醫藥方面的投資，在過(guò)去5-10年里非?；钴S，增長(cháng)非?？?。中國的醫藥和生物醫藥行業(yè)已經(jīng)站在世界舞臺中大家能看得到的位置，而且變的越來(lái)越重要。究其原因，與國家政策變革、人才回歸有很大關(guān)系。
近期，禮來(lái)亞洲基金風(fēng)險合伙人張志民博士、禮來(lái)亞洲基金合伙人林亮、晨興創(chuàng )投董事總經(jīng)理黃璐、方恩醫藥發(fā)展有限公司執行董事長(cháng)張丹博士、通和毓承總裁兼創(chuàng )始管理合伙人陳連勇博士在2018第十屆DIA年會(huì )上共同探討了中國生物醫藥的機遇、變化與挑戰。
張志民：當初剛開(kāi)始進(jìn)入到中國時(shí)，醫藥投資大概是什么樣的？作為投資者，如何選擇first in class呢？雖然first in class風(fēng)險相對比較大，但是回報相對也比較多，怎么來(lái)看待這個(gè)問(wèn)題呢？
黃璐：在中國，十幾年前還沒(méi)有first in class，如果真的有，這個(gè)first in class藥物的靶點(diǎn)在科學(xué)上也可能不是特別有效的靶點(diǎn)。
選擇投資靶點(diǎn)藥物還是要看靶點(diǎn)的生物學(xué)本身在科學(xué)上是不是被充分驗證過(guò)？晨興曾經(jīng)投過(guò)一家做PCSK9靶點(diǎn)的公司，在十三、四年前，PCSK9是一個(gè)全新的成藥靶點(diǎn)，安進(jìn)、再生元也剛剛開(kāi)始著(zhù)手針對PCSK9的單抗藥物研發(fā)。雖然在歐洲的一些家族，幾代人身上都沒(méi)有這個(gè)基因，他們天生血液里的血脂水平可以低到根本檢測不到，但在有該基因的人體上也獲得了有效的驗證數據。而且有數據表明，他汀類(lèi)藥物在使用到一定的耐受劑量時(shí)可以上調PCSK9，對這一靶點(diǎn)做出補充性的驗證，靶點(diǎn)本身的風(fēng)險也就不是那么大了。
如果靶點(diǎn)很新，也未必成功。不一定是靶點(diǎn)不好，有可能是化合物不好。通常用一個(gè)新的化合物見(jiàn)證一個(gè)新的靶點(diǎn)，不是雙重的風(fēng)險，而是遠遠高過(guò)雙重的風(fēng)險，所以要更加謹慎。
林亮：有一句古詩(shī)叫做“兩只黃鸝鳴翠柳，一行白鷺上青天”。其實(shí)做創(chuàng )新藥很像一行白鷺上青天，尤其白鷺當中的第一只，是屬于頂著(zhù)風(fēng)，往前看很孤獨，一只鳥(niǎo)也沒(méi)有，往后看黑黑的一片，壓力很大。
在時(shí)間上，目前國內創(chuàng )新藥first in class在市場(chǎng)方面的獨占期或市場(chǎng)份額都在縮小，從原來(lái)六、七十年代的十年獨占，到現在的兩年，所以從這個(gè)角度來(lái)看，中國企業(yè)會(huì )評判到底要不要做first in class？
如果把過(guò)去所做的first in class做系統的數據分析可以發(fā)現，在一個(gè)創(chuàng )新藥成功上市之前，已經(jīng)有近三分之一的同類(lèi)研究積累和基礎。做first in class的難度是要基于眾多優(yōu)勢于一身，而且有很好的運氣——不光是自己能成功的運氣，還要別人的失敗。
做創(chuàng )新藥可謂“可遇而不可奢求”，需要有很強的導向，選好靶點(diǎn)后快速跟進(jìn)，盡量減少時(shí)間差距，同時(shí)對產(chǎn)品做拓展和挖掘，用更完整的格局來(lái)評價(jià)。從選擇適應癥到一線(xiàn)、二線(xiàn)、三線(xiàn)治療適合不同的病人，以及一些額外療效、安全性等方面挖掘創(chuàng )新藥的價(jià)值，才能脫穎而出。就算不能成為first in class，有很好的產(chǎn)品差異化，也會(huì )有很好的市場(chǎng)，因此可以用開(kāi)放的心理去看待創(chuàng )新藥到底是first in class還是me better或其他。
