根據美國有線(xiàn)電視新聞網(wǎng)CNN的報道，數百名患者在服用阿卡迪亞（Acadia）制藥公司的帕金森病藥物Nuplazid后死亡。報道還提到許多患者并沒(méi)有從該藥物中受益，這意味著(zhù)該藥并沒(méi)有很好的控制帕金森病的進(jìn)展。另外，報道還稱(chēng)美國食品和藥物管理局最近的一次調查結果顯示，700多名服用該藥物的患者已經(jīng)死亡。
該報道導致周一收盤(pán)時(shí)，阿卡迪亞（Acadia）的股價(jià)幾乎下跌了四分之一。周一阿卡迪亞股價(jià)收于16.50美元，下跌約23％。即使以這樣的價(jià)格，Acadia的市值仍超過(guò)20億美元，仍然是圣迭戈的生物醫藥公司之一。
讓我們先了解一下該藥。Pimavanserin Tartrate（酒石酸匹莫范色林）由阿卡迪亞公司（Acadia）研發(fā)，于2016年4月29日獲美國FDA批準上市，商品名為Nuplazid?。該藥是一種5-羥色胺（5-HT2A）受體反向激動(dòng)劑，用于治療出現幻覺(jué)或妄想癥等**疾病的帕金森癥患者。其結構式如下：
Nuplazid是阿卡迪亞的旗艦藥物。FDA曾授予該藥“突破性療法”和“優(yōu)先審評”，理由是該藥用于治療帕金森癥這樣的嚴重疾病，且與市場(chǎng)上已有的治療相比，對嚴重或危及生命的疾病的患者表現出“實(shí)質(zhì)性改善”。
CNN的報道沒(méi)有比較服用Nuplazid的患者與沒(méi)有服用Nuplazid的患者的死亡率。因此，這種藥物是否與較高的死亡率相關(guān)，或者根本沒(méi)有任何關(guān)聯(lián)性，目前尚未明確。
阿卡迪亞向CNN發(fā)表了一項聲明，指出服用Nuplazid的患者死亡率低于帕金森病患者的平均死亡率。大約40％的帕金森患者出現并發(fā)癥，這種情況會(huì )導致幻覺(jué)和妄想。
CNN則引用了非營(yíng)利性醫療保健組織安全藥物治療研究所發(fā)布的一項分析警告，2016年到2017年3月服用該藥的患者有244人死亡。該組織還指出，數百份報告顯示該藥物沒(méi)有提供預期的獲益或有潛在的惡化情況。
據稱(chēng)，這些死亡人數和最新的統計數據已經(jīng)報告了FDA，關(guān)于該藥物潛在的“不良事件”并不意味著(zhù)是藥物導致了他們的死亡，但可能是其中的一個(gè)因素。
一些FDA官員認為，Nuplazid對公共健康的獲益足以使該藥獲批。它可能會(huì )幫助那些沒(méi)有其他替代方案的患者。一些家屬表示，他們的親人在臨床試驗期間病情已經(jīng)發(fā)生了改變，但無(wú)法知道他們是否在使用Nuplazid還是安慰劑。
Acadia和FDA認為，藥物的潛在益處超過(guò)了風(fēng)險，并能幫助那些處于絕望的人們。根據FDA的統計，在約100萬(wàn)患帕金森病的美國人中有50％患有**疾病，而且Nuplazid是第一個(gè)被批準用于治療這種特殊疾病的藥物。
但領(lǐng)導FDA醫學(xué)評價(jià)部的醫生Paul Andreason博士警告說(shuō)，在公司臨床試驗期間服用該藥的患者出現了嚴重后果，包括死亡，其比率是服用安慰劑者的兩倍以上。他說(shuō)，該公司有限的試驗并沒(méi)有證明獲益超過(guò)了風(fēng)險。
當時(shí)該委員會(huì )投票12-2，并建議FDA批準Nuplazid治療帕金森病**病，其批準基于對約200名患者進(jìn)行的為期六周的研究。Andreason在他的醫學(xué)評價(jià)中表示，以前對這種藥物進(jìn)行的三項研究并未顯示其有效，但藥物表現出了一定的風(fēng)險。
在藥物上市后不久，患者的家屬、醫生和其他醫療保健專(zhuān)業(yè)人員開(kāi)始報告可能與藥物有關(guān)的不良事件 - 包括死亡、威脅生命的事件、跌倒、失眠、惡心和疲勞。在1000多份報告中，服用Nuplazid的患者仍然出現幻覺(jué)等癥狀。
其實(shí)藥物一直是把雙刃劍，治病還是致病需要良好設計的試驗來(lái)證明，可能**類(lèi)藥物的臨床試驗評價(jià)相對來(lái)說(shuō)比較困難，近幾年該類(lèi)新藥的臨床研究失敗率非常高，開(kāi)發(fā)風(fēng)險非常大，上市的藥物也比較少，最后希望人類(lèi)能打贏(yíng)這場(chǎng)持久戰。
參考來(lái)源：
1. FDA-approved Parkinson’s drug linked to reports of patient deaths
2. Hundreds of deaths possibly linked to Parkinson's disease drug made by San Diego's Acadia
作者簡(jiǎn)介：瀟瀟雨，藥物研發(fā)從業(yè)者，藥劑小碩一枚，專(zhuān)注于藥物調研、新藥動(dòng)態(tài)、企業(yè)跟蹤和學(xué)術(shù)前沿。
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