3月15日，致力于危及生命罕見(jiàn)遺傳病創(chuàng )新細胞和基因療法開(kāi)發(fā)的生物制藥公司Abeona Therapeutics公布稱(chēng)，美國FDA授予公司藥物ABO-202(AAV-CLN1)罕見(jiàn)兒童病認證，其中ABO-202是公司基于A(yíng)AV（腺病毒相關(guān)病毒）用于CLN1疾病治療的基因療法。2018年2月，美國FDA授予ABO-202孤兒藥地位。
Abeona總裁及首席執行官Timothy J. Miller博士表示：“這次ABO-202獲得罕見(jiàn)兒童病認證，是對支持該藥物用于CLN1患者治療數據的高度認可，同時(shí)該藥物此前已獲得FDA孤兒藥認定。這些FDA認定突顯了CLN1這種毀滅性罕見(jiàn)疾病臨床治療上的迫切需求，我們期待著(zhù)今年晚些時(shí)候開(kāi)始人體臨床試驗。”
罕見(jiàn)兒童病認定意味著(zhù)如果該藥物被批準用于罕見(jiàn)的兒科適應癥，FDA會(huì )給予該公司一張優(yōu)先審評券。該審評券可以被公司用于另一種藥物的優(yōu)先審評。優(yōu)先審評要求FDA在6個(gè)月內而不是標準的10個(gè)月內對藥品的上市申請做出審批決定。優(yōu)先審評券可由一手獲得者使用或轉讓?zhuān)约涌炝硪缓蜻x藥物的上市進(jìn)程。
CLN1疾病是由CLN1基因常染色體隱性突變引起的神經(jīng)系統溶酶體儲存病，也被稱(chēng)為嬰兒型神經(jīng)元蠟樣脂褐質(zhì)沉積癥，是一種遺傳性疾病，主要影響新生兒神經(jīng)系統，進(jìn)展迅速。CLN1病是一種神經(jīng)退行性疾病，出生后不久就會(huì )出現，并在6-12歲時(shí)達到典型形式的致命階段。在典型形式中，將會(huì )出現疾病侵襲性的一面，包括語(yǔ)言和運動(dòng)迅速惡化、難治性癲癇、共濟失調、肌陣攣，以及6-24個(gè)月的視力衰竭?；颊叩?歲時(shí)，典型的嬰兒型CLN 1病患者通常會(huì )反應不佳，不再有溝通。這些病人隨后會(huì )在幾年內死亡。
Abeona是一家臨床階段的基因療法公司，主要針對罕見(jiàn)遺傳性疾病進(jìn)行療法開(kāi)發(fā)。公司的主要候選資產(chǎn)包括EB-101(基因校正的皮膚移植物)，用于治療隱性營(yíng)養不良性大皰性表皮松解癥(RDEB)；ABO-102(AAV-SGSH)，一種基于腺相關(guān)病毒(AAV)用于A(yíng)型Sanfilippo綜合征治療的基因療法；ABO-101(AAV-NAGLU)，一種基于腺相關(guān)病毒(AAV)用于B型Sanfilippo綜合征治療的基因療法。公司管線(xiàn)中其他候選藥包括用于CLN3病治療的ABO-201 (AAV-CLN3)、CLN1病治療的ABO-202 (AAV-CLN1)、大皰性表皮松解癥療法EB-201、范可尼貧血療法ABO-301 (AAV-FANCC)以及基于CRISPR/Cas9基因編輯的ABO-302。（新浪醫藥編譯/David）
文章參考來(lái)源：Abeona Therapeutics Receives FDA Rare Pediatric Disease Designation for ABO-202 Gene Therapy Program in CLN1 Disease
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