近日，Roche重磅血友病新藥Hemlibra又傳出不利消息，一位參與III期臨床試驗HAVEN 2的患者出現抗藥物抗體，由于Hemlibra的有效性很大程度的降低而不得不轉向其他藥物進(jìn)行治療，但這似乎并不會(huì )對Hemlibra的銷(xiāo)售造成太大的阻礙。
Roche對其A型血友病新藥Hemlibra（emicizumab-kxwh）充滿(mǎn)期望將其當作重磅炸 彈看待，Hemlibra是在2017年11月被FDA批準作為常規預防、防止或減少具有因子VIII抑制劑的A型血友病成人和兒童患者的出血事件。到目前為止，Hemlibra先后于2015年和2018年獲得兩項突破性療法認定，分別針對體內具有因子VIII抑制劑和不含因子VIII抑制劑的A型血友病患者的治療。Hemlibra優(yōu)秀的臨床數據獲得FDA的認可，也給Roche帶來(lái)足夠的底氣，然而事情并不是絕對的。
近日，Roche在一份聲明中提到一位來(lái)自臨床III期試驗HAVEN 2的患者體內出現了針對Hemlibra的抗藥物抗體（Anti-Drug Antibodies，ADAs），這位患者及其家庭決定終止Hemlibra的繼續治療，不得不轉向其先前使用的藥物進(jìn)行治療。
Hemlibra是一種雙特異性抗體，其作為蛋白藥物具有潛在的免疫原性，可能誘導人體產(chǎn)生ADAs。ADAs的存在可能降低藥物療效，或者引起過(guò)敏反應，甚至威脅生命。幾乎所有的生物藥制品都會(huì )引起一定的ADAs，在美國或歐盟的銷(xiāo)售中，Hemlibra的產(chǎn)品標簽上均提到具有引起ADAs的潛在可能性。截至到今日，包括參與臨床試驗的人數在內，已經(jīng)有超過(guò)600名A型血友病患者接受Hemlibra治療，而這是第一例確認的產(chǎn)生ADAs并影響Hemlibra療效的患者。Roche表示會(huì )對全球接受Hemlibra治療的患者進(jìn)行跟蹤研究，監控ADAs的產(chǎn)生和影響。
血友病領(lǐng)域Roche最主要的競爭對手是Shire，后者是罕見(jiàn)病領(lǐng)域的領(lǐng)軍類(lèi)公司，近日因為T(mén)akeda對其高達650億美元的收購價(jià)屢次登上新聞頭條。Shire研發(fā)的Advate是目前A型血友病的穩定療法，Hemlibra的出現對Shire是個(gè)不小的威脅，此次Hemlibra出現ADAs可能會(huì )使一些患者產(chǎn)生轉向接受Advate治療的想法。
在A(yíng)DAs事件之前，2018年3月美國血友病聯(lián)盟發(fā)表聲明稱(chēng)今年有兩名患者使用Hemlibra后死亡。而后Roche迅速作出積極回應，稱(chēng)到2018年3月27日為止接受Hemlibra治療的患者中共發(fā)生5例死亡事件，同時(shí)指出經(jīng)過(guò)調查這5例患者死亡與Hemlibra并沒(méi)有直接的關(guān)系。緊接著(zhù)2018年4月17日Roche宣布，FDA給予Hemlibra在不含因子VIII抑制劑的A型血友病患者的治療中的突破性療法認定，FDA對Hemlibra的肯定對Roche無(wú)疑是個(gè)有利的信息。
（圖表來(lái)源于Roche）
一連串的波折看來(lái)并不能動(dòng)搖Clarivate Analytics公司Hemlibra在2022年銷(xiāo)售額高達40億美元的預言。2018年4月26日Roche公布了其2018Q1的財報，與2017Q1相比總銷(xiāo)售額增加6%達到136億瑞士法郎（CHF），藥物部門(mén)銷(xiāo)售額增加7%達到107億瑞士法郎，此外Hemlibra在2018年第一季度的銷(xiāo)售額為2.3千萬(wàn)瑞士法郎。Roche的CEO Severin Schwan在聲明中表示，"我格外地對新藥的強烈需求感到高興，這些新藥對我們的發(fā)展貢獻巨大?；诘谝患径鹊谋憩F，我們相信2018年將是一個(gè)豐收年。"
參考來(lái)源：
1. Roche flags first case of anti-drug antibodies that forced a patient to drop would-be blockbuster Hemlibra；
2. Roche reports a strong start in 2018。
作者簡(jiǎn)介：知行，生物化工碩士，從事細胞培養方面的研究。工作之余密切關(guān)注國內外醫藥行業(yè)動(dòng)態(tài)以及研究進(jìn)展，用簡(jiǎn)單的語(yǔ)言講述不簡(jiǎn)單的未來(lái)，一個(gè)不斷前行的醫藥人。
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