近日，專(zhuān)注于神經(jīng)退行性疾病的新銳公司Denali Therapeutics宣布將正式啟動(dòng)其新藥DNL747針對阿爾茨海默癥(Alzheimer's Disease, AD)的臨床研究。
今年初，Denali Therapeutics與武田(Takeda)制藥達成了總金額超10億美元的戰略合作，并從后者處獲得了先期1.55億美元的資助，用于神經(jīng)退行性疾病的相關(guān)研究。DNL747是由Denali開(kāi)發(fā)的一款小分子RIPK1(Receptor Interacting Protein Kinase 1, 受體相互作用蛋白激酶-1)抑制劑。RIPK1是一類(lèi)絲氨酸/蘇氨酸激酶，同時(shí)在細胞存活和死亡兩種通路中發(fā)揮作用，能夠通過(guò)介導細胞凋亡和程序性壞死使細胞死亡。此外，Denali還開(kāi)啟了另一個(gè)LRRK2(Leucine-rich Repeat Kinase 2, 富亮氨酸重復激酶-2)抑制劑藥物治療帕金森的臨床試驗。另具報道，Denali在一項BACE1(β-分泌酶裂解酶)抑制劑的猴子藥理試驗中取得不錯的結果，并將很快公布。BACE是一種影響Aβ蛋白生成的酶，之前也有很多公司開(kāi)發(fā)相關(guān)抑制劑，希望借此控制Aβ蛋白產(chǎn)生進(jìn)而治療AD。Merck公司在上個(gè)月宣布其BACE藥物verubecestat在三期臨床試驗中未達到終點(diǎn)以失敗告終。
Denali針對各靶點(diǎn)所取得的一系列積極成果，離不開(kāi)其特有的Antibody Transport Vehicle (ATV)的幫助。很多抗AD藥物都為如何穿透血腦屏障而發(fā)愁，而借助ATV技術(shù)能夠使藥物更好的穿透血腦屏障，將藥物遞送至腦內發(fā)揮藥效。在A(yíng)TV的幫助下，Denali已經(jīng)發(fā)展了一系列抗AD藥物。首席執行官Ryan Watts將這伙前Genentech成員有機的凝聚在一起，關(guān)注不同基因的患者群并與像F-Star這樣的生物公司合作開(kāi)發(fā)ATV這樣的新技術(shù)，Denali被認為很有希望在抗AD治療方面取得突破。
Denali公司的在研管線(xiàn) 圖片來(lái)自Denali官網(wǎng)
抗AD戰場(chǎng)就像當初第一次世界大戰時(shí)的“凡爾登絞肉機”，在過(guò)去的15年里，無(wú)論你是制藥巨頭還是初創(chuàng )新銳，針對舊假說(shuō)還是新靶點(diǎn)，前赴后繼的投入得到的只有挫折和失敗，以至于A(yíng)D領(lǐng)域幾乎成了生物制藥公司不敢觸碰的黑洞。近年來(lái)，不斷有人對現行的假說(shuō)表示懷疑和反對，但是又苦于沒(méi)有新的機理研究給出努力的方向。Denal公司或許給了我們一種啟示，在已有機理的基礎上通過(guò)發(fā)展新技術(shù)來(lái)實(shí)現突破。這一次，他們是否能夠取得成功？我們將很快得到答案。
參考文章：
Denali launches a clinical quest on Alzheimer’s drug, banking $155M in Takeda cash and scoring monkey data on BACE
Merck just dashed the last remaining hopes for its industry-leading BACE drug for Alzheimer’s
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