3月30日，輝瑞公布tafamidis對導致心力衰竭罕見(jiàn)病TTR-FAP的一項臨床III期試驗抵達主要終點(diǎn)，結果積極。這將讓tafamidis成為patisiran和inotersen的強有力的競爭對手，將撼動(dòng)Alnylam/Ionis在這一領(lǐng)域的地位。Alnylam正在準備patisiran對心肌病的新藥申請，而在輝瑞公布消息之后Alnylam股價(jià)下跌5%。
輝瑞的這項試驗稱(chēng)為ATTR-ACT，是tafamidis針對轉甲狀腺素蛋白心肌病患者的治療研究。這是一種罕見(jiàn)病，患者的蛋白質(zhì)不能正確折疊成正常形狀，而錯誤的折疊使它們累積并對神經(jīng)、心臟和其他器官造成損害。試驗中，tafamidis與安慰劑相比，在30個(gè)月治療時(shí)間內，顯著(zhù)降低全因死亡率和心血管相關(guān)的住院次數。
Tafamidis是2010年輝瑞收購FoldRx獲得。當時(shí)與其他制藥公司一樣，在巨大回報的前景誘惑之下，輝瑞打算進(jìn)軍罕見(jiàn)病領(lǐng)域，開(kāi)發(fā)滿(mǎn)足極少數患者人群的迫切需求的罕見(jiàn)病藥物。tafamidis治療罕見(jiàn)神經(jīng)退行性疾病TTR-FAP的新藥申請，在2012年已經(jīng)向FDA提交過(guò)一次。當時(shí)公司在試驗僅獲得一項能證明此藥有效的結果之后便著(zhù)手申請，可最后沒(méi)有獲得FDA的同意?，F在Tafamidis已在40個(gè)國家獲得批準包括2011的歐盟批準，但都是以商品名Vyndaquel上市。
輝瑞之前發(fā)表聲明表示，公司作為T(mén)TR淀粉樣變性領(lǐng)域的先鋒，將就罕見(jiàn)病藥物tafamidis治療TTR-FAP的批準，與FDA繼續合作；也表示希望在美國的TTR-FAP患者，能夠與世界其他地區的患者一樣擁有此治療選擇。
目前看來(lái)，這次對轉甲狀腺素蛋白心肌病的試驗結果，將為公司開(kāi)美國的市場(chǎng)，創(chuàng )造新的收入途徑。輝瑞SVP和罕見(jiàn)病部門(mén)首席發(fā)展官Brenda Cooperstone，就此最新臨床III期數據說(shuō)到：
這次的結果對患有轉甲狀腺素蛋白的心肌病患者非常重要，并且使我們更加接近迫切需要此藥的患者。在轉甲狀腺素蛋白心肌病，這一罕見(jiàn)病領(lǐng)域，公司一直處于前沿。我們感謝參與試驗的患者及其家屬，以及為這項重要研究做出貢獻的醫生和臨床試驗點(diǎn)。我們期待與心血管社區分享詳細的研究結果，并將與衛生當局討論這些數據，以確定合適的監管路徑。
參考：Watch out Alnylam/Ionis: Pfizer’s positive PhIII tafamidis data makes drug a new rival
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