熟，目前也不夠現實(shí)。在全球新藥研發(fā)失敗率越來(lái)越高，開(kāi)發(fā)新靶點(diǎn)越來(lái)越難的情況下，企業(yè)倒不如學(xué)一學(xué)快速跟進(jìn)的策略，選擇高臨床成功率的改良型新藥不失為一種理想的選擇。
（3）“閉門(mén)造藥”的時(shí)代早已遠去。
近年來(lái)，國內新藥研發(fā)模式變得越來(lái)越靈活，傳統的“閉門(mén)造藥”研發(fā)一體化逐漸被分解，開(kāi)放式創(chuàng )新研發(fā)模式開(kāi)始不斷試水。在研發(fā)風(fēng)險管控方式上，我們可以看到一些新的趨勢：
一是本土實(shí)力較強的企業(yè)愿意把更多精力和資源投向歐美中小企業(yè)，跟創(chuàng )新活力高，但財力不強的企業(yè)打交道；而經(jīng)濟實(shí)力不強的創(chuàng )新型企業(yè)更愿意與跨國藥企合作。一方面，解決了“巧婦難為無(wú)米之炊”的資金問(wèn)題；另一方面，利用大藥企的研發(fā)經(jīng)驗快速推進(jìn)新藥項目。
二是在新藥交易模式上，本土企業(yè)逐步接軌國際通行的做法。如采取分階段支付方式，先支付首付款，再支付里程碑付款，新藥上市后支付相應比例的銷(xiāo)售提成，避免一次性支付太多帶來(lái)的風(fēng)險。
三是跨國藥企在研發(fā)方面也在改變思路，針對中國市場(chǎng)的獨家轉讓模式開(kāi)始流行。因此，本土企業(yè)越來(lái)越重視BD部門(mén)的價(jià)值，通過(guò)合作談判拿下潛在的重磅藥物成為研發(fā)新捷徑。
四是本土藥企新藥研發(fā)開(kāi)始結合資本運作，用股權投資的方式來(lái)?yè)Q取特定產(chǎn)品的中國權利，投資與實(shí)業(yè)緊密聯(lián)動(dòng)，產(chǎn)品收益和投資收益雙邊獲利，同時(shí)借此進(jìn)軍國際市場(chǎng)，未來(lái)大有可為。
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