今年4月，諾華（Novartis）公司宣布擬以87億美元收購基因療法公司AveXis，并獲取其治療脊髓性肌萎縮（SMA）的創(chuàng )新基因療法。作為此項收購的后續，今日，諾華向生物技術(shù)新銳REGENXBIO支付1億美元，獲得了其基因療法技術(shù)平臺的獨家許可。
REGENXBIO是一家處于臨床階段的生物技術(shù)公司，旨在通過(guò)基因療法改善患者健康。其核心技術(shù)是NAV技術(shù)平臺，它包含了超過(guò)100種腺相關(guān)病毒（AAV）載體，可以用于基因療法的遞送。之前，這家公司與AveXis達成協(xié)議，提供技術(shù)許可，用于SMA基因療法的研發(fā)。
收購AveXis后，諾華向REGENXBIO支付了6000萬(wàn)美元的每年使用費，以及4000萬(wàn)美元的里程碑費用。而根據協(xié)議，諾華將獲得使用NAV技術(shù)平臺開(kāi)發(fā)SMA療法的獨家許可。這包括了使用AAV9載體開(kāi)發(fā)的AVXS-101療法。
這意味著(zhù)諾華將全力推動(dòng)AVXS-101的研發(fā)。作為導致嬰兒死亡的頭號遺傳病因，SMA是一種嚴重的疾病，90%的病兒壽命不足2歲。即便能夠存活，也需要終身依賴(lài)呼吸機才能生存。但在去年，AVXS-101基因療法在15名兒童患者中取得了堪稱(chēng)“奇跡”的療效。在20個(gè)月時(shí)，這些患者無(wú)一死亡，也不需要持續使用呼吸機。相比之下，通常罹患這種疾病的嬰兒無(wú)事件生存率僅為8%。
目前美國FDA已經(jīng)授予AVXS-101孤兒藥資格和突破性療法認定。這款創(chuàng )新基因療法也有望在今年遞交上市申請。
我們期待研究人員們能進(jìn)一步加速這款創(chuàng )新療法的上市，造福更多患者。
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