張丹：十年前，中國的創(chuàng )新藥真的很少，因此這十年的變化尤為巨大。而變化來(lái)自于兩點(diǎn)：首先是國家推出的人才政策，特別是“千人計劃”，為國內帶回了一大批成果。粗略統計，國內82個(gè)進(jìn)入臨床和注冊階段的創(chuàng )新藥，一半來(lái)自于“千人計劃”人才或者留學(xué)回國人員，另一半是國際化公司的項目。第二是中美聯(lián)合創(chuàng )新，這兩年增加的非?？?，讓人印象非常深刻。
未來(lái)，預計還會(huì )有更新一波的創(chuàng )新藥臨床項目要進(jìn)入中國，原因是中國政策的變化。而且很重要的是，國家剛剛宣布的藥品專(zhuān)利鏈接，有條件的專(zhuān)利數據保護，需要在中國進(jìn)行臨床試驗，鼓勵了更多的新藥研發(fā)者早期到中國來(lái)。
張志民：去年中國加入ICH，藥品政策的變化非常大。做新藥受到國家政策的影響巨大，所以在進(jìn)行新的投資或立項時(shí)會(huì )有更多考慮。所以針對這些政策變化，當下的投資和立項會(huì )有哪些變化呢？對現在的first in class、me too、me better究竟還有多少投資和研發(fā)的空間？
陳連勇：對中國來(lái)講，特別確定的一件事是國家的政策還會(huì )變，所以投資人需要關(guān)注國家政策，但主要還是從臨床需求來(lái)看項目。
其實(shí)臨床的需求跟創(chuàng )新藥之間的關(guān)系不是一個(gè)線(xiàn)性關(guān)系。我們現在更加關(guān)注的不是一個(gè)新的靶點(diǎn)，在投資團隊的基礎上很少有人能夠對一個(gè)新的靶點(diǎn)有那么好的理解，所以以腫瘤為例，我們會(huì )更加關(guān)注腫瘤的免疫治療，給醫生提供一個(gè)什么樣的治療方案，以及每個(gè)病人情況不同時(shí)的用藥選擇。這比發(fā)現一個(gè)新的靶點(diǎn)容易得多，對臨床應用上意義也非常大。
張丹：從做臨床的角度來(lái)看新靶點(diǎn)或者新的聯(lián)合治療的成藥性開(kāi)發(fā)，國內有很多優(yōu)勢。第一、國際上通過(guò)ICH形成了一個(gè)統一的研發(fā)市場(chǎng)，我國在加入ICH后風(fēng)險可以在多市場(chǎng)中承擔，即把風(fēng)險分散在全球，相當于進(jìn)行了分層處理，實(shí)際上非常有助于對新藥風(fēng)險的管控。
另一個(gè)特殊的優(yōu)勢是，國內擁有大量?jì)?yōu)質(zhì)的、尚未利用的病人資源。他們不在東海岸，也不在高鐵線(xiàn)上，而是新農合的病人。無(wú)論是進(jìn)行新藥聯(lián)合治療，還是做單基因突變等特殊的罕見(jiàn)病研究，這部分病人都是尚未開(kāi)發(fā)的資源。
張志民：如何結合市場(chǎng)和科學(xué)來(lái)做創(chuàng )新藥其實(shí)是一個(gè)很大的課題，從市場(chǎng)的角度來(lái)講，立項很難，而且對于政策的把握也會(huì )有很大的影響。以美國銷(xiāo)量的藥物立普妥為例，當時(shí)立項時(shí)已經(jīng)是同類(lèi)藥物中的第五個(gè)，現在的大公司肯定不可能往前推進(jìn)的。但該藥物上市兩年后，就成了best in class?，F在雖然專(zhuān)利失效，可是市場(chǎng)仍在。
從科學(xué)的角度來(lái)講，免疫治療的案例就是默克keytruda，因為這是一個(gè)全新的藥物機理，剛發(fā)現時(shí)誰(shuí)也看不懂。直到百時(shí)美施貴寶同類(lèi)藥物的臨床數據出來(lái)，keytruda才翻身?，F在已經(jīng)成為默克的“當家花旦”，多種癌癥治療都是keytruda或者它的聯(lián)合用藥。
再比如，孤兒藥在二、三十年前的美國也是很難做的，因為市場(chǎng)特別小，但是后來(lái)因為美國新政策的影響，十年內孤兒藥蓬勃發(fā)展。5月22日，我國五個(gè)部委也聯(lián)合公布了第一批罕見(jiàn)病的名單。近期，國家藥監局和衛建委也明確孤兒藥可以直接利用國外的數據進(jìn)行申報，與去年12月份時(shí)的有條件批準又更往前走了一步，未來(lái)國內孤兒藥或也將有所期待。
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