在對未來(lái)利潤豐厚的制藥市場(chǎng)努力開(kāi)拓的過(guò)程中，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)靶向信使核糖核酸(mRNA)藥物的公司無(wú)疑已經(jīng)走在了競爭的前列。
一段時(shí)間以來(lái)，mRNA被認為是一種具有不確定性的治療藥物選擇，但現在這種觀(guān)念正在改變。一項由瑞士制藥巨頭諾華和北卡羅來(lái)納大學(xué)(UNC)進(jìn)行的研究顯示：當涉及到可成藥的藥物結構時(shí)，mRNA具有巨大潛力。諾華/UNC這篇刊登在《Chemical & Engineering News》 （C&EN）上的報道表明，mRNA的結構遠比以前想象的更具功能性，尤其是在用于疾病治療開(kāi)發(fā)領(lǐng)域。這項研究表明，mRNA中可能有數千個(gè)未被發(fā)現的結構。
C&EN報道稱(chēng)，諾華、阿斯利康、輝瑞等公司都熱衷于挖掘“阻斷通常會(huì )產(chǎn)生致病蛋白的mRNAs”的潛力。使用基于mRNA的藥物去治療某些疾病已顯示出希望，多家公司正在將這一領(lǐng)域視為一種潛在的疾病治療方法。
作為研究的一部分，研究人員開(kāi)發(fā)了一種方法來(lái)繪制大腸桿菌轉錄組的RNA結構圖。像C&EN描述的那樣，用一種化學(xué)試劑與“高通量測序”相結合，能夠識別RNA的區域是穩定的還是不受控制的。研究小組考察了“細胞中最豐富的RNA”的數據發(fā)現了194條編碼、400個(gè)基因的RNA轉錄本。
這一消息正在給科學(xué)界帶來(lái)沖擊。精于RNA研究的洛斯阿拉莫斯國家實(shí)驗室科學(xué)家Karissa Sanbonmatsu認為C&EN的報道將“重寫(xiě)教科書(shū)”，她還表示：“RNA結構的個(gè)別實(shí)例是眾所周知的，但是這項研究揭示了mRNA中的許多結構。”
有了這一研究基礎，諾華和其他藥物開(kāi)發(fā)人員將開(kāi)始研究RNA在體內的調節作用，以及如何將其用于治療疾病。在接受采訪(fǎng)時(shí)， 諾華公司的生物學(xué)家Razvan Nutiu稱(chēng)，他的團隊將研究RNA結構如何影響身體功能，以及這種功能如何與疾病聯(lián)系在一起。 諾華已經(jīng)開(kāi)始致力于靶向RNA作為腫瘤治療的一種潛在方法的研發(fā)了，此外，該公司還在探索mRNA在心血管、肌肉骨骼和神經(jīng)系統研究方面的潛力。（新浪醫藥編譯/ David）
圖片、文章參考來(lái)源：
https://www.biospace.com/article/study-reveals-huge-potential-for-mrna-drug-targets/
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