5月14日，美國專(zhuān)注自閉癥譜系障礙藥物開(kāi)發(fā)的公司Yamo Pharmaceuticals公布稱(chēng)，美國FDA授予酪氨酸羥化酶抑制藥L1-79用于緩解自閉癥譜系障礙（ASD）患者的社會(huì )化和溝通癥狀的快速通道認定。L1-79已顯示出其有潛力解決ASD核心癥狀治療中未得到滿(mǎn)足的醫療需要。
FDA快速通道指定的目的是促進(jìn)及加速那些用于治療嚴重疾病并顯示出解決未滿(mǎn)足的醫療需求潛力的藥物的開(kāi)發(fā)及注冊審查。
Yamo制藥公司臨床開(kāi)發(fā)高級副總裁及首席醫學(xué)官J. Thomas Megerian博士表示：“這是為ASD患者的核心癥狀開(kāi)發(fā)出一種急需治療方法的重要而令人興奮的一步。我們對L1-79的首個(gè)研究結果和FDA授予的快速通道認證感到鼓舞。期待與FDA和我們的咨詢(xún)委員會(huì )密切合作，通過(guò)更多的臨床研究來(lái)推進(jìn)L1-79上市進(jìn)程。”
L1-79獲得快速通道認定主要基于最近完成的臨床2期研究的數據，該研究多個(gè)獨立的結果指標顯示受ASD影響的核心癥狀均有所改善。更重要的是，盡管研究對象數量較少，且研究持續時(shí)間較短(28天)，但在這些有效性指標方面仍出現了積極的趨勢。隨后公司會(huì )計劃對青少年、成人和兒童進(jìn)行ASD的臨床研究，進(jìn)一步探討L1-79改善ASD核心社會(huì )化和溝通癥狀的潛力。
L1-79是YAMO制藥公司開(kāi)發(fā)的處在臨床試驗階段用于治療ASD核心癥狀的候選藥物，為酪氨酸羥化酶抑制劑，可望調節與ASD相關(guān)的兒茶酚胺能通路。
ASD或孤獨癥是指在**障礙診斷和統計手冊（DSM-5）中被定義的一組復雜的神經(jīng)發(fā)育障礙，其癥狀為“社會(huì )溝通和社會(huì )交往中的困難，以及社會(huì )交往受限和重復的行為、興趣或活動(dòng)受限。在美國，據估計，59名兒童中有1名患有ASD，其中男孩比女孩易感3-4倍。重復而又有特點(diǎn)的行為模式癥狀，以及社交和互動(dòng)的困難，會(huì )從童年開(kāi)始一直持續到一個(gè)人的一生。
雖然ASD的病因尚不清楚，但研究表明基因和環(huán)境都起著(zhù)重要的作用。由于A(yíng)SD的嚴重程度、具體的癥狀類(lèi)型和病因各不相同，因此被稱(chēng)為“頻譜”紊亂。目前還沒(méi)有針對ASD核心癥狀被批準的藥物療法。
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