3月12日，美國臨床階段生物制藥公司Proteostasis Therapeutics公布稱(chēng)，美國FDA已授予公司在研項目PTI-428用于囊性纖維化治療的突破性療法認定。Proteostasis致力于囊性纖維化(CF)及其他因蛋白質(zhì)功能失調引起疾病的開(kāi)創(chuàng )性療法開(kāi)發(fā)，PTI-428為該公司在研的囊性纖維化跨膜傳導調節因子(CFTR)放大器。
FDA突破性治療授予的目的是加快那些相比現有療法在治療嚴重或危及生命疾病上具有顯著(zhù)臨床優(yōu)勢藥物的審評及開(kāi)發(fā)。至該加速審評項目實(shí)施以來(lái)，有不到一半的提交突破性療法申請的藥物獲得了最終認定。在CFTR蛋白調節領(lǐng)域，獲得突破性療法認定的藥物有Kalydeco?和Orkambi?。
本次PTI-428突破性療法授予的具體適應癥為用于接受Orkambi背景治療的F508del突變純合子患者的治療。認定是基于最近的一項隨機、安慰劑對照的臨床2期試驗，該研究入組了24名使用Orkambi作為背景治療的CF患者，他們每天一次服用50毫克PTI-428或安慰劑，連續服用28天。研究結果顯示，與安慰劑相比，PTI-428治療后1秒內預測的用力呼氣容積(ppFEV1)平均絕對提高5.2個(gè)百分點(diǎn)(PProteostasis公司總裁及首席執行官Meenu Chhabra表示：“我們相信PTI-428突破性療法的認定反映了該放大器（一種新型的專(zhuān)利化的CFTR調節器）臨床2期研究的療效潛力。PTI-428有可能被加入到當前和未來(lái)的護理標準中，這將為囊性纖維化患者改善肺功能提供可能。期待與FDA的緊密合作，以推進(jìn)PTI-428的臨床項目開(kāi)發(fā)，其中包括作為我們與PTI-801和PTI-808專(zhuān)利化組合治療方案一部分的臨床項目開(kāi)發(fā)。
PTI-428在CFTR生物發(fā)生早期起作用，以提高新合成的CFTR蛋白水平，這提示該藥物與CFTR校正劑和增效劑聯(lián)合使用具有潛在治療效果。該藥物單藥作為已批準的CFTR調節劑附加治療或與增效劑PTI-808以及校正劑PTI-801聯(lián)用的臨床試驗正在進(jìn)行中，用于CFTR基因F508del突變純合子的囊性纖維化治療。
文章參考來(lái)源：Proteostasis Therapeutics Announces FDA Grants Breakthrough Therapy Designation for PTI-428 in Cystic Fibrosis
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