近日，阿斯利康（AstraZeneca）及其全球生物制劑研發(fā)部MedImmune宣布，美國FDA已經(jīng)接受其新藥moxetumomab pasudotox的生物制劑許可申請（BLA），該藥物是一種在研抗CD22重組免疫毒素，可用于至少接受過(guò)兩次治療的毛細胞白血?。℉CL）成人患者的治療。FDA同時(shí)授予該申請優(yōu)先審評資格，預計會(huì )于今年第三季度給出結果。
毛細胞白血?。℉CL）是一種罕見(jiàn)的、緩慢生長(cháng)且無(wú)法治愈的白血病，骨髓會(huì )過(guò)度產(chǎn)生異常的B細胞或淋巴細胞。HCL可導致嚴重甚至危及生命的疾病，比如感染、出血和貧血。美國每年約有1000人被診斷為HCL。盡管許多患者最初對治療有反應，但高達40%的患者會(huì )復發(fā)。由于沒(méi)有確定的標準治療方案和極少的治療方法，復發(fā)性或難治性HCL患者仍存在重大的未滿(mǎn)足醫療需求。
Moxetumomab pasudotox（曾用名CAT-8015或HA22）是一種在研抗CD22重組免疫毒素，有望成為這類(lèi)患者的首選治療藥物。免疫毒素能將抗體對靶向藥物遞送的選擇性與毒素殺死癌細胞的效力相結合。該藥物由與毒素融合的抗CD22抗體的結合部分組成。CD22是一種B淋巴細胞限制性跨膜蛋白，與正常B細胞相比，在HCL細胞中具有更高的受體密度，使其成為這類(lèi)癌癥治療的一個(gè)有吸引力的靶點(diǎn)。與CD22結合后，該分子會(huì )被內化、處理并釋放修飾的蛋白毒素，抑制蛋白質(zhì)的翻譯，導致細胞凋亡。值得一提的是，moxetumomab pasudotox曾被FDA授予孤兒藥資格，治療HCL。
該藥物的療效和安全性在臨床試驗中也得到了驗證。3期臨床試驗1053在復發(fā)性或難治性HCL成人患者中達到了持續完全緩解的主要終點(diǎn)，具體結果將在即將召開(kāi)的醫學(xué)會(huì )議上公布。
我們期待這款新藥能順利獲得審批，盡快為這類(lèi)罕見(jiàn)癌癥患者帶來(lái)治療的曙光。
參考資料：
[1] US FDA accepts Biologics License Application for moxetumomab pasudotox in hairy cell leukaemia
[2] AstraZeneca官方網(wǎng)站
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
