2018年3月12上午10點(diǎn)， 國內首個(gè)按藥物進(jìn)行臨床試驗申報的CAR-T項目（CXSL1700201：LCAR-B38M CAR-T細胞自體回輸制劑）結束審批，進(jìn)入待制證階段。據各方猜測，這也標志著(zhù)南京傳奇生物科技有限公司將繼續領(lǐng)跑?chē)鴥菴AR-T藥物競爭，成為第一個(gè)獲得臨床試驗批件的單位?；蛟S公眾的神經(jīng)已經(jīng)習慣于近段時(shí)間近乎瘋狂的CAR-T藥物臨床試驗申報狂潮，又或許是傳奇生物獲得首個(gè)臨床批件已在意料之中，昨日傳奇生物母公司金斯瑞生物股票反而大跌8.93%。
▲ 傳奇生物獲得國內首個(gè)CAR-T藥物臨床試驗批件
從2017年12月08日接受受理到2018年3月13日，歷時(shí)92天的審批時(shí)間或許談不上驚人，況且此項目還進(jìn)入了第25批優(yōu)先審評名單。2018年1月5日CDE即完成了所有的藥理、臨床、毒理技術(shù)審查。但2月份所有程序倒回，重新回到待審評狀態(tài)，可能是補充相關(guān)研究材料，3月初又完成審評。雖然此項目作為國內第一個(gè)以藥物申報臨床試驗的CAR-T項目，可參照的經(jīng)驗也極少，但國家藥監局面對火熱的CAR-T藥物申報仍然保持著(zhù)謹慎和冷靜的態(tài)度。
但是這90多天，對于傳奇生物來(lái)說(shuō)，卻是高光盡顯的三個(gè)多月。從2017年12月初，公司提交臨床試驗開(kāi)始（傳奇生物：國內首個(gè)按藥物申報Car-T項目提交臨床試驗申請），金斯瑞生物股價(jià)從最初的8.96港元一路飆升到的34港元，資本增長(cháng)速度驚人，偌不是因為二月初的股災其股價(jià)有所回落，可能將一步創(chuàng )造奇跡。2017年12月22日，Janssen Biotech與傳奇生物達成合作協(xié)議，獲得了LCAR-B38M的開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)、以及市場(chǎng)推廣許可。根據協(xié)議，Janssen須于該協(xié)議日期后10個(gè)工作日內向傳奇作出總額為3.5億美元的首付款項，來(lái)自中國的創(chuàng )新藥物再一次在世界舞臺上閃亮登場(chǎng)。
▲ 一路狂飆的金斯瑞生物股價(jià)
同時(shí)這90多天，對于國內CAR-T藥物市場(chǎng)同樣是群雄逐鹿的時(shí)代開(kāi)啟，或許誰(shuí)也沒(méi)有預料到傳奇生物申請后這成串的臨床試驗申請。截止目前，在CFDA進(jìn)行臨床試驗申請的CAR-T藥物達到13個(gè)，僅CD19為靶點(diǎn)的項目即達到9個(gè)。同時(shí)不僅僅在血液瘤方面競爭激烈，更有多個(gè)項目是針對實(shí)體瘤的。優(yōu)卡迪更是已經(jīng)先后向CDE注冊申報了3款CAR-T產(chǎn)品4項適應癥的臨床申請，并且兩個(gè)項目還使用基因編輯技術(shù)，敲減PD-1的靶向CD19嵌合抗原受體工程化T細胞注射液（CXSL1800008）擬用于治療CD19陽(yáng)性復發(fā)難治惡性淋巴瘤，敲減PD-1的靶向CD269嵌合抗原受體工程化T細胞注射液（CXSL1800009）擬用于治療CD269陽(yáng)性多發(fā)性骨髓瘤。同時(shí)多家如復星凱特及未名旭珩生物的在研CAR-T藥物臨床試驗申請或許此刻正在路上。和面對任何新生事物一樣，CAR-T藥物再一次讓大家見(jiàn)識了中國速度和野蠻生長(cháng)的能力。
▲ 群雄逐鹿的國內CAR-T臨床試驗申報現狀
雖然CAR-T藥物的有效性已經(jīng)得到充分的驗證，一定程度上將對治療同一病癥的化藥、單抗形成替代效應，但考慮到全球CAR-T藥物才剛剛起步，臨床上的安全性仍然不容忽視，而對于臨床方面的研究恰恰是國內最欠缺的，還需要有更長(cháng)的路要走。全球CAR-T藥物領(lǐng)導企業(yè)Norvatis、Kite和Juno都或多或少在臨床試驗的道路上遭受過(guò)挫折，國內資本能否有足夠的耐心與企業(yè)一起共存亡同樣是需要面對的問(wèn)題。CAR-T藥物的高價(jià)一直成為人們議論的話(huà)題，如何通過(guò)生產(chǎn)工藝的改進(jìn)進(jìn)一步降低售價(jià)，也是國內藥企需要關(guān)注的(探索中前進(jìn)的CAR-T藥物生產(chǎn)技術(shù))?？紤]到國內在其它行業(yè)充分的創(chuàng )造力，筆者敢言CAR-T藥物售價(jià)降低將始于中國，并有可能影響到全球CAR-T藥物全面下降。
當此刻再次回顧整個(gè)國內CAR-T藥物監管歷程時(shí)，會(huì )發(fā)現頗為寫(xiě)意，這些申報企業(yè)似乎約好了似的在17年12月開(kāi)始一場(chǎng)賽跑，一個(gè)接一個(gè)應接不暇。在此之前，CAR-T藥物進(jìn)入藥物審評的傳言已久，直到2017年10月23日，國家食品藥品監督管理總局組織對《藥品注冊管理辦法》進(jìn)行了修訂，起草了《藥品注冊管理辦法(修訂稿)》，明確指出申請人欲將細胞治療類(lèi)產(chǎn)品按藥品進(jìn)行注冊上市的，可按治療用生物制品相應類(lèi)別要求進(jìn)行申報，標準著(zhù)CAR-T進(jìn)入藥物審評軌道。
農歷正月還未全然過(guò)去，原諒筆者還沉浸在國粹麻將的聲響中?！端幤纷怨芾磙k法(修訂稿)》出臺的時(shí)刻，可能?chē)鴥菴AR-T藥物的臨床試驗申報狀態(tài)就跟一局麻將打到最后幾張字一樣，各家都聽(tīng)牌了，誰(shuí)先胡其實(shí)都有可能，這一點(diǎn)從臨床申試驗請編號上即可知道，傳奇生物的其實(shí)并不是最靠前的，或許實(shí)力加運氣讓他們拔得頭籌。而對于此刻國內CAR-T藥物的現狀，或許這才只是一把剛打了幾圈的牌局。我們知道對于打麻將而言，通常剛開(kāi)始幾圈贏(yíng)并不算真的贏(yíng)，不到最后一刻誰(shuí)都不能說(shuō)贏(yíng)。原諒我如此不恰當的比喻，對于國內CAR-T這場(chǎng)剛剛開(kāi)始的牌局，討論輸贏(yíng)為時(shí)尚早，唯有屏住呼吸，為夢(mèng)想窒息。
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