今日，專(zhuān)注神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域新藥研發(fā)的生物技術(shù)新銳Prothena宣布與Celgene（新基）達成全球協(xié)議，開(kāi)發(fā)一系列針對神經(jīng)退行性疾病的創(chuàng )新療法。一些資深醫藥人指出，結合Celgene不久前和Vividion Therapeutics達成的協(xié)議，今日的合作進(jìn)一步反映了Celgene在神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域的發(fā)力。
本協(xié)議專(zhuān)注于三大臨床前項目，其中第一個(gè)項目針對tau蛋白。Prothena先前已找到了一系列靶向tau蛋白新表位的抗體，有望防止錯誤折疊的tau蛋白與細胞結合，從而抑制其在細胞之間的運輸，阻止潛在的病理變化。這些抗體有望治療阿茲海默病、進(jìn)行性核上性麻痹、額顳葉失智癥、以及其他和tau蛋白有關(guān)的疾病。
第二個(gè)項目針對的是TDP-43蛋白。與第一個(gè)項目類(lèi)似，Prothena也開(kāi)發(fā)了一系列靶向TDP-43蛋白多個(gè)表位的抗體，并正在體外篩選潛在抑制效果的抗體。這些抗體有望治療“漸凍人癥”、一部分阿茲海默病、以及其他TDP-43相關(guān)的疾病。第三個(gè)項目的靶點(diǎn)目前尚未公開(kāi)。
根據公布的協(xié)議，Prothena將獲得1億美元先期付款和5000萬(wàn)美元的期權投資。未來(lái)，Celgene也有望支付其他里程碑費用。針對這些在研項目，Celgene有在美國申請臨床試驗的獨家許可。
▲Prothena在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的新藥研發(fā)上有著(zhù)豐富的經(jīng)驗（圖片來(lái)源：Prothena官方網(wǎng)站）
“Prothena在神經(jīng)科學(xué)創(chuàng )新上有豐富經(jīng)驗，其團隊對于靶向蛋白折疊錯誤導致的疾病也有極深的認識。我們的合作能利用各自的核心專(zhuān)精，專(zhuān)注蛋白質(zhì)穩態(tài)和蛋白清除，來(lái)靶向那些導致神經(jīng)退行性疾病的蛋白質(zhì)，”Celgene的神經(jīng)科學(xué)和影像學(xué)副總裁Richard Hargreaves博士說(shuō)道：“我們選擇合作的項目有潛力成為我們新療法的根基性資產(chǎn)，以治療無(wú)藥可治的神經(jīng)疾病。”
“我們很高興能與全球領(lǐng)先的生物醫藥公司Celgene合作。Celgene在靶向蛋白質(zhì)穩態(tài)關(guān)鍵生物學(xué)通路上有很深的專(zhuān)精，也有推進(jìn)創(chuàng )新療法的良好記錄，”Prothena的總裁兼首席執行官Gene Kinney博士說(shuō)道：“在我們建立神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域創(chuàng )新療法管線(xiàn)的同時(shí)，這項協(xié)議讓我們有機會(huì )和一流的伙伴合作，推進(jìn)這些項目的進(jìn)行，并進(jìn)一步拓展我們的發(fā)現能力，幫助我們帶來(lái)更多樣化的療法管線(xiàn)，改變?yōu)碾y性疾病的進(jìn)程。”
我們期待在兩家公司的合力下，這項合作能為廣大患者帶來(lái)創(chuàng )新療法，改變他們的生活。
參考資料：
[1] Prothena Announces Global Neuroscience Research & Development Collaboration with Celgene for Novel Therapies for Patients with Neurodegenerative Diseases
[2] Celgene goes all-out on neurodegeneration and Alzheimer’s, triggering blockbuster deal with $150M in cash for Prothena
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