4月10日，諾華制藥表示，美國FDA已批準其Afinitor DISPERZ®（依維莫司口服混懸液片）用于2歲及以上兒童及成年結節性硬化癥（TSC）相關(guān)的癲癇部分發(fā)作的輔助治療。Afinitor Disperz是美國第一種專(zhuān)門(mén)用于治療這種疾病的藥物療法。
TSC是一種罕見(jiàn)的遺傳病，影響全球多達100萬(wàn)人。約85%的TSC患者受癲癇影響，與TSC相關(guān)的失控性癲癇發(fā)作可使患者衰弱。超過(guò)60%經(jīng)歷癲癇發(fā)作的TSC患者會(huì )停止對現有的抗癲癇療法作出緩解反應。EXIST-3是首個(gè)證明Afinitor Disperz用于輔助治療TSC相關(guān)癲癇部分性發(fā)作具有顯著(zhù)獲益的臨床3期試驗。此外，Afinitor是唯一經(jīng)批準的用于非手術(shù)治療TSC相關(guān)的非癌性腦腫瘤(室管膜下巨細胞星形細胞瘤，或SEGA)和TSC相關(guān)的腎 臟腫瘤(腎血管平滑肌脂肪瘤)的藥物。
諾華腫瘤學(xué)美國公司執行副總裁Ameet Mallik表示：“Afinitor DISPERZ獲得FDA批準將會(huì )對伴有癲癇部分性發(fā)作的TSC患者產(chǎn)生重大意義的影響。”
FDA批準Afinitor Disperz是依據一項關(guān)鍵臨床3期有效性和安全性試驗EXIST-3（EXamining everolimus In a Study of TSC）的數據。研究發(fā)現，與安慰劑相比，Afinitor Disperz在輔助治療時(shí)，顯著(zhù)降低了與TSC相關(guān)的抗治療性癲癇發(fā)作的頻率。與安慰劑組(14.9%，95%CI 0.1，21.7)相比，隨機服用Afinitor Disperz低劑量(LE；29.3%，95%CI 18.8，41.9；p=0.003)和高劑量(He；39.6%，95%CI 35.0，48.7；pAfinitor通過(guò)抑制哺乳動(dòng)物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)發(fā)揮作用，mTOR是一種調節多種細胞功能的蛋白質(zhì)。在TSC中，TSC 1或TSC 2基因的失活突變會(huì )導致全身錯構瘤的形成，以及癲癇發(fā)作和癲癇的形成。mTOR過(guò)度激活導致神經(jīng)元發(fā)育不良、軸突發(fā)育異常和樹(shù)突形成、興奮性突觸電流增加、髓鞘減少和皮質(zhì)層結構破壞，導致神經(jīng)元發(fā)育和功能異常。在腦mTOR失調動(dòng)物模型中使用mTOR抑制劑可延長(cháng)其存活時(shí)間，抑制癲癇發(fā)作，防止新發(fā)性癲癇發(fā)生，并可以防止過(guò)早死亡。
